Medinews
18 Dicembre 2013

VEMURAFENIB IN PAZIENTI CON MELANOMA POSITIVO ALLA MUTAZIONE BRAFV600 CON METASTASI CEREBRALI SINTOMATICHE: RISULTATI DI UNO STUDIO PILOTA, IN APERTO

Le metastasi cerebrali sono comuni nei pazienti con melanoma metastatico e sono indicative di una prognosi sfavorevole. I ricercatori dello University Hospital di Zurigo hanno esaminato gli effetti di vemurafenib, un inibitore chinasico di BRAF, in pazienti con melanoma avanzato e metastasi cerebrali sintomatiche. Questo studio clinico, in aperto, ha valutato la somministrazione di vemurafenib (960 mg due volte al giorno) in pazienti con melanoma metastatico positivo alla mutazione BRAFV600, che presentavano metastasi cerebrali non resecabili, già trattate. Endpoint primario era la sicurezza del trattamento, mentre endpoint secondari includevano il migliore tasso di risposta globale e la sopravvivenza libera da progressione e globale. Nello studio pubblicato sulla rivista European Journal of Cancer, 24 pazienti hanno ricevuto vemurafenib per un periodo mediano di 3,8 mesi (range: 0,1 – 11,3). La principale causa di interruzione del trattamento era la progressione della malattia (n = 22) e 23 dei 24 pazienti hanno riportato almeno un evento avverso. Eventi avversi di grado 3 si sono manifestati in 4 pazienti (17%; intervallo di confidenza [IC] 95%: 4,7 – 37,4) e includevano il carcinoma cutaneo a cellule squamose (per tutti i 4 pazienti). La sopravvivenza mediana libera da progressione è risultata pari a 3,9 mesi (IC 95%: 3,0 – 5,5) e la sopravvivenza mediana 5,3 mesi (IC 95%: 3,9 – 6,6). Una risposta parziale (PR) globale sia in siti intra- che extracranici è stata ottenuta in 10 dei 24 pazienti valutabili (42%; IC 95%: 22,1 – 63,4) e una stabilizzazione della malattia in nove (39%; IC 95%: 18,8 – 59,4). Tra i 19 pazienti con malattia intracranica misurabile, sette (37%) hanno manifestato una regressione > 30% del tumore intracranico e tre (16%; IC 95%: 3,4 – 39,6) una PR confermata. Altri segni di miglioramento includevano una ridotta necessità di corticosteroidi e un performance status migliorato. In conclusione, vemurafenib può essere somministrato in sicurezza nei pazienti con melanoma avanzato sintomatico che presentano metastasi al cervello e può portare a una significativa regressione del tumore.

Vemurafenib in patients with BRAFV600 mutation-positive melanoma with symptomatic brain metastases: Final results of an open-label pilot study. European Journal of Cancer 2013 Nov 29 [Epub ahead of print]
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