- La leucemia mieloide acuta (LMA) è una malattia rara e costituisce la forma più comune di leucemia acuta negli adulti[i],[ii]
- Si stima che in Europa più di 40.000 pazienti siano colpiti da LMA[iii], con frequenza maggiore nelle persone oltre i 60 anni[iv]
- Nello studio clinico, l’utilizzo di decitabina e cedazuridina orale ha prodotto la remissione completa nel 46,5% dei partecipanti[v]
Milano, 24 giugno 2026 – Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio della decitabina/cedazuridina orale in associazione a venetoclax per il trattamento dei pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA) non eleggibili alla chemioterapia di induzione standard.
La leucemia mieloide acuta è un tumore che colpisce il midollo osseo e il sangue e che insorge solitamente a seguito della mutazione di determinati geni o cromosomi.2,[i] È la forma più comune di leucemia acuta negli adulti e viene diagnosticata prevalentemente in persone di età superiore ai 60 anni.2,4 Nonostante i progressi terapeutici, i risultati restano limitati, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni di circa il 17% negli adulti.4 In Europa, si stima che l’incidenza della LMA sia raddoppiata tra il 1990 e il 2021 con un aumento dei casi da 11.185 a 23.705.3
“Convivere con la leucemia mieloide acuta presenta sfide significative per i pazienti e le loro famiglie, soprattutto considerando la prognosi spesso sfavorevole associata a questa malattia,” afferma Samantha Nier, Network Director, Acute Leukemia Advocate Network (ALAN). “Siamo lieti di constatare i progressi che ampliano le opzioni terapeutiche per la comunità dei pazienti con leucemia mieloide acuta, soprattutto per coloro che al momento della diagnosi hanno a disposizione scelte limitate.”
La decisione della CE si basa sui dati dello studio clinico di fase 1/2 ASCERTAIN-V (NCT04657081), per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia del regime orale decitabina/cedazuridina in associazione a venetoclax nei pazienti con nuova diagnosi di LMA non eleggibili alla chemioterapia di induzione standard. Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con il 46,5% dei partecipanti in remissione completa (CR) alla mediana di 2,4 mesi. Tra i partecipanti che hanno raggiunto la CR, l’80% è rimasto in remissione a 6 mesi e il 75,3% a 12 mesi.5
La combinazione completamente orale ha dimostrato una sopravvivenza globale mediana di 15,5 mesi, e i più frequenti eventi avversi di Grado ≥3 derivanti dalla terapia sono stati anemia (38,6%), neutropenia (35,6%) e neutropenia febbrile (49,5%). I tassi di mortalità a 30 e 60 giorni sono stati rispettivamente il 3,0% e il 9,9%.5
“I pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta che non sono idonei alla chemioterapia di induzione standard presentano una prognosi particolarmente complicata con opzioni terapeutiche limitate,” dichiara il Professor Adriano Venditti, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia, Policlinico Tor Vergata, Roma. “Questa approvazione offre una nuova opzione ai pazienti e costituisce un’efficace novità nel panorama terapeutico in evoluzione della LMA.”
“Questa decisione riflette il nostro costante impegno nell’ampliare le opzioni terapeutiche e nel migliorare l’assistenza per le persone affette da malattie rare come la leucemia mieloide acuta,” sostiene Andy Hodge, Presidente e CEO di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd “Continuiamo a focalizzarci sul supporto dei pazienti e degli operatori sanitari attraverso la continua ricerca e l’innovazione.”
“Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti per i pazienti con leucemia mieloide acuta non eleggibili alla chemioterapia di induzione standard,” dichiara Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy. “Siamo orgogliosi di contribuire a rendere disponibile una nuova opzione terapeutica completamente orale, supportata da evidenze cliniche significative. Il nostro impegno è continuare a investire nella ricerca per rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti delle persone che convivono con patologie onco-ematologiche complesse come la LMA.”
La decisione fa seguito al parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) di Aprile 2026. La nuova autorizzazione è valida in tutti i 27 Stati membri della UE, in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Bibliografia
1 NHS. Acute Myeloid Leukaemia. Available at: https://www.nhs.uk/conditions/acute-myeloid-leukaemia/ Accessed: May 2026
2 Leukaemia UK. Acute Myeloid Leukaemia. Available at: https://www.leukaemiauk.org.uk/about-leukaemia/types-of-leukaemia/acute-myeloid-leukaemia-aml/ Accessed: May 2026
3 Patel et al 2024., AML-750 Global Burden and Trends in Acute Myeloid Leukemia in the European Union From 1990 to 2021: Insights from the Global Burden of Disease Study, 2021
4 Heuser M, Ofran Y, Boissel N, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2020;31(6):697–712
5 Zeidan, A.M. et al. An all-oral regimen of Decitabine-Cedazuridine (DEC-C) plus Venetoclax (VEN) in patients (pts) with newly diagnosed Acute myeloid leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy: Results from a phase 2 cohort of 101 pts., J Clin Oncol. 2025;43(16): 6504–6504
6 Cancer Research. What is Acute Myeloid Leukaemia (AML)? Available at: https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/acute-myeloid-leukaemia-aml/about-acute-myeloid-leukaemia Accessed: May 2026
7 INAQOVI. Summary of Product Characteristics. Available at:https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2023/20230915160243/anx_160243_en.pdf Accessed: May 2026
8 De Kouchkovsky I, Abdul-Hay M. Acute myeloid leukemia: a comprehensive review and 2016 update. Blood Cancer J. 2016;6(7):e441