I nuovi dati in aperto, a braccio singolo, ampliano le evidenze a supporto del beneficio clinico e della sicurezza di mavacamten, aggiungendosi all’esperienza di sviluppo clinico più duraturo mai registrata per un inibitore della miosina cardiaca (CMI) nell’oHCM sintomatica
Altre presentazioni al Congresso dell’ESC confermano l’efficacia e il profilo di sicurezza già consolidati di mavacamten in setting real-world
(PRINCETON, N.J., 10 settembre 2026) — Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) ha presentato i risultati della coorte EXPLORER-LTE dello studio MAVA-LTE (NCT03723655) in una presentazione late-breaker al Congresso 2026 della European Society of Cardiology (ESC) a Monaco, Germania. EXPLORER-LTE rappresenta la più vasta e prolungata valutazione di pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) sintomatica trattati con mavacamten, un inibitore della miosina cardiaca (CMI) ampiamente studiato come trattamento di riferimento per i pazienti affetti da oHCM in classe II-III secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA). Questi dati contribuiscono a comprendere che gli effetti di mavacamten si sono mantenuti fino a cinque anni con un trattamento continuo e costante. Ulteriori presentazioni al Congresso ESC relative a COLLIGO-HCM, uno studio globale retrospettivo di real-world, vanno ad aggiungersi alle prove già consolidate raccolte nel mondo reale a sostegno di mavacamten, contribuendo a orientare le decisioni terapeutiche per le persone affette da questa patologia.
“I dati fino a cinque anni di EXPLORER-LTE evidenziano gli effetti duraturi e clinicamente significativi di mavacamten nei pazienti con oHCM sintomatica”, afferma la dott.ssa Anjali T. Owens, direttrice medica del Centro per le cardiopatie ereditarie e professore associato di medicina presso la Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania. “Nel caso di una patologia cronica e progressiva che richiede un trattamento e un monitoraggio continui, i dati a lungo termine sono fondamentali per aiutare i medici a comprendere meglio in che modo una terapia possa apportare benefici ai pazienti nel corso del tempo.”
EXPLORER-LTE è lo studio a braccio singolo, in aperto, di estensione dello studio in cieco di Fase 3 EXPLORER-HCM, per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di mavacamten. 231 pazienti che hanno completato lo studio EXPLORER-HCM sono stati arruolati nello studio di estensione a lungo termine. Una parte consistente dei pazienti ha manifestato una riduzione sostenuta e clinicamente significativa dell’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT), un miglioramento di almeno una classe NYHA e notevoli miglioramenti nei parametri ecocardiografici e nei biomarcatori. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza che non fossero già stati rilevati nello studio primario EXPLORER-HCM.
A 252 settimane, il trattamento con mavacamten ha determinato riduzioni medie rispetto al basale dell’inizio dello studio di estensione a lungo termine, di -38,7 mmHg per LVOT a riposo e di -55,6 mmHg per LVOT durante la manovra di Valsalva. Quasi tutti i pazienti (97,4%) hanno raggiunto un gradiente LVOT durante la manovra di Valsalva ≤ 30 mm Hg, che rappresenta la soglia per l’ostruzione nei pazienti con oHCM. Il 69,6% dei pazienti ha migliorato di ≥1 classe NYHA e il 59,2% dei pazienti è risultato asintomatico. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) media è diminuita del 10,2% ed è rimasta nell’intervallo di normalità. I risultati di sicurezza sono risultati coerenti con quelli riportati nello studio EXPLORER-HCM principale.
Ulteriori dati presentati al Congresso ESC supportano ulteriormente mavacamten e la nostra comprensione dell’impatto della oHCM. Due presentazioni di COLLIGO-HCM, uno studio globale retrospettivo basato su dati real-world, hanno arricchito le solide evidenze real-world a supporto di mavacamten nella pratica clinica, con un profilo di efficacia e sicurezza nel mondo reale omogeneo tra i pazienti, che offre un miglioramento dei sintomi e una riduzione dell’ostruzione di LVOT. Un’analisi complementare di uno studio osservazionale di registro real-world in Germania rafforza l’efficacia di mavacamten in diverse popolazioni geografiche, con pazienti che raggiungono riduzioni della classe NYHA coerenti con gli studi real-world precedentemente riportati. Questi risultati si aggiungono alle evidenze esistenti su mavacamten e confermano che i miglioramenti osservati negli studi clinici si ottengono anche in contesti real-world.
“Per le persone che convivono con oHCM sintomatica, le evidenze a lungo termine e real-world offrono maggiore fiducia nelle decisioni terapeutiche e una comprensione più chiara di cosa possa significare nel tempo una terapia continuativa”, dichiara Cristian Massacesi, MD, vicepresidente esecutivo, Chief Medical Officer e responsabile dello sviluppo di Bristol Myers Squibb. “Nell’ambito del nostro impegno a promuovere la ricerca cardiovascolare, i dati presentati al Congresso ESC contribuiscono a una maggiore comprensione e fiducia in mavacamten e nel suo ruolo nel supportare i pazienti nella gestione dell’oHCM, una patologia grave che per molti pazienti influisce sulle attività quotidiane.”
Supportato dal più ampio programma di evidenze cliniche della classe di trattamento CMI, mavacamten sta ridefinendo il trattamento dell’oHCM sintomatica, migliorando capacità funzionale e sintomi e permettendo ai pazienti di condurre una vita quotidiana più attiva.
La coorte EXPLORER-LTE
EXPLORER-LTE, una coorte dello studio MAVA-LTE (NCT03723655),è lo studio a braccio singolo, in aperto, di estensione dello studio in cieco di Fase 3 EXPLORER-HCM per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di mavacamten. 231 pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in Israele che avevano completato EXPLORER-HCM sono stati arruolati nello studio di estensione a lungo termine.
Mavacamten
Mavacamten èun inibitore della miosina cardiaca (CMI) ampiamente studiato, approvato dagli enti regolatori in oltre 60 Paesi e regioni in cinque continenti. Nell’Unione Europea mavacamten è indicato per il trattamento della oHCM sintomatica (classe II-III NYHA) nei pazienti adulti.
Mavacamten, inibitore allosterico selettivo e reversibile della miosina cardiaca, agisce sull’ipercontrattilità, la causa della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM). La riduzione della contrattilità cardiaca ottenuta con mavacamten porta a una diminuzione dell’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT), a un miglioramento del consumo energetico e a una riduzione della pressione di riempimento cardiaco nei pazienti con oHCM. Questi effetti si traducono in un miglioramento dei sintomi nei pazienti con oHCM sintomatica, consentendo loro di essere più attivi nella vita quotidiana. Mavacamten può essere utilizzato con o senza terapie di base, anche in pazienti con diagnosi recente.
Mavacamten è supportato dalla più ampia mole di evidenze scientifiche a livello mondiale nella classe degli inibitori della miosina cardiaca, con un follow-up fino a cinque anni in numerosi studi a lungo termine e studi real-world, che dimostrano i benefici costanti e duraturi di mavacamten nel miglioramento dei sintomi e nell’impatto sulla struttura cardiaca.
Bristol Myers Squibb: cambiare il corso delle malattie cardiovascolari
Bristol Myers Squibb è ispirata da un’unica visione – trasformare la vita dei pazienti attraverso la scienza. Le malattie cardiovascolari sono la principale causa di morte nel mondo e, nonostante i notevoli progressi nella prevenzione e nel trattamento, il peso umano e sociale di queste patologie continua ad aumentare di anno in anno. Che si tratti di una malattia cardiovascolare che colpisce milioni di persone in tutto il mondo o di una patologia più rara, l’esigenza è la stessa: nuove e migliori opzioni terapeutiche che consentano alle persone di continuare a vivere una vita piena e soddisfacente.
Bristol Myers Squibb si impegna a sviluppare nuove terapie per contrastare il peso globale delle malattie cardiovascolari. Forti di una storia settantennale nella scoperta e nella fornitura di farmaci cardiovascolari innovativi, mettiamo a frutto la nostra esperienza e competenza per portare la ricerca cardiovascolare a un livello superiore e offrire ai pazienti risultati concreti e in grado di cambiare la vita.
Per le informazioni di sicurezza si prega di consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) europeo in italiano
Bristol Myers Squibb
Bristol Myers Squibb è un’azienda bio-farmaceutica globale, la cui missione è scoprire, sviluppare e rendere disponibili farmaci innovativi che aiutino i pazienti a combattere gravi malattie. Maggiori informazioni sono disponibili al sito BMS.com/it, LinkedIn, YouTube.