Based on the positive results of various clinical trials, treatment options for non-small cell lung cancer (NSCLC) have expanded greatly over the last 25 years. While regulatory approvals of chemotherapeutic agents for NSCLC have largely been based on improvements in overall survival, recent approvals of many targeted agents for NSCLC (afatinib, crizotinib, ceritinib, osimertinib) have been based on surrogate endpoints such as progression-free survival … (leggi tutto)
Nulla di particolarmente nuovo o non precedentemente discusso in questo paper di Aggarwal e Borghaei, ma sicuramente una disamina abbastanza completa e attenta, che vede riassunti tutti gli studi randomizzati pubblicati per il tumore polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato, che abbiano dimostrato un vantaggio significativo per gli
endpoints pianificati e che questo sia stato motore di approvazione da parte di FDA (in termini di trattamento chemioterapico o terapia molecolare o immunoterapia). Sicuramente il vantaggio in termini di sopravvivenza resta l’obiettivo primario standard (forse non più definibile “d’eccellenza”) per gli studi clinici, ma non sempre applicabile o il più adeguato. Negli ultimi anni molte molecole (sia terapie a bersaglio molecolare che immunoterapici) hanno beneficiato di un’approvazione da parte di FDA sulla base di
endpoints quali la sopravvivenza libera da progressione (PFS) o la proporzione delle risposte obiettive, tanto da rendere indispensabile una rivalutazione del processo di sviluppo di farmaci in futuro. Con un’analisi aggiornata e tabelle riassuntive di facile lettura, gli autori analizzano i vantaggi e i punti deboli dell’impiego di
endpoints surrogati nel disegnare studi di valutazione di nuovi approcci terapeutici per il tumore polmonare invitando la comunità scientifica a stilare linee guida che chiaramente indichino come e quando impiegare obiettivi alternativi per assicurare una corretta approvazione di nuove molecole.
