Health-related quality of life (HRQOL) in cancer research is critical to more comprehensively evaluate patients’ perception of the impact of cancer therapy and their health status on quality of life. American Society of Clinical Oncology acknowledged HRQOL as a key treatment outcome, and it has subsequently been used as a primary or secondary end point across all cancer trials. The goal of this article is to outline key statistical aspects of HRQOL analyses and to highlight future research challenges … (leggi tutto)
Non c’è dubbio che la qualità di vita (QoL) rappresenti un endpoint importante in oncologia, riconosciuto rilevante sia dalle autorità regolatorie che dalle società scientifiche. Sono molte le sperimentazioni cliniche nelle quali la QoL è tra gli endpoint dello studio, ma la sua corretta valutazione pone numerose problematiche metodologiche. In questo breve paper recentemente pubblicato nella sezione ‘Statistics in brief’ del Journal of Clinical Oncology, Bonnetain e colleghi passano rapidamente in rassegna alcune delle principali problematiche legate alla valutazione e all’interpretazione dei risultati di QoL. Gli autori sottolineano la difficoltà di gestire le numerose dimensioni esplorate dai più comuni strumenti di misurazione (con ovvie ripercussioni sul numero di test statistici e sul rischio di risultati falsi positivi) e ricordano anche la necessità di identificare le differenze clinicamente rilevanti nei punteggi, al fine di saper interpretare le eventuali differenze statisticamente significative anche dal punto di vista della rilevanza clinica. Non poteva poi mancare la discussione del problema della gestione dei dati mancanti, inevitabile specialmente negli studi condotti in setting di malattia dalla prognosi a volte infausta a breve-medio termine. Chi ha esperienza nella conduzione di studi sulla QoL in oncologia sa bene che i dati si prestano a molte differenti possibilità di presentazione (es. proporzione di pazienti ‘rispondenti’, cambiamento nel tempo del punteggio rispetto al valore di partenza, descrizione del ‘tempo al deterioramento’ del punteggio). Ciascuna delle suddette modalità ha i suoi punti critici e i suoi punti di forza. Gli autori invocano però la necessità di standardizzare la presentazione dei risultati, anche per facilitare l’interpretazione da parte dei lettori e favorire la valutazione della qualità di vita nell’interpretazione ‘complessiva’ dell’outcome di un trattamento.
