Studio retrospettivo sui dati raccolti tra maggio 2006 e dicembre 2007 di 59 pazienti con cirrosi allo stadio avanzato
Pochi dati sono disponibili al momento su sicurezza ed efficacia del sorafenib nei pazienti con epatocarcinoma (HCC) multifocale in presenza di cirrosi epatica in stadio avanzato. Tra maggio 2006 e dicembre 2007, 26 pazienti in classe Child-Pugh (CP) A, 23 CP B e 10 CP C con HCC non resecabile sono stati trattati con sorafenib (dose giornaliera piena: 400 mg x 2 volte). I dati sono stati raccolti retrospettivamente e le curve di sopravvivenza calcolate con il metodo di Kaplan-Meier. Un paziente, in classe Child-Pugh B, ha mostrato risposta parziale, 14 pazienti, di cui 5 in classe CP A, 7 CP B e 2 CP C hanno manifestato stabilizzazione e 32 pazienti, di cui 15 CP A, 11 CP B e 6 CP C, hanno avuto progressione della malattia. I restanti 12 pazienti non erano valutabili per mancanza dell’esito radiologico al follow-up. Nel gruppo “intention-to-treat”, il tempo mediano alla progressione e la sopravvivenza globale (OS) erano rispettivamente 2.8 mesi (range: 1.4-6.5 mesi) e 6.5 mesi (range: 0.4-17.4 mesi). Una funzione epatica ben preservata e un basso stadio Barcelona Clinic Liver Cancer erano associati a più lungo tempo di OS all’analisi univariata. Si sono manifestati 4 casi di emorragie intestinali gravi (grado 4-5, 2 CP B e 2 CP C) e la maggior parte degli effetti collaterali legati al farmaco erano di basso grado o controllabili, indipendentemente dalla funzione epatica. Nello studio, pubblicato sulla rivista Oncologist (leggi abstract originale), sorafenib è risultato efficace e sicuro nei pazienti con HCC multifocale e cirrosi in classe Child-Pugh A. La sopravvivenza nei pazienti in classe Child-Pugh B era significativamente più bassa che nei pazienti in classe A e questo richiederebbe lo svolgimento di uno studio prospettico randomizzato verso placebo. I pazienti in classe C hanno una limitata aspettativa di vita, per la gravità della malattia sottostante, e ottengono limitato beneficio dal trattamento con sorafenib.Liver Cancer Newsgroup – Numero 3 – Marzo 2009