giovedì, 25 febbraio 2021
Medinews
27 Gennaio 2015

‘MARKET-ACCESS AGREEMENT’ PER I FARMACI ANTI-TUMORALI

I farmaci innovativi sono molto costosi, specialmente quelli approvati negli ultimi anni per il trattamento antitumorale, pur mancando dati completi sulla loro efficacia e costo-efficacia. Molte aziende farmaceutiche sono interessate a raggiungere un accordo per l’accesso al mercato (‘market-access agreement’) di farmaci innovativi per poter favorire la diffusione del trattamento nei pazienti. Esistono due tipi di ‘market-access agreement’: uno economico-finanziario e l’altro secondo ‘performance’ del farmaco. Il primo si basa sull’impatto di un nuovo farmaco sul budget e consiste in sconti per prezzo o dose, l’altro ha lo scopo di raccogliere evidenza clinica dopo l’approvazione del nuovo farmaco e prevede il pagamento della fornitura solo nel caso i pazienti rispondano al trattamento, aspetto da non sottovalutare in politica sanitaria. La strategia di fondo è limitare la probabilità di adottare innovazioni non costo-efficaci, che favoriscano solo l’azienda farmaceutica. I ‘market-access agreement’ possono rappresentare un’opportunità per le aziende di ottenere un prezzo comune elevato a livello europeo, garantendo il mercato. L’Italia e l’Inghilterra (con il Galles) sono stati i primi Paesi a introdurre i ‘market-access agreement’ in Europa per specifici farmaci: i contratti sono denominati rispettivamente ‘Managed Entry Agreement’ (MEA) e ‘Patient Access Scheme’ (PAS). Secondo l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFa), i MEA sono accordi di accesso condizionato al mercato dei farmaci innovativi e/o ad alto costo che consentono di mettere a disposizione nuovi trattamenti, pur nell’incertezza dovuta alla mancanza di informazioni su benefici terapeutici o costi effettivi. Gli autori dell’articolo, dedicato ai farmaci oncologici e pubblicato sulla rivista Journal of the Royal Society of Medicine (leggi testo), dopo aver riassunto quanto fino ad ora è stato fatto nei due Paesi con MEA e PAS, hanno condotto un’analisi comparativa delle due politiche sanitarie. In breve, in Italia, l’AIFa ha firmato il suo primo contratto a luglio 2006; oggi sono attivi 44 accordi per 33 farmaci, 37 dei quali riguardano farmaci antitumorali. I contratti che AIFa può stipulare sono di tre tipi: ‘cost-sharing’, che prevede uno sconto limitato al primo mese o cicli di cura, e due basati sulla ‘performance’, cioè di rimborso completo in caso di mancata risposta, come ‘payment-by-result’, o di rimborso parziale, come ‘risk-sharing’. A questo scopo è stata istituita la formula di ‘pay-back’ a cui le farmacie ospedaliere devono attenersi e l’intera gestione è a carico di AIFa su piattaforma web. A settembre 2013, AIFa ha pubblicato per la prima volta i resoconti sui MEA: il totale atteso dei ‘pay-back’ equivaleva a 46.3 milioni di euro nel 2012, ma un terzo è stato messo in discussione dalle aziende farmaceutiche (22%) o rientrava in richieste tardive da parte degli ospedali (11%). Sono stati recuperati 31.3 milioni di euro, pari a circa il 5% della spesa totale per le indicazioni dei farmaci nell’ambito dei MEA. AIFa ha aggiunto circa 1 milione di euro ai costi totali diretti ma si dovrebbe calcolare anche il costo del personale per le attività burocratiche relative ai rimborsi. Per l’Inghilterra e il Galles, il primo PAS è stato firmato a ottobre 2007. Attualmente sono in essere 42 contratti per 32 farmaci, quasi la metà (19) sono per antitumorali. Il Pharmaceutical Pricing Regulation Scheme (PPPS) del 2009 (accordo tra il Dipartimento della Salute-DH inglese e la Association of the British Pharmaceutical Industry-ABPI) ha riconosciuto per la prima volta i PAS per migliorare il costo-efficacia dei farmaci innovativi e renderli utilizzabili nell’ambito del servizio sanitario nazionale (NHS). Qualsiasi accordo, però, viene stipulato dopo aver consultato il National Institute for Health and Care Excellence (NICE), agenzia nazionale che valuta le nuove tecnologie per l’NHS. Il Patient Access Scheme Liaison Unit (PASLU) offre consiglio al DH per decidere se il PAS è accettabile per l’NHS in Inghilterra e Galles e le aziende farmaceutiche possono decidere di proporre i PAS dopo la loro approvazione o dopo decisione negativa del NICE. In questi Paesi esiste solo un tipo di contratto secondo ‘performance’, il ‘response scheme’ con ‘pay-back’ dei costi di un farmaco in base alla risposta al trattamento, mentre esistono cinque opzioni diverse per i contratti di tipo finanziario: ‘simple discount’ con prezzo scontato del farmaco, ‘free stock’ con fornitura gratuita di farmaco per i primi cicli o settimane o a dosaggi più alti ma allo stesso prezzo base, ‘dose cap’ fornitura gratuita dopo uno specifico periodo di trattamento, ‘rebate’ rimborso di una percentuale di dose per paziente, ‘single fixed price’ costo fisso per un trattamento indipendentemente dalla durata. Le farmacie ospedaliere si occupano dei PAS senza alcun supporto finanziario da parte del DH, monitorando i cicli di trattamento e le risposte e calcolando il prezzo rimborsato pagato dall’NHS. Non esistono scadenze, contrariamente a quanto succede in Italia. Poiché i PAS sono contratti commerciali confidenziali i risultati finanziari non sono resi pubblici, quindi non esistono informazioni al riguardo. Due piccoli studi che coinvolgevano farmacie ospedaliere sono stati resi pubblici ed entrambi hanno concluso che l’NHS non ha la capacità di gestire altri PAS senza destinare fondi al personale per l’attività amministrativa relativa ai contratti. Sebbene la rinegoziazione del PPPS nel 2014 abbia confermato che i PAS dovrebbero essere l’eccezione piuttosto che la regola, quasi un quarto delle conferme del NICE riguardava i PAS. Sia Inghilterra e Galles che l’Italia hanno dunque guadagnato esperienza in ‘market-access agreement’, ma la loro applicazione pratica è stata molto diversa: AIFa ha iniziato con i contratti di tipo finanziario e poi è passata a quelli secondo ‘performance’, mentre Inghilterra e Galles hanno optato quasi esclusivamente per quelli di tipo finanziario negli ultimi anni. La maggiore preoccupazione sta nel carico economico della gestione amministrativa per il rimborso finale nell’ambito dei MEA, mentre la confidenzialità delle informazioni ha bloccato la trasparenza dei PAS impedendo di avere risposte chiare. In conclusione, sebbene l’adozione di questi accordi sia dettata soprattutto in campo oncologico da spinte emotive, questi schemi contribuiscono solo in parte alla valutazione clinica, per la mancata randomizzazione dei pazienti e per la non certa relazione tra surrogato a breve termine ed endpoint ben definiti. I contratti basati solamente sull’aspetto economico sembrano comunque più efficienti per limitare l’esborso di farmaci antitumorali molto costosi e favorire il loro accesso ai pazienti, ma gli autori si domandano chi possa guadagnare dai ‘market-access agreement’. Certamente le aziende farmaceutiche hanno la possibilità di rendere disponibile il farmaco a un prezzo che massimizza i profitti, che viene somministrato nell’ambito del sistema sanitario ed è coperto da confidenzialità per gli aspetti economici, ma permette anche al sistema sanitario di favorire l’accesso di farmaci limitatamente efficaci a un prezzo non pieno. Sfavoriti sarebbero invece i Paesi a basso reddito che non hanno strutture ben organizzate o con sufficiente potere da non riuscire a negoziare un prezzo più basso; i ‘market-access agreement’ a prezzi non trasparenti penalizzano i Paesi che si affidano alla prezzatura esterna di riferimento ed è proprio questa mancanza di trasparenza che stimola l’interesse a livello internazionale.
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