NOTA ALL’ARTICOLO “Design and Endpoints of Clinical Trials in Hepatocellular Carcinoma” di Llovet et al.

Nel Journal of the National Cancer Institute è stata recentemente pubblicata una lettera di commento, firmata dai dottori Massimo Di Maio, Bruno Daniele, Ciro Gallo e Francesco Perrone [JNCI 2008;100(21):1557], all’articolo di Llovet et al [JCNI 2008;100(10):698], il cui abstract è stato presentato nel primo numero di Liver Cancer Newsgroup (visualizza testo). Pur riconoscendo il valido contributo allo sviluppo della ricerca clinica, gli autori suggeriscono due importanti aspetti metodologici che dovrebbero essere considerati nella progettazione di nuovi studi clinici: la definizione della popolazione e il disegno di trial randomizzati di fase 2 (leggi abstract originale). In sintesi, se da una parte, il trattamento viene limitato ad un ristretto numero di pazienti con epatocarcinoma in stadio avanzato e con funzione epatica preservata (Child-Pugh A), dall’altro comporta una limitazione alla generalizzazione dei risultati. Questo è risultato anche negli studi su sorafenib, per il quale non sono disponibili dati certi su pazienti con funzionalità epatica alterata. Gli autori quindi suggeriscono alternative per la strategia ‘front-line’ dell’epatocarcinoma. Gli stessi autori inoltre ribadiscono che la definizione di studi randomizzati di fase 2 non si può limitare a quanto indicato da Simon et al nel 1994, che non include il braccio di controllo, ma dovrebbe prevedere una più ampia popolazione per ottenere il livello statistico di almeno il 10% suggerito da Llovet et al. Questi aspetti sono stati puntualmente discussi da JM Llovet e GJ Gores [JNCI 2008;100(21):author reply 1557-8], per conto del Consensus Panel per gli studi clinici sull’epatocarcinoma dell’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD).


Liver Cancer Newsgroup – Numero 4 – Dicembre 2008