PROGNOSI PER I BAMBINI CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA ACUTA TRATTATI NEL PERIODO 1995 – 2005

L’esito clinico della leucemia linfatica acuta (LLA) positiva al cromosoma Philadelphia (Ph) in bambini e adolescenti è migliorato negli ultimi anni per i recenti sviluppi delle tecniche di trapianto e chemioterapia. I trapianti da donatori compatibili (familiari o no) sono equivalenti e offrono un migliore controllo della malattia rispetto alla sola chemioterapia. L’età, il numero di leucociti e la risposta precoce al trattamento sono indicatori prognostici indipendenti. In una analisi su 326 bambini con LLA Ph-positiva trattati tra il 1986 e il 1996, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatori familiari HLA-compatibili, ma non quello da donatori non familiari, offriva una prognosi migliore rispetto alla sola chemioterapia. Per valutare l’impatto dei recenti sviluppi in campo chemioterapico e sui trapianti, ricercatori italiani in collaborazione con i maggiori centri oncologici europei, statunitensi e giapponesi hanno condotto un’analisi simile allo studio sopra ricordato in pazienti trattati nel decennio successivo. I ricercatori hanno quindi analizzato 610 pazienti con LLA Ph-positiva trattati tra il 1995 e il 2005 non con inibitori delle tirosin-chinasi. Il follow-up mediano è stato di 6.3 anni. Una remissione completa della malattia è stata osservata nell’80% dei pazienti. Le percentuali di sopravvivenza a 7 anni libera da eventi e globale erano superiori in questa coorte rispetto alla precedente (32.0% ± 2.0% vs 25.0% ± 3.0%; p = 0.007, e 44.9% ± 2.2% vs 36.0% ± 3.0%; p = 0.017). Rispetto alla sola chemioterapia, il trapianto da donatori compatibili (familiari o no) in prima remissione (325 pazienti) ha indicato un beneficio con un prolungamento del follow-up, che ha suggerito una maggiore protezione verso le recidive tardive (hazard ratio a 5 anni 0.37; p < 0.001). In analisi di regressione multivariata di Cox, il trattamento (trapianto vs non trapianto), l’età, il numero di leucociti e la risposta precoce sono stati associati indipendentemente all’esito del trattamento. I risultati di questo studio pubblicato nella rivista Journal of Clinical Oncology (leggi abstract originale) possono dare indicazioni iniziali e servire come riferimento storico per la valutazione dell’impatto terapeutico degli inibitori delle tirosin-chinasi sulla prognosi della LLA Ph-positiva.