It is unclear whether patients with advanced cancer value surrogate end points, particularly progression-free survival (PFS). Despite this uncertainty, surrogate end points form the basis of regulatory approval for the majority of new cancer treatments. To summarize and qualitatively assess studies evaluating whether patients with advanced cancer understand and value PFS. MEDLINE, Embase, the Cochrane Database of Systematic Reviews, the Cochrane Central … (leggi tutto)
Sempre più spesso, la sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) è scelta come endpoint delle sperimentazioni cliniche condotte nel setting dei tumori in stadio avanzato / metastatico, anche in alcuni tumori dove fino a qualche anno fa si riteneva che la dimostrazione di efficacia non potesse prescindere dall’evidenza di prolungamento della sopravvivenza. Prima ancora di discutere tra tecnici e addetti ai lavori il valore della PFS come endpoint, viene spontaneo chiedersi quale sia il punto di vista dei pazienti, protagonisti delle sperimentazioni e delle decisioni riguardanti la loro successiva applicazione nella pratica clinica. Se lo sono chiesto gli autori canadesi autori della revisione sistematica appena pubblicata da JAMA Oncology, che hanno selezionato e commentato tutta l’evidenza esistente in letteratura a proposito della comprensione del concetto di PFS da parte dei pazienti, della modalità di spiegazione di tale endpoint, nonché delle preferenze dei pazienti e del valore da loro attribuito alla PFS. Ebbene, emerge un quadro di grande eterogeneità nelle definizioni impiegate per spiegare il concetto di PFS ai pazienti partecipanti: in molti studi, non è esplicito che il vantaggio di PFS non si traduca necessariamente in un prolungamento dell’aspettativa di vita, e in molti studi non è chiarito che il vantaggio in PFS potrebbe non accompagnarsi a un reale beneficio in controllo dei sintomi e in qualità di vita.Appare quindi evidente che il giudizio da parte dei pazienti sul reale valore dell’endpoint PFS, e dei trattamenti che sulla base di tale endpoint sono approvati nella pratica clinica, possa seriamente limitato dalla “carenza” di elementi utili per il giudizio.
L’articolo può sembrare “tecnico” e squisitamente metodologico, ma in realtà ci fa riflettere su aspetti molto importanti per le decisioni cliniche e per la comunicazione tra paziente e medico.