lunedì, 23 novembre 2020
Medinews
18 Maggio 2018

Speed of Adoption of Immune Checkpoint Inhibitors of Programmed Cell Death 1 Protein and Comparison of Patient Ages in Clinical Practice vs Pivotal Clinical Trials

The US Food and Drug Administration (FDA) is increasing its pace of approvals for novel cancer therapeutics, including for immune checkpoint inhibitors of programmed cell death 1 protein (anti-PD-1 agents). However, little is known about how quickly anti-PD-1 agents reach eligible patients in practice or whether such patients differ from those studied in clinical trials that lead to FDA approval (pivotal clinical trials). To assess the speed with which anti-PD-1 agents reached eligible … (leggi tutto)

Un importante filone di letteratura ha sempre studiato il problema della corrispondenza tra le caratteristiche dei pazienti inseriti nelle sperimentazioni cliniche e le caratteristiche dei pazienti successivamente trattati nella pratica clinica, quasi sempre sottolineando che la popolazione trattata nel “mondo reale” presenta caratteristiche più eterogenee e “meno ideali” rispetto alla popolazione di pazienti eleggibili per gli studi registrativi.
I risultati dello studio di coorte pubblicato su JAMA Oncology si inseriscono proprio in questo filone, descrivendo le caratteristiche dei pazienti trattati, in una realtà statunitense, con immunoterapia dopo l’approvazione da parte della Food and Drug Administration. Gli autori prendono in considerazione 3 indicazioni (melanoma, tumore del polmone non-a piccole cellule e tumore del rene), e vanno a valutare, nel periodo di tempo successivo all’approvazione da parte dell’autorità regolatoria, la proporzione di pazienti effettivamente trattati con immunoterapia rispetto al numero di pazienti teoricamente eleggibili, documentando un rapido impiego di tali trattamenti nella pratica clinica (entro 4 mesi dall’approvazione, più del 60% dei pazienti teoricamente eleggibili aveva ricevuto il trattamento). La proporzione di soggetti trattati era simile sia tra i pazienti giovani che tra i pazienti anziani. Tuttavia, gli autori sottolineano che, nella pratica clinica, la proporzione di pazienti anziani trattati risultava significativamente maggiore rispetto alla proporzione di pazienti anziani inseriti negli studi clinici (essendo i soggetti con età superiore a 65 anni pari a circa il 60% nella pratica clinica, rispetto a circa il 30-40%, a seconda delle indicazioni, negli studi registrativi). Ovviamente, va sottolineato che, almeno in parte, l’esclusione dei soggetti anziani dagli studi registrativi poteva essere dettata dal disegno dello studio (ad esempio, la possibilità di randomizzazione a docetaxel negli studi registrativi degli immune checkpoint inhibitors come trattamento di seconda linea del tumore del polmone), piuttosto che da reali preoccupazioni sulla tollerabilità e sull’efficacia di tali farmaci nei pazienti anziani.
Gli autori dell’articolo concludono che “azioni future sono necessarie per garantire che l’impiego dei nuovi farmaci nella pratica clinica avvenga garantendo la rappresentatività dell’evidenza prodotta nelle sperimentazioni”. Da questo punto di vista, l’attenta descrizione di casistiche “real life” successive alla registrazione, pur non potendo sostituire la dimostrazione di efficacia prodotta dagli studi registrativi, può fornire importanti informazioni complementari su pazienti poco rappresentati negli studi.
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