Barcellona, 28 settembre 2019 – Tasso di risposta globale (ORR) del 79% in 153 pazienti adulti e pediatrici valutabili al nuovo cut-off dei dati (19 febbraio 2019): risultati in linea con le precedenti pubblicazioni.
Dati clinici aggiornati su larotrectinib in pazienti adulti e pediatrici con tumore caratterizzato da fusione genica TRK mostrano una elevata efficacia, con un tasso di risposta globale (ORR) del 79% (IC 95%: 72-85), il 16% di risposte complete (n = 24) e il 63% di risposte parziali (n = 97). Questi risultati, che si basano su 153 pazienti valutabili al cut-off dei dati del 19 febbraio 2019, rappresentano il più numeroso gruppo di pazienti trattati con un inibitore di TRK con il più lungo follow-up. Tra i pazienti che presentavano risposte confermate (n = 108), le risposte venivano mantenute con una durata mediana di risposta di quasi tre anni (35,2 mesi; IC 95%: 22,8-non stimato).Nel dataset integrato (n = 159), la sopravvivenza mediana libera da progressione era di 28,3 mesi (IC 95%: 22,1-non stimato) e la sopravvivenza globale mediana era di 44,4 mesi (IC 95%: 36,5-non stimato), con l’88% (IC 95%: 83-94) dei pazienti ancora in vita dopo un anno dall’inizio della terapia. Questi dati sono stati presentati in una poster discussion al 44° Congresso della Società Europea di Oncologia Medica (European Society for Medical Oncology, ESMO) a Barcellona.“Larotrectinib conferma che i trattamenti di oncologia di precisione possano offrire efficacia e sicurezza significativa e duratura”, ha affermato Ulrik Lassen, MD, PhD, Head of the Department of Oncology, Rigshospitalet, Copenhagen. “È sorprendente osservare come vengano mantenuti i tassi di risposta di larotrectinib e la durata del trattamento, pur aumentando il numero di pazienti trattati, affetti da un’ampia gamma di istotipi tumorali e di diverse età. Questo dimostra l’importanza del testare le alterazioni genomiche, come le fusioni del gene NTRK, nei nostri pazienti”.
In una sottoanalisi dal dataset integrato, larotrectinib ha mostrato un ORR elevato pari al 75% nei tumori solidi con metastasi cerebrali (n = 12). L’attività di larotrectinib è stata precedentemente descritta nei tumori primitivi del SNC (ASCO 2019, Drilon et al.). I tumori del SNC sono aggressivi, e larotrectinib ha consentito di ottenere un controllo della malattia prolungato nel tempo in questa popolazione di pazienti.
I dati di sicurezza presentati al Congresso ESMO 2019 comprendevano l’intero database di sicurezza di larotrectinib nei pazienti oncologici (n = 260), e hanno confermato un profilo di sicurezza favorevole anche con l’aumentare della popolazione di pazienti trattata. La maggioranza degli eventi avversi riportati era di grado 1 o 2. Nessun evento avverso di grado 3 o 4, correlato al trattamento, si è manifestato in più del 3% dei pazienti e nessun decesso correlato al trattamento è stato riportato.
“Con una popolazione di pazienti che è ora tre volte quella dell’analisi iniziale, larotrectinib continua a dimostrare un’efficacia impressionante”, ha riferito Scott Z. Fields, M.D., vice presidente senior e responsabile dello Sviluppo oncologico nella divisione Pharmaceuticals di Bayer. “Ci siamo impegnati a rendere disponibile larotrectinib per tutti i pazienti nel mondo, come dimostrano le recenti approvazioni regolatorie in molteplici mercati globali”.
Il 19 settembre 2019, la Commissione Europea ha rilasciato l’autorizzazione alla commercializzazione nell’ambito dell’Unione Europea di larotrectinib, rendendola la prima approvazione con indicazione tumore-agnostica nell’Unione Europea. Larotrectinib è già approvato negli Stati Uniti, in Canada e Brasile, ma ulteriori sottomissioni in altre parti del mondo sono in corso o pianificate.