AiomNews N. 1014, 26 Agosto 2025

Oggi in Oncologia

Nivolumab plus cabozantinib in metastatic renal cell carcinoma: real-world evidence from the international ARON-1 study

Introduction: Four approved immune-based combinations for untreated metastatic renal carcinoma have demonstrated survival benefits. The ARON-1 study (NCT05287464) analyzed real-world data of patients with metastatic renal cell carcinoma receiving first-line immuno-oncology combinations. This sub-analysis is focused on the nivolumab plus cabozantinib effectiveness … (leggi tutto)

Lo studio ARON-1 (NCT05287464) ha analizzato i dati real-world di pazienti con carcinoma renale metastatico sottoposti alle quattro combinazioni immuno-oncologiche di prima linea che hanno dimostrato benefici in termini di sopravvivenza.
L’obiettivo primario di questa sottoanalisi dello studio ARON-1 era valutare l’efficacia e la sicurezza nel mondo reale della combinazione nivolumab più cabozantinib in prima linea in pazienti con carcinoma renale metastatico, indipendentemente dalle caratteristiche istologiche, dal performance status o dal rischio secondo il modello prognostico IMDC. Lo studio retrospettivo ha coinvolto 52 centri in 17 paesi; i pazienti con dati medici incompleti sono stati esclusi. Sono stati valutati 333 pazienti totali trattati con la combinazione nivolumab più cabozantinib; con le seguenti caratteristiche cliniche: performance status ECOG ≥2 20%, istologia non a cellule chiare 16%, de-differenziazione sarcomatoide 12% e rischio sfavorevole secondo IMDC 28%.
Risultati: Un totale di A un follow-up mediano di 15,9 mesi (95% CI 11,2-44,0), la sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta (40,0-NR), la probabilità di sopravvivenza a 2 anni era del 75%, mentre la sopravvivenza libera da progressione mediana era di 33,7 mesi (95%CI 21,1-38,9). Nell’intera coorte, è stata osservata una risposta obiettiva nel 58%, con il 6% di risposte complete e una durata mediana della risposta di 38,9 mesi (95% CI 33,7-NR). All’analisi multivariata, i fattori prognostici avversi per la sopravvivenza globale includevano un performance status ECOG ≥2, de-differenziazione sarcomatoide, metastasi cerebrali e ossee e un gruppo IMDC sfavorevole. Nell’analisi di sicurezza, l’incidenza di tossicità di grado 3 o superiore è stata del 37% (inferiore a quella del CM 9ER), con ipertensione e sindrome mano-piede come eventi avversi più frequenti.
Il follow-up mediano nel presente studio è stato di 15,9 mesi, simile a quello riportato nel primo report dello studio Checkmate 9ER (18,1 mesi). Nello studio real world, la sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta e la sopravvivenza globale del 75% a 2 anni, simile a quella riportata nello studio di fase 3. La PFS mediana e la DOR mediana sono state rispettivamente di 33,7 e 38,9 mesi, valori migliori rispetto allo studio CheckMate 9ER (16,6 e 20,2 mesi).
Nel sottoinsieme di pazienti con RCC a cellule chiare nello studio ARON-1, i pazienti nello studio CM 9ER hanno avuto tassi di risposta completa (CR) più elevati (13,5% vs 7%) ed un minor numero di progressioni di malattia (PD) (6,5% vs 12%). Queste differenze nelle risposte, ascrivibili alle diverse caratteristiche prognostiche delle popolazioni arruolate nei due studi, risultano in una ORR sostanzialmente sovrapponibile (60% nello studio ARON-1 vs 56% nello studio CM 9ER). Anche per RCC non a cellule chiare, i tassi di risposta nello studio ARON-1 sono stati coerenti con quelli riportati per la coorte 1 dello studio di fase 2 con la medesima combinazione, con un ORR rispettivamente del 49% e del 48%.
Pur trattandosi di uno studio retrospettivo con alcuni limiti (selezione dei casi inclusi, variabili non misurate mediante questionari e scale formali, follow up breve rispetto a quello mediano del CM 9ER di 55 mesi), lo studio ARON-1 presenta diversi punti di forza. Si tratta infatti di studio multicentrico con rappresentatività globale, con un potenziale informativo a breve-lungo termine interessante: conferma infatti efficacia e tollerabilità della combinazione nivolumab più cabozantinib, anche in sottogruppi di pazienti del mondo reale con caratteristiche sfavorevoli (istologiche, performance status, rischio prognostico, metastasi ossee e/o cerebrali) generalmente esclusi dagli studi clinici randomizzati, contribuendo al confezionamento di strategie terapeutiche personalizzate.

ENDOESTRO score: Where is the dark side? Evaluation of estrogen receptor expression cutoff in endometrial cancer molecular classification, an ambispective study

Background: Estrogen receptor (ER) expression has prognostic value in endometrial cancer (EC), also in the context of molecular classification. However, a standardized cutoff to define ER positivity is lacking. Objective: To identify the ER expression cutoff that best correlates with survival outcomes overall and within each molecular subgroup…. (leggi tutto)

L’espressione del recettore degli estrogeni (ER) ha un valore prognostico nel carcinoma endometriale (EC), anche nel contesto della classificazione molecolare. Tuttavia, è necessario definire un cut-off standardizzato.
E’ stato quindi condotto uno studio ambispettico da Perrone e co. comprendente una fase retrospettiva (febbraio 2017-febbraio 2022) e una fase prospettica (marzo 2022-gennaio 2024), includendo pazienti con EC sottoposte a intervento chirurgico presso il Policlinico Universitario Gemelli di Roma, testati in una coorte prospettica arruolata nello studio FPG500.
Nella coorte retrospettiva, i sottogruppi molecolari sono stati definiti mediante immunoistochimica (IHC): 1) MMRpIHC: MMR-competente e p53 wild-type (p53wt); 2) p53abnIHC: MMRp e p53 anormale; 3) MMRdIHC: MMR-deficiente. Nella fase prospettica, la classificazione ha seguito gli attuali standard IHC più NGS: POLE-ultramutato (POLEmut), nessun profilo molecolare specifico (NSMP), p53abn e MMRd. L’espressione di ER è stata stratificata in tre gruppi: ≥ 10%, < 10% e < 1%.
Un totale di 2480 pazienti con EC sono stati inizialmente selezionati dal registro ENDOCancer-DATA. Le informazioni molecolari erano disponibili per 2432 pazienti. Dopo l’applicazione di criteri di esclusione predefiniti, 2084 pazienti sono stati infine inclusi nell’analisi ambispettica.
L’obiettivo iniziale dello studio era identificare il valore soglia ottimale per l’espressione del recettore degli estrogeni (ER). Partendo da una soglia dello 0%, sono stati valutati incrementi del 10% nei diversi sottogruppi molecolari. Per ciascuna categoria di espressione di ER, è stato eseguito un test log-rank per valutarne l’associazione con la sopravvivenza libera da malattia (DFS) nell’intera popolazione dello studio. La soglia di espressione di ER con la statistica del test log-rank più alta e il p-value più significativo è stata selezionata come soglia ottimale. un livello di espressione ER ≥ 10% ha dimostrato il potere discriminante più forte rispetto alla DFS nell’intera popolazione dello studio, il sottogruppo MMRpIHC-NSMP e p53abnIHC-p53abn sottogruppi.
Nella fase retrospettiva sono stati inclusi 1428 pazienti con EC: 148 (10,4%) pazienti avevano ER <1%, 46 (3,2%) avevano ER <10% e 1234 (86%) avevano ER ≥10%.
L’espressione di ER < 10% ha dimostrato un impatto statisticamente significativo sia sulla DFS che sulla OS nella popolazione complessiva (p < 0,001). Tuttavia, nella coorte MMRd IHC, i modelli di Cox hanno mostrato che l’espressione di ER% non ha avuto alcun impatto sulla prognosi e solo la stratificazione della classe di rischio e la terapia adiuvante hanno avuto un impatto statisticamente significativo su DFS e OS (p < 0,05). Nel MMRpIHC, età, espressione di ER < 10% e stratificazione della classe di rischio hanno avuto un impatto statisticamente significativo sia sulla DFS che sulla OS (p < 0,05). Nella coorte p53abnIHC, ER < 10% e dimensione del tumore hanno influenzato la DFS (rispettivamente p = 0,001 e = 0,004), mentre solo la dimensione del tumore ha influenzato la OS (p = 0,034).
Il ruolo prognostico dello stato di ER è stato confermato anche dalle curve di sopravvivenza di Kaplan-Meier. Nella popolazione complessiva, la DFS è migliorata significativamente nel gruppo ER ≥ 10% rispetto ai gruppi ER < 1% (DFS a 5 anni 85,6% vs 51,6%, p < 0,001) e ER < 10% (vs 58,9%, p < 0,001), senza differenze significative tra le ultime due coorti (p = 0,44). In termini di sopravvivenza globale (OS), i pazienti con espressione di ER ≥ 10% hanno mantenuto l’esito prognostico più favorevole rispetto a quelli con ER < 1%.
Nella fase prospettica dello studio sono state incluse 656 pazienti con EC: 65 pazienti (10%) presentavano un’espressione di ER < 1%, 27 (4%) avevano un’espressione di ER < 10% e 564 (86%) un’espressione di ER ≥ 10%. In linea con i risultati retrospettivi, le pazienti con tumori ER < 1% e ER < 10% presentavano caratteristiche cliniche e istopatologiche più sfavorevoli rispetto a quelle con ER≥ 10% tumori: istotipi aggressivi, grado tumorale G3, LVSI sostanziale, invasione miometriale più profonda, dimensione del tumore e classe di rischio più elevata (p < 0,05). Il sottotipo molecolare p53abn è stato identificato più comunemente tra i tumori con espressione di ER < 1% e ER < 10% (rispettivamente 29,2% e 29,6%) rispetto a quelli con espressione di ER ≥ 10% (8,3%). Una tendenza simile è stata osservata per i tumori POLEmut (16,9% e 22,2% vs. 7,8%). Al contrario, i tumori classificati come NSMP sono stati riscontrati prevalentemente nel gruppo ER ≥ 10% (52,7%), rispetto al 18,5% tra i tumori con espressione di ER < 1% e ER < 10%. Non sono state osservate differenze significative nei livelli di espressione di ER all’interno del sottogruppo molecolare MMRd.
Il valore prognostico di un cutoff di espressione di ER < 10% è stato ulteriormente confermato dall’analisi della curva di sopravvivenza di Kaplan-Meier nell’intera coorte prospettica. I tassi di DFS a 2 anni per i pazienti con espressione di ER < 1% e ER < 10% erano statisticamente simili (rispettivamente 79,5% e 64,6%; p = 0,62), mentre entrambi erano significativamente inferiori rispetto al gruppo ER ≥ 10%, che ha dimostrato una DFS a 2 anni del 97,2% (p < 0,001)
Questi risultati suggeriscono che un cutoff di espressione di ER < 10% potrebbe fungere da soglia per discriminare tra pazienti EC a basso e ad alto rischio. Questo cutoff proposto potrebbe definire meglio i tumori positivi ai recettori ormonali e ha implicazioni significative per tre aree chiave: una migliore stratificazione dei pazienti che possono beneficiare della terapia ormonale in fase adiuvante o avanzata/ricorrente; un’identificazione più accurata dei pazienti idonei alla de-escalation del trattamento; una migliore stratificazione dei pazienti per ottimizzare il disegno di futuri studi clinici.
Nel complesso, i risultati di questo studio supportano l’integrazione della valutazione dello stato di ER, in particolare utilizzando il cutoff < 10%, nella stratificazione del rischio molecolare dell’EC, con potenziali implicazioni per la valutazione della prognosi e il processo decisionale terapeutico. Tuttavia, il suo ruolo predittivo nel guidare la terapia ormonale deve ancora essere convalidato in studi clinici prospettici come RAINBO e PROMOTE.

Additional 5 Years of AI Treatment Reduces Distant Recurrence Rates Among Postmenopausal Women Already Treated with at Least 5 Years of Endocrine Therapy

Aug 25, 2025 – A meta-analysis of 12 randomised studies of aromatase inhibitors (AIs) in 22031 postmenopausal women already treated with at least 5 years of endocrine therapy showed that allocation to 5 further years of AI treatment reduced subsequent distant recurrence rates by about a quarter despite substantial non-adherence … (leggi tutto)

Aug 22, 2025 – On 6 August 2025, the US Food and Drug Administration (FDA) granted accelerated approval to dordaviprone (Modeyso, Jazz Pharmaceuticals, Inc.), a protease activator, for adult and paediatric patients 1 year of age and older with diffuse midline glioma harbouring an H3 K27M mutation with progressive disease following prior therapy.
This represents the first FDA approval of a systemic therapy for H3 K27M-mutated diffuse midline glioma … (leggi tutto)

Clinical Benefit and Genomic Features Associations Observed with Pembrolizumab Plus Axitinib in Patients with Advanced Clear Cell RCC

Aug 21, 2025 – Final clinical data after 5 years of follow-up of an open-label, randomised, phase III KEYNOTE-426 study showed sustained and durable clinical benefit in terms of overall survival (OS), progression-free survival (PFS) and objective response rate (ORR) of pembrolizumab plus axitinib compared to sunitinib in patients with advanced clear cell renal cell cancer (RCC) … (leggi tutto)

Adagrasib Improves PFS Over Docetaxel in Patients with Previously Treated KRASG12C-mutated NSCLC

Aug 20, 2025 – In a randomised, multicentre, open-label, phase III KRYSTAL-12 study, adagrasib improved progression-free survival (PFS) and objective response rate (ORR) compared with docetaxel, confirming the initial results from the KRYSTAL-1 that supported the accelerated or conditional approval of adagrasib for patients with previously treated KRAS^G12C-mutated advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) … (leggi tutto)

No Survival Benefit from Adding Adjuvant Chemotherapy to Endocrine Therapy in Older Women with a Genomic Grade Index High-Risk ER-positive, HER2-negative Breast Cancer

Aug 19, 2025 – In ASTER 70s, a phase III, randomised, superiority study embedded in a large screening programme with a parallel cohort, adding adjuvant chemotherapy did not provide any statistically significant benefit in terms of overall survival (OS) compared with endocrine therapy alone in women aged 70 years or older with a genomic grade index (GGI) high-risk oestrogen receptor (ER)-positive, HER2-negative breast cancer, whether the analysis was done by intention-to-treat (ITT) or per-protocol … (leggi tutto)

CLDN18.2-Specific CAR T-Cell Therapy Prolongs PFS in Patients with Previously Treated Advanced Gastric or Gastro-oesophageal Junction Cancer

Aug 14, 2025 – CT041-ST-01 is a multicentre, randomised, phase II study and the first randomised controlled trial of a chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy globally to be conducted in solid tumours. In this study, an autologous Claudin-18 isoform 2 (CLDN18.2)-specific CAR T-cell therapy, satricabtagene autoleucel (satri-cel) treatment was associated with significantly prolonged progression-free survival (PFS) and a clinically meaningful increase in overall survival (OS) … (leggi tutto)

FDA Approves Tafasitamab-cxix for Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma

Aug 14, 2025 – On 18 June 2025, the US Food and Drug Administration (FDA) approved tafasitamab-cxix (Monjuvi, Incyte Corporation) with lenalidomide and rituximab for adults with relapsed or refractory follicular lymphoma (FL).
Efficacy was evaluated in inMIND, a double-blind, placebo-controlled study randomising 548 patients with relapsed or refractory FL to receive tafasitamab-cxix or placebo with lenalidomide and rituximab … (leggi tutto)

Aug 13, 2025 – On 24 July 2025, the European Medicines Agency’s (EMA’s) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product vorasidenib (Voranigo), intended for the treatment of low grade astrocytoma or oligodendroglioma with an isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) R132 … (leggi tutto)

Postoperative Radioiodine Can Be Avoided in Patients with Low-Risk Differentiated Thyroid Cancer

Aug 12, 2025 – In a multicentre, non-inferiority, phase III randomised IoN study, conducted at 33 cancer centres in the UK, postoperative radioiodine has been shown unnecessary in patients with differentiated thyroid cancer, specifically those with pT1 or T2 tumours that are N0 or Nx, as patients who did not receive ablation did not have inferior 5-year recurrence-free rates compared with those who did have ablation … (leggi tutto)

A Combination of Talazoparib and Enzalutamide Prolongs OS in Unselected and Patients with HRR-deficient mCRPC

Aug 11, 2025 – TALAPRO-2 is a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase III study and the first to show a statistically significant and clinically meaningful improvement in overall survival (OS) with a PARP inhibitor plus androgen receptor pathway inhibitor (ARPI) combination versus an active standard-of-care (SoC) ARPI in metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC) population unselected for homologous recombination repair (HRR) gene alterations according … (leggi tutto)

Aug 07, 2025 – On 19 June 2025, the European Medicines Agency’s (EMA’s) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a positive opinion, recommending a change to the terms of the marketing authorisation for the medicinal product darolutamide (Nubeqa).
The marketing authorisation holder for this medicinal product … (leggi tutto)

Savolitinib Plus Osimertinib Show a High Response in EGFR-mutated NSCLC Progressed on First-Line Osimertinib Due to MET-driven Resistance Mechanisms

Aug 06, 2025 – In primary analysis of a global, phase II SAVANNAH study, savolitinib plus osimertinib showed a high, clinically meaningful and durable response in patients with EGFR-mutated advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) following disease progression on first-line osimertinib treatment, whose tumours had MET IHC3+/≥90% and/or FISH10+ status … (leggi tutto)

A Combination of Avutometinib Plus Defactinib Results in Clinically Meaningful Benefit in Patients with Recurrent Low-Grade Serous Ovarian Cancer

Aug 05, 2025 – In an open-label, phase II ENGOT-OV60/GOG-3052/RAMP 201 study, conducted in patients with recurrent low-grade serous ovarian cancer and few available treatment options, the combination of avutometinib 3.2 mg twice weekly plus defactinib 200 mg twice daily resulted in clinically meaningful response rates, duration of response (DoR), and progression-free survival (PFS) … (leggi tutto)

OS Benefit from TTFields with Gemcitabine/Nab-paclitaxel for Patients with Unresectable Locally Advanced Pancreatic Adenocarcinoma

Aug 04, 2025 – A global, randomised, open-label, multicentre, phase III PANOVA-3 study demonstrated for the first time significantly improved overall survival (OS) in patients with unresectable locally advanced pancreatic adenocarcinoma. Besides providing clinically meaningful improvement in OS, treatment with tumour treating fields (TTFields) … (leggi tutto)

FDA Approves Mitomycin Intravesical Solution for Recurrent Low Grade Intermediate Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer

Jul 31, 2025 – On 12 June 2025, the US Food and Drug Administration (FDA) approved mitomycin intravesical solution (Zusduri, UroGen Pharma) for adult patients with recurrent low grade intermediate risk non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC).
Efficacy was evaluated in ENVISION (NCT05243550), a single-arm, multicentre study conducted in 240 adults with low-grade NMIBC that recurred after prior transurethral resection of bladder tumour and met 1-2 of the following criteria … (leggi tutto)

EMA Recommends Granting a Conditional Marketing Authorisation for Mirdametinib

Jul 31, 2025 – On 22 May 2025, the European Medicines Agency’s (EMA’s) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a positive opinion, recommending the granting of a conditional marketing authorisation for the medicinal product mirdametinib (Ezmekly), intended for the treatment of plexiform neurofibromas in adults and children from 2 years of age with neurofibromatosis type 1 (NF1) … (leggi tutto)

Jul 30, 2025 – A cohort of more than 65000 patients with solid tumours, who underwent pan-tumour HER2 immunohistochemistry (IHC) testing since the approval of trastuzumab deruxtecan-nxki on 5 April 2024 by the US Food and Drug Administration (FDA) for adults with unresectable or metastatic HER2-positive (IHC 3+) solid tumours, who received systemic treatment previously and with no alternative treatment options … (leggi tutto)

Aug 23, 2025 – Every week, we bring you a quick roundup of the 5 top stories from the world of oncology—ranging from pivotal regulatory decisions to key pipeline updates to expert insights on breakthroughs that are moving the needle in cancer care. This resource is designed to keep you informed on the latest updates in the space, in just a matter of minutes. ... (leggi tutto)

FDA Approves MMR IHC Panel pharmDx as a Companion Diagnostic for Nivolumab/Ipilimumab in MSI-H/dMMR CRC

Aug 20, 2025 – The FDA approved the MMR IHC Panel pharmDx for detecting dMMR in CRC, aiding in identifying patients for nivolumab treatment.
The assay is exclusive to the Agilent Dako Omnis system and detects MMR protein loss in FFPE CRC tissue.
CheckMate-8HW trial data supported the approval of nivolumab plus ipilimumab, showing significant PFS improvement over nivolumab alone ... (leggi tutto)

Novocure Files Premarket Approval Application to FDA for Tumor Treating Fields in Locally Advanced Pancreatic Cancer

Aug 20, 2025 – TTFields combined with chemotherapy significantly improved overall survival in locally advanced pancreatic cancer patients compared to chemotherapy alone.
The PANOVA-3 trial showed significant improvements in pain-free survival and distant progression-free survival with TTFields. ... (leggi tutto)

Ifinatamab Deruxtecan Earns FDA Breakthrough Therapy Designation for Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer

Aug 18, 2025 – Ifinatamab deruxtecan (I-DXd) targets B7-H3 and is designated as a breakthrough therapy for ES-SCLC post-platinum chemotherapy by the FDA.
The IDeate-Lung01 trial assesses I-DXd’s efficacy and safety in ES-SCLC patients, focusing on objective response rate and safety ... (leggi tutto)

FDA Grants Breakthrough Therapy Designation to Izalontamab Brengitecan in EGFR+ NSCLC

Aug 18, 2025 – Iza-bren targets EGFR and HER3, showing potential in treating EGFR-mutant NSCLC after progression on EGFR TKI and platinum-based chemotherapy.
The FDA’s breakthrough therapy designation highlights iza-bren’s potential to improve clinical outcomes for previously treated EGFR-mutated NSCLC patients ... (leggi tutto)

Aug 16, 2025 – Vepdegestrant showed improved progression-free survival in ESR1-mutated, ER+/HER2– breast cancer, with FDA action expected by June 2026.
Oncomine Dx Target Test approved as a companion diagnostic for zongertinib in HER2 TKD-mutated NSCLC, with promising ORRs in clinical trials. ... (leggi tutto)

FDA Grants Fast Track Designation to HLD-0915 for Metastatic Castration-Resistant Prostate Cancer

Aug 14, 2025 – HLD-0915 targets prostate cancer cells by binding the androgen receptor and effector proteins, forming a ternary complex that prevents essential cancer cell functions.
The phase 1/2 trial aims to determine the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and antitumor activity of HLD-0915 in mCRPC patients. ... (leggi tutto)

iPETcertum Receives FDA Clearance for Assisting in PET, PET-CT/MRI Scans for Patients With Cancer and Suspicious Lesions

Aug 12, 2025 – iPETcertum automates PET scan segmentation, reducing analysis time and improving diagnostic accuracy by minimizing human error.
The software enhances image quality by reducing noise, allowing reliable diagnostics with lower isotope doses and shorter scan times ... (leggi tutto)

FDA Approves Oncomine Dx Target Test as Zongertinib Companion Diagnostic in Nonsquamous NSCLC With HER2 TKD Mutations

Aug 11, 2025 – Zongertinib is the first oral targeted therapy for unresectable or metastatic nonsquamous NSCLC with HER2 TKD mutations, approved after prior systemic therapy.
The Beamion LUNG-1 trial showed a 75% ORR in patients with prior platinum-based chemotherapy, supporting zongertinib’s approval ... (leggi tutto)

FDA Accepts NDA for Vepdegestrant in ESR1-Mutated, ER+/HER2– Breast Cancer

Aug 10, 2025 – Vepdegestrant showed superior PFS in ESR1-mutated breast cancer compared with fulvestrant, with a median PFS of 5.0 months vs 2.1 months.
The ORR and CBR were significantly higher for vepdegestrant, indicating potential as a best-in-class treatment for second-line ESR1-mutant settings.
TEAEs were more frequent with vepdegestrant, including fatigue, increased liver enzymes, and nausea.... (leggi tutto)

Aug 09, 2025 – Zongertinib received FDA accelerated approval for HER2-mutant NSCLC, showing high ORR and manageable adverse effects in the Beamion LUNG-1 trial.
Dordaviprone was approved for H3K27M-mutant diffuse midline glioma, with a 22% ORR and notable corticosteroid dose reductions in treated patients. ... (leggi tutto)

FDA Grants Accelerated Approval to Zongertinib for Nonsquamous NSCLC With HER2 TKD Mutations

Aug 08, 2025 – Zongertinib received FDA accelerated approval for HER2-mutant unresectable or metastatic nonsquamous NSCLC after prior systemic therapy.
The phase 1 Beamion LUNG-1 trial showed a 71% objective response rate and favorable safety profile for zongertinib.
Most treatment-related adverse effects were mild, with diarrhea and rash being the most common ... (leggi tutto)

Aug 06, 2025 – Dordaviprone received FDA accelerated approval for H3 K27M-mutant diffuse midline glioma in patients aged one year and older with progressive disease post-therapy.
This approval represents the first systemic therapy for H3 K27M-mutant diffuse midline glioma, a significant advancement in treatment options ... (leggi tutto)

FDA Accepts NDA for New Formulation of PSMA PET Imaging Agent Piflufolastat F 18 in Prostate Cancer

Aug 06, 2025 – The FDA accepted the NDA for a new formulation of piflufolastat F 18, with a PDUFA target date of March 6, 2026.
The new formulation aims to optimize manufacturing, increase batch size by 50%, and enhance radioactive concentration, improving patient access.
Phase 3 CONDOR study showed high correct localization rates and significant changes in patient management post-imaging ... (leggi tutto)

Aug 02, 2025 – Durvalumab showed significant efficacy in gastric/GEJ cancer, with improved event-free survival and pathologic complete response rates in the MATTERHORN trial.
Acalabrutinib/venetoclax combination for CLL demonstrated superior progression-free survival and a manageable safety profile, potentially altering frontline treatment standards. ... (leggi tutto)

Aug 01, 2025 – VT3989 targets the Hippo pathway, inhibiting TEAD protein palmitoylation, addressing NF2 mutation-related dysregulation in mesothelioma.
Phase 1 trial shows VT3989’s promising efficacy and safety in over 200 patients with advanced solid tumors, including mesothelioma. ... (leggi tutto)

OncLive’s July Roundup of Key FDA Approvals in Oncology: 4 Decisions to Know

Aug 01, 2025 – Linvoseltamab received accelerated approval for relapsed/refractory multiple myeloma, showing a 70% ORR and manageable safety profile in the LINKER-MM1 trial.
Sunvozertinib was approved for metastatic NSCLC with EGFR exon 20 insertion mutations, demonstrating a 46% ORR and manageable toxicity in the WU-KONG1b trial…... (leggi tutto)

CLD-201 Viral Therapy Receives FDA Fast Track Designation for Soft Tissue Sarcoma

Jul 31, 2025 – CLD-201, a stem cell–loaded oncolytic virus, received FDA fast track designation for soft tissue sarcoma treatment, highlighting its potential impact.
The phase 1 trial will evaluate CLD-201’s safety, tolerability, and efficacy in sarcoma, head and neck squamous cell carcinoma, and triple-negative breast cancer.
CLD-201’s design protects the virus from immune elimination, enhancing potency and efficacy, as demonstrated in preclinical studies. ... (leggi tutto)

Jul 30, 2025 – Ateganosine has received FDA fast track designation for NSCLC, highlighting its potential as a novel therapeutic option.
The phase 2 THIO-101 trial evaluates ateganosine with cemiplimab in advanced NSCLC patients post-immune checkpoint inhibitor therapy.
The trial’s primary endpoints include dose-limiting toxicities, overall response rate, disease control rate, and safety ... (leggi tutto)

Means to an Endpoint: Measurable Residual Disease as a Regulatory Endpoint in Multiple Myeloma

Aug 21, 2025 – r In multiple myeloma (MM), measurable (or minimal) residual disease (MRD)—the presence of residual malignant plasma cells below the detection threshold of traditional methods—has shown to be a sensitive marker of response with prognostic implications.
MRD negativity is associated with superior progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) regardless of treatment setting, transplant eligibility, cytogenetic risk, and MRD assay sensitivity threshold, outperforming International Myeloma Working Group (IMWG) response criteria … (leggi tutto)

Endocrine Therapy Duration in Premenopausal Women With Breast Cancer: Sharing the Decision-Making, Recognizing the Risks

Aug 20, 2025 – Globally, approximately 30% of breast cancers occur in premenopausal women, for whom extended endocrine therapy may pose a great symptom burden.
Several studies presented at the 2025 ASCO Annual Meeting—including updates of SOFT/TEXT and ASTRRA—report on the use of endocrine therapy among young women with breast cancer … (leggi tutto)

Joint Human and AI Teams Bring Real-Time Trial Matching to the Point of Care

Aug 20, 2025 – Multiple studies presented at the 2025 ASCO Annual Meeting examined how artificial intelligence (AI) can power the patient–clinical trial matching process.
In one study, multiagent, oncology-tuned AI reduced manual matching from months to minutes while sustaining an F1 score > 0.80; in another randomized study, joint human and AI prescreening showed improvement over coordinators or algorithms alone, raising chart-level accuracy by 5% … (leggi tutto)

A New Era of Immunotherapy in the Treatment of Locally Advanced Head and Neck Squamous Cell Carcinoma

Aug 20, 2025 – The standard of care for locally advanced head and neck squamous cell carcinoma (HNSCC) has remained unchanged for decades, but 2 landmark studies presented at the 2025 ASCO Annual Meeting may signal a pivotal shift in the management of this disease.
In the NIVOPOSTOP trial, the addition of nivolumab to postoperative cisplatin-based chemoradiation significantly improved disease-free survival (DFS) in patients with resected, high-risk, locally advanced HNSCC … (leggi tutto)

CAR T-Cell Therapy for Myeloid Malignancies: Progress, Promise, and Persistent Hurdles

Aug 13, 2025 – Tumor cells in myelodysplastic syndromes (MDS)/acute myeloid leukemia (AML) are phenotypically heterogeneous and mainly express antigens that are common to normal hematopoietic cells, making target selection daunting in developing effective chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapies.
Allogeneic, off-the-shelf CAR T cells may be a strategy to overcome logistical limitations related to aggressive AML … (leggi tutto)

Taking a Multidisciplinary Team Approach to Understanding Immune Checkpoint Inhibitor Toxicities

Aug 13, 2025 – The percentage of patients with cancer who are eligible for treatment with immune checkpoint inhibitors (ICIs) has steadily increased since 2011.
Immune-related adverse events (irAEs) in triple-negative breast cancer (TNBC) particularly seem to be more common in real-world datasets than expected based on clinical trial data. A multidisciplinary network of medical professionals interested in irAEs can be vital to patient care, system improvement … (leggi tutto)

Aug 13, 2025 – In a study reported as a research letter in JAMA Oncology, Hahn et al found that the proportion of U.S. patients with breast cancer undergoing annual surveillance imaging was lower in the post– vs pre–COVID-19 period, with no significant difference in recurrence or progression being observed … (leggi tutto)

Aug 04, 2025 – As reported in JAMA Oncology by Rini et al, the National Cancer Institute COVID-19 in Cancer Patients Study (NCCAPS) has identified outcomes associated with COVID-19 in patients with cancer.
Study Details … (leggi tutto)

Pillole dall’AIFA

22 agosto 2025 – Aggiornamento “Diario di bordo sulla Trasparenza”
Leggi tutto

14 agosto 2025 – Aggiornamento “Diario di bordo sulla Trasparenza”
Leggi tutto

13 agosto 2025 – AIFA aggiorna Circolare MdS n.9/1997 sulla presentazione delle domande di AIC dei medicinali
Leggi tutto

13 agosto 2025 – Aggiornamento schede di monitoraggio Registri antibiotici reserve
Leggi tutto

11 agosto 2025 – Alzheimer: ricerca, prospettive e strategie di cura
Leggi tutto

08 agosto 2025 – Notifica dei provvedimenti – Ufficio Ispezioni e Autorizzazioni GMP Medicinali
Leggi tutto

08 agosto 2025 – Aggiornamento “Diario di bordo sulla Trasparenza”
Leggi tutto

07 agosto 2025 – Attività di revisione delle Note AIFA: abrogazione delle Note 2, 4 e 41
Leggi tutto

06 agosto 2025 – Report consultazione pubblica AIFA sui criteri di attribuzione dell’innovatività terapeutica
Leggi tutto

04 agosto 2025 – Report sulla gestione della contaminazione da nitrosammine nei medicinali per uso umano da parte del network regolatorio europeo
Leggi tutto

01 agosto 2025 – Farmaci biosimilari in Italia: report AIFA aggiornati a marzo 2025
Leggi tutto

01 agosto 2025 – Aggiornamento “Diario di bordo sulla Trasparenza”
Leggi tutto

30 luglio 2025 – Monitoraggio AIFA sui dati a consuntivo Gennaio-Dicembre 2024
Leggi tutto

30 luglio 2025 – Monitoraggio della spesa farmaceutica (gennaio – dicembre 2024 consuntivo)
Leggi tutto

30 luglio 2025 – Tabelle farmaci di classe A e H al 17/02/2025
Leggi tutto

30 luglio 2025 – Ripiano della spesa farmaceutica per acquisti diretti per l’anno 2024 – Avvio del procedimento – Esposizione dati
Leggi tutto

29 luglio 2025 – Il CdA AIFA approva la rimborsabilità di 11 farmaci: tra questi la prima terapia genica per l’emofilia B
Leggi tutto

Dedicato ai Soci

Opportunità di lavoro in Oncologia

Consulta le posizioni disponibili nella vetrina riservata ai Soci AIOM o scarica il modulo per richiedere la pubblicazione di annunci

Appuntamenti

NELL’AGENDA DISPONIBILE SUL SITO DELL’ASSOCIAZIONE TUTTE LE INFORMAZIONI SUGLI EVENTI AIOM NAZIONALI, REGIONALI e ALTRI APPUNTAMENTI PATROCINATI DA AIOM