L’aggiunta di sirolimus alla combinazione di globulina equina antitimocitaria e ciclosporina A non migliora la percentuale di risposta
La combinazione globulina equina antitimocitaria (h-ATG) e ciclosporina A (CsA) è il trattamento standard nei pazienti con anemia aplastica grave non eleggibili per il trapianto di midollo osseo. Ematologi del National Heart, Lung, and Blood Institute, NIH, di Bethesda hanno arruolato 77 pazienti in uno studio prospettico randomizzato che ha comparato la combinazione di sirolimus, h-ATG + CsA (35 pazienti) rispetto alla combinazione standard ATG e CsA (42 pazienti). I due gruppi erano omogenei da un punto di vista demografico e per le caratteristiche laboratoristiche pre-trattamento; l’endpoint primario era la risposta ematologica a 3 mesi. L’analisi dei risultati, pubblicati nella rivista Haematologica (leggi abstract originale), mostra una risposta globale a 3 mesi del 37% per l’associazione a tre farmaci e del 50% per la combinazione standard; a 6 mesi, i risultati erano rispettivamente del 51% e 62%. Dopo analisi ad interim su 30 pazienti per ciascun braccio, l’arruolamento è stato interrotto per raggiungimento dello standard statistico (ipotesi nulla inferiore all’1%). Anche la frequenza di ricaduta, l’evoluzione clonale e la sopravvivenza (endpoint secondari) non erano significativamente differenti nei pazienti trattati con i due diversi regimi terapeutici.SIEnews – Numero 8 – 30 aprile 2009
