Nel 2003 l’avvio delle sperimentazioni sull’uomo del primo preparato a base di RNA.
L’annuncio in apertura del congresso ‘New Trends in Cancer Therapy’ dell’ICC di Rovigo
La rilevanza della scoperta, conseguita da un team guidato da Croce che ha analizzato per anni la leucemia linfatica cronica, è evidenziata sull’ultimo numero di una delle più titolate riviste scientifiche americane, l’organo ufficiale della National Academy of Sciences. Più rilevanti ancora però sono le ricadute cliniche della ricerca; infatti, come spiega Croce, “iniettando l’interferingRNA nel sangue è possibile riattivare il meccanismo di autodifesa dal cancro. Questo tipo di terapia genica, sistemica, ha un enorme vantaggio rispetto a quella tradizionale, che agisce solo localmente sulla massa tumorale. Quest’ultimo è un grande limite poiché tutti i tumori maligni quando vengono diagnosticati sono purtroppo malattie sistemiche. La terapia genica sistemica raggiunge invece ogni distretto dell’organismo colpito dal tumore ed è quindi potenzialmente in grado di bloccare la metastasi cioè la diffusione finora irreparabile del tumore da un organo all’altro”. La sperimentazione sull’uomo partirà il prossimo anno negli Stati uniti e, primo centro italiano, all’ICC di Rovigo. “Sperimentare per primi la terapia sistemica in Italia – dice Gianni Tessari, direttore dell’Ussl di Rovigo e presidente del congresso – è un grande successo per il nostro centro che è ormai proiettato verso la ricerca di punta, senza trascurare l’impegno verso la qualità di vita migliore per i malati di cancro”. All’inaugurazione del congresso la prof.ssa Maria Grazia Masucci, direttore del Karolinska Insitute di Stoccolma e dell’ICC di Rovigo, ha ribadito i risultati e le prospettive dell’”approccio genico mirato all’identificazione di target specifici per la terapia la cui funzione possa esser modificata selettivamente attraverso uno ‘small molecular approach’ cioè per mezzo di composti sintetici o piccole molecole che siano in grado di bloccare o attivare selettivamente i meccanismi cellulari che regolano la vita delle cellule del tumore. Angiogenesi, inibitori dei proteosomi e delle kinasi, terapia cellulare contro i tumori virali – ha ricordato la Masucci – sono gli altri settori di punta della ricerca oncologica di cui i massimi esperti mondiali discuteranno in questi giorni a Rovigo”.
Per ora la terapia genica sistemica verrà sperimentata solo nella leucemia linfatica cronica (tumore nel quale è avvenuta la scoperta dei due geni produttori di interferingRNA) che è un tipico cancro sistemico, prima sugli animali e poi sull’uomo. “Ma se i risultati ci daranno ragione – spiega ancora Croce – potremo curare per via sistemica molti altri tumori e le metastasi. I geni difettosi scoperti per la leucemia, infatti, possono essere coinvolti anche nel tumore della prostata e nel mieloma multiplo, malattie incurabili. Inoltre – aggiunge Croce – la terapia sistemica potrebbe bloccare tutti quei tumori in cui sono coinvolti questi stessi geni o loro omologhi, fermando l’allargamento del cancro cioè la metastasi, con enormi vantaggi per la qualità di vita dei pazienti oncologici”.
Il prof. Croce spiega infine il funzionamento della nuova terapia: “i due geni, scoperti studiando la leucemia linfatica cronica, sono naturalmente presenti nelle cellule e producono l’interferingRNA che inibisce l’espressione di oncogeni capaci di causare il cancro. Quando pero questi geni sono eliminati gli oncogeni sono deregolati e contribuiscono all’insorgenza del cancro. Ora, invece di andare a sostituire i due geni soppressi, abbiamo pensato di somministrare l’interferingRNA che sopprimendo gli oncogeni deregolati dovrebbe bloccare la crescita del tumore”.
