USA, RADDOPPIATI IN 10 ANNI FARMACI ORFANI

Il numero di farmaci che hanno ottenuto la designazione di prodotto orfano negli Stati Uniti è più che raddoppiato negli ultimi dieci anni, passando da 208 nel periodo 2000-2002 a 425 nel 2006-2008. E’ quanto emerge da uno studio del Tufts Center for the Study of Drug Development (Csdd). I farmaci orfani sono medicinali sviluppati per il trattamento di malattie rare o che affliggono meno di 200 mila persone negli USA, mentre nell’Unione europea sono definiti come terapie per patologie di cui soffrono cinque persone ogni 10 mila cittadini, o meno. Da quando Oltreoceano è entrato in vigore l’Orphan Drug Act, nel 1983 – calcolano gli esperti – oltre duemila medicinali in sviluppo sono stati definiti orfani. “Questa legge – ha spiegato Christopher-Paul Milne, che ha guidato l’indagine – può essere senz’altro considerata un successo. E’ stata imitata in tutto il mondo, dal Giappone all’Europa”. Secondo l’analisi, a partire dal 2000 i farmaci orfani hanno rappresentato il 22% di tutte le nuove entità molecolari e il 31% di tutti i medicinali biologici che hanno ottenuto l’autorizzazione dalla FDA. La percentuale di prodotti orfani che hanno ottenuto un iter veloce di approvazione è aumentata dal 35 al 50%, sempre fra il 2000-2002 e il 2006-2008. Per i farmaci biologici orfani l’aumento è stato dal 17 al 67%. Sono infatti le aziende biotech ad essersi aggiudicate un terzo delle approvazioni per prodotti orfani.