Condizionamento con treosulfan, tiotepa e fludarabina, nei pazienti con talassemia maggiore e rischio di sviluppare complicanze fatali dopo trapianto allogenico
Un regime contenente treosulfan potrebbe rappresentare il condizionamento di elezione nei pazienti con talassemia maggiore ad alto rischio di complicanze letali dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). A queste conclusioni sono giunti ricercatori italiani dopo aver valutato la sicurezza e l’efficacia della somministrazione di una combinazione di treosulfan-tiotepa-fludarabina in 20 pazienti talassemici, sottoposti a TCSE allogenico. Diciassette pazienti hanno ricevuto trapianto da donatori non consanguinei, dopo trattamento con globulina anti-timociti: il regime è stato ben tollerato. Due pazienti hanno avuto una perdita secondaria di attecchimento ed uno è deceduto per GVHD acuta. Lo studio, pubblicato nella rivista British Journal of Haematology (leggi abstract originale), ha indicato un’incidenza cumulativa di mortalità correlata a trapianto pari al 5% (intervallo di confidenza [IC] 95%: 0-34%) e di insuccesso del trapianto dell’11% (IC 95%: 3-43%). La probabilità di sopravvivenza a 2 anni e la sopravvivenza libera da talassemia erano rispettivamente del 95% (IC 95%: 85-100%) e dell’85% (IC 95%: 66-100%).SIEnews – Numero 1 – 8 gennaio 2009