EFFICACIA E SICUREZZA DI IPILIMUMAB 3 MG/KG IN PAZIENTI PRETRATTATI CON MELANOMA MUCOSALE METASTATICO

Il melanoma mucosale è una forma estremamente rara e aggressiva di tumore maligno che spesso rimane non diagnosticata fino allo stadio avanzato, quando le opzioni efficaci di trattamento sono limitate. L’attività e la sicurezza di ipilimumab sono state valutate in un ‘Expanded Access Program’ (EAP) che ha incluso pazienti con melanoma mucosale metastatico. Ipilimumab era disponibile a richiesta dello specialista per i pazienti di età ≥ 16 anni con melanoma cutaneo, oculare o mucosale in stadio III (non operabile) o IV, refrattari o non tolleranti a precedenti trattamenti, senza altre opzioni terapeutiche disponibili. Nello studio pubblicato sulla rivista European Journal of Cancer, i pazienti hanno ricevuto ipilimumab al dosaggio di 3 mg/kg di peso corporeo ogni 3 settimane per 4 dosi. I pazienti con stabilità di malattia o risposta obiettiva in seguito al trattamento con ipilimumab erano candidabili a un ri-trattamento dopo progressione della malattia. Le valutazioni strumentali della malattia erano condotte al basale e alla settimana 12, utilizzando i criteri di risposta immuno-correlati. I pazienti sono stati monitorati per registrare la comparsa di eventi avversi, compresi quelli immuno-correlati, entro 3 – 4 giorni da ogni visita programmata. Degli 855 pazienti partecipanti al programma EAP in Italia, 71 (8%) presentavano melanoma mucosale metastatico. Con un follow-up mediano di 21,8 mesi, il tasso di risposta è risultato pari al 12% e il tasso di controllo della malattia immuno-correlato era pari al 36%. La sopravvivenza mediana libera da progressione e la sopravvivenza globale erano rispettivamente di 4,3 e 6,4 mesi. In totale, il 34% dei pazienti ha riportato eventi avversi immuno-correlati di ogni grado, che erano di grado 3 o 4 nel 9% dei pazienti. Gli eventi avversi erano in genere controllabili, sulla base delle linee guida protocollo-specifiche. In conclusione, ipilimumab può rappresentare un’opzione valida di trattamento in pazienti pretrattati con melanoma mucosale metastatico. Gli autori auspicano ulteriore investigazione in studi clinici prospettici.

Efficacy and safety of ipilimumab 3mg/kg in patients with pretreated, metastatic, mucosal melanoma. European Journal of Cancer 2013 Oct 4 [Epub ahead of print]