TRAPIANTO ALLOGENICO DI CELLULE STAMINALI IN PAZIENTI LEUCEMICI RESISTENTI AL TRATTAMENTO

La metà dei pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) resistente ad almeno tre regimi di trattamento, che altrimenti potrebbe provocare la morte entro pochi anni dalla diagnosi, sembra rispondere al trapianto allogenico di cellule staminali (alloSCT) con una più lunga sopravvivenza, indipendentemente dal profilo di rischio genomico sottostante. Ricercatori tedeschi hanno valutato in uno studio prospettico multicentrico di fase 2 gli esiti a lungo termine del trapianto alloSCT dopo condizionamento con fludarabina e ciclofosfamide a intensità ridotta in pazienti con LLC ad alto rischio. Un monitoraggio quantitativo longitudinale della malattia minima residua (MMR) è stato condotto con analisi centralizzata di MMR o con RQ-PCR. Nello studio pubblicato nella rivista Blood (leggi abstract originale) sono stati arruolati 100 pazienti eleggibili, 90 dei quali sono stati sottoposti ad alloSCT. Dopo un follow-up mediano di 46 mesi (range: 7 – 102), la mortalità non per recidiva a 4 anni, la sopravvivenza libera da eventi (SSE) e la sopravvivenza globale (SG) erano rispettivamente 23%, 42% e 65%. Tra i 52 pazienti con dati di monitoraggio della MMR, 27 erano ancora vivi (52%) ed erano MMR-negativi 12 mesi dopo il trapianto. La SSE a 4 anni in questo gruppo di pazienti era 89% con tutti i pazienti liberi da eventi, eccetto 2 che però risultavano MMR-negativi alla valutazione più recente. La SSE era simile in tutti i gruppi genetici che includevano 17p-. In analisi multivariata, la malattia non controllata al momento del trapianto alloSCT e la deplezione in vivo di cellule T con alemtuzumab, ma non il 17p-, una precedente perdita di rifrazione degli analoghi della purina o il donatore (parente con HLA identico o non parente) erano fattori con impatto negativo su SSE e SG.