La nuova indicazione si basa sui risultati dello studio RATIONALE-309 che dimostrano un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione. È la seconda approvazione di quest’anno di tislelizumab nell’Unione Europea
SAN CARLOS, California – 10 luglio 2025 – BeOne Medicines Ltd. (NASDAQ: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), azienda oncologica a livello globale, ha annunciato oggi che la Commissione Europea ha approvato tislelizumab, in combinazione con gemcitabina e cisplatino, per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma rinofaringeo (NPC) recidivante o metastatico, non suscettibile di intervento chirurgico o radioterapico curativo. Il carcinoma rinofaringeo è un tumore raro in cui le cellule maligne hanno origine nel rinofaringe, la parte superiore della gola dietro il naso.[i]
“L’approvazione di tislelizumab in combinazione con chemioterapia in Europa costituisce un importante passo avanti per i pazienti con carcinoma rinofaringeo recidivante o metastatico, una malattia rara e difficile – afferma la Prof.ssa Lisa Licitra, Responsabile della Oncologia Medica 3 – Tumori della Testa e del Collo della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. Grazie ai risultati convincenti dello studio RATIONALE-309, oggi abbiamo un nuovo potente trattamento che non solo permette di ritardare la progressione di malattia, ma che aiuta i pazienti a vivere più a lungo. Questa approvazione offre una nuova speranza e un’opzione clinicamente testata ai pazienti che necessitano urgentemente di cure migliori”.
L’approvazione nel carcinoma rinofaringeo si basa sui risultati dello studio multicentrico di Fase 3 RATIONALE-309 (NCT03924986), in doppio cieco, controllato da placebo, che ha randomizzato 263 pazienti naïve al trattamento che hanno ricevuto tislelizumab in combinazione con gemcitabina più cisplatino o placebo in combinazione con gemcitabina più cisplatino. L’endpoint primario è stato raggiunto alla prima analisi ad interim predefinita in cui tislelizumab ha prolungato significativamente la sopravvivenza libera da progressione (PFS) nella popolazione intent-to-treat (ITT) (HR 0,52 [CI 95% :0,38, 0,73] p<0,0001), con una riduzione del 48% del rischio di progressione di malattia o di morte. La PFS mediana nel braccio con tislelizumab e chemioterapia è risultata di 9,2 mesi rispetto a 7,4 mesi nel braccio con placebo e chemioterapia.
Un’ulteriore analisi del follow-up aggiuntivo di 12 mesi ha mostrato risultati di efficacia coerenti con quelli dell’analisi ad interim. È stato osservato un miglioramento clinicamente significativo e mantenuto di sopravvivenza globale (OS), con una OS mediana di 45,3 mesi con tislelizumab più chemioterapia rispetto a 31,8 mesi con placebo più chemioterapia.
Tislelizumab più chemioterapia è stato generalmente ben tollerato e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. I dati di sicurezza aggregati comprendono più di 3.900 pazienti trattati con tislelizumab, sia come monoterapia (n=1.952) che in combinazione con chemioterapia (n=1.950), al regime posologico approvato. Le più comuni reazioni avverse di Grado 3 o 4 (≥ 10%) associate a tislelizumab in combinazione con chemioterapia sono risultate neutropenia, anemia e trombocitopenia.
“Dopo la precedente approvazione da parte dell’UE di tislelizumab per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso, questa nuova autorizzazione per il carcinoma rinofaringeo riflette un forte slancio nell’ampliamento dell’accesso alla nostra immunoterapia nei tumori solidi”, dichiara Mark Lanasa, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Solid Tumors di BeOne. “Con una indicazione completa nell’Unione Europea che copre i tumori polmonari e gastrointestinali e oltre 100 approvazioni regolatorie a livello globale, stiamo portando avanti la nostra ambizione di fornire terapie innovative a più pazienti in tutto il mondo”.
Tislelizumab è stato precedentemente approvato nella UE come trattamento di prima linea dei pazienti eleggibili con adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea (G/GEJ), come trattamento di prima linea del carcinoma esofageo a cellule squamose non resecabile (ESCC), come trattamento di seconda linea del ESCC dopo precedente chemioterapia a base di platino, come trattamento di prima linea del tumore del polmone a piccole cellule in stadio esteso (ES-SCLC), e per tre indicazioni relative al carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), nei setting di prima e seconda linea.
Il carcinoma rinofaringeo (NPC)
Il tumore nasofaringeo, detto anche carcinoma rinofaringeo, è un tipo di tumore testa-collo che ha origine nel rinofaringe, il passaggio nella parte superiore della gola che connette il naso ai polmoni.[ii] Il carcinoma rinofaringeo, che viene classificato in diversi sottotipi patologici (squamoso cheratinizzante, non cheratinizzante e squamoso basaloide)[iii], viene spesso diagnosticato in stadio avanzato a causa della sua profonda posizione anatomica e dei lievi sintomi iniziali, che rendono difficile la diagnosi precoce.[iv] Nel 2020, si sono verificati circa 133.000 nuovi casi di carcinoma rinofaringeo e 80.000 decessi all’anno a livello globale che presentano un modello geografico unico, con una prevalenza notevolmente concentrata in Asia.[v] Nonostante il tasso di sopravvivenza a 5 anni del NPC sia circa del 63%, in caso di malattia avanzata il tasso di sopravvivenza scende al 49%.[vi]
Tislelizumab
Tislelizumab è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 (IgG4) umanizzato, specificamente progettato e diretto contro la proteina 1 della morte cellulare programmata (PD-1), con elevata affinità e specificità di legame contro PD-1. È stato progettato per ridurre al minimo il legame con i recettori Fc-gamma (Fcγ) sui macrofagi, aiutando le cellule immunitarie del corpo a rilevare e a combattere i tumori.
Tislelizumab è un asset fondamentale del vasto portfolio oncologico di BeOne e ha dimostrato il suo potenziale in molteplici tipi di tumore e setting di malattie. Il programma di sviluppo clinico globale di tislelizumab include circa 14.000 pazienti arruolati ad oggi in 35 Paesi e Regioni con 70 studi, tra cui 21 potenzialmente registrativi. Tislelizumab è approvato in 46 Paesi e più di 1,5 milioni di pazienti sono stati trattati a livello globale.
Importanti informazioni di sicurezza
Il riassunto delle caratteristiche del prodotto (SmPC) di tislelizumab è disponibile presso la European Medicines Agency.
Queste informazioni sono destinate a un pubblico globale. Le indicazioni del prodotto variano in base al Paese. Per i dettagli completi si prega di fare riferimento alle informazioni di prescrizione locali.
BeOne
BeOne Medicines è un’azienda farmaceutica oncologica globale con sede in Svizzera impegnata nella ricerca e sviluppo di trattamenti innovativi che siano disponibili e accessibili ai pazienti oncologici in tutto il mondo. Con un portfolio che spazia dall’ematologia ai tumori solidi, BeOne sta accelerando lo sviluppo della sua pipeline diversificata di nuove terapie attraverso le capacità interne e le collaborazioni esterne. Con un team composto da più di 11.000 persone a livello globale in sei continenti, l’azienda si impegna a migliorare radicalmente l’accesso ai farmaci per un numero maggiore di pazienti che ne hanno necessità. Per maggiori informazioni su BeOne consultare il sito www.beonemedicines.com e i social media LinkedIn, X, Facebook e Instagram.
[i] National Cancer Institute at the National Institutes of Health. Nasopharyngeal Cancer Treatment (PDQ®)–Patient Version. https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq
[ii] Cleveland Clinic. Nasopharynx. https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.
[iii] American Cancer Society. What Is Nasopharyngeal Cancer? https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/about/what-is-nasopharyngeal-cancer.html
[iv] Wei, X., et al. (2024) Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019. BMC Public Health, 24, 1931. https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-9
[v] Yang, Y., et al. (2023) Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer: A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell, 41(7): 1061–1072.
[vi] American Cancer Society. Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer. https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html