I pazienti con funzionalità epatica compromessa rappresentano una proporzione significativa dei casi di epatocarcinoma avanzato, potenzialmente candidati al trattamento con sorafenib
Sulla base dei risultati di 2 studi randomizzati, sorafenib è oggi il trattamento standard per i pazienti con epatocarcinoma avanzato, non eleggibili per terapie loco-regionali. Sebbene sia stato dimostrato un significativo aumento della sopravvivenza globale associato all’impiego di sorafenib nei pazienti cirrotici di grado A secondo la classificazione di Child-Pugh, ai quali era limitata l’inclusione negli studi randomizzati, le informazioni sull’efficacia di sorafenib nei pazienti con funzionalità epatica compromessa e cirrosi di grado B e C sono ancora limitate. Nell’editoriale pubblicato nel mese di settembre 2009 sulla rivista Nature Reviews Clinical Oncology (vedi riferimento bibliografico), gli autori considerano che la decisione relativa all’impiego di sorafenib in tali pazienti, non basandosi sull’evidenza di studi randomizzati, può ispirarsi a due diversi approcci. Il primo è il cosiddetto “purismo metodologico”, ovvero un atteggiamento prescrittivo che prevede di attenersi strettamente ai criteri di inclusione e di esclusione impiegati negli studi registrativi. Va riconosciuto che tale atteggiamento, ispirato al principio di precauzione, non offre possibilità terapeutiche ai pazienti con cirrosi di grado Child-Pugh B, essendo il sorafenib l’unico trattamento di provata efficacia nell’epatocarcinoma avanzato. Il secondo approccio è quello che gli autori definiscono “pragmatismo clinico”, che, in considerazione dell’assenza di alternative terapeutiche, permette ai medici di decidere di offrire sorafenib ai pazienti in classe Child-Pugh B, usando naturalmente grande cautela nel monitoraggio degli eventi avversi. Gli autori sottolineano inoltre che le categorie della classificazione di Child-Pugh sono probabilmente eterogenee, in quanto nella classe B possono essere compresi sia pazienti con lievi alterazioni e clinicamente simili ai pazienti Child A, sia pazienti con un punteggio espressione di funzionalità epatica largamente compromessa: è realistico presumere che pazienti così diversi abbiano un andamento dell’epatopatia e un rischio di tossicità legata ai farmaci molto diverso tra loro.Liver Cancer Newsgroup – Numero 10 – Ottobre 2009