EPOETINA BIOSIMILARE IN PAZIENTI ANZIANI CON SINDROMI MIELODISPLASTICHE A BASSO RISCHIO MIGLIORA ANEMIA, QUALITÀ DI VITA E FUNZIONE CEREBRALE
Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo eterogeneo di disordini clonali della cellula staminale ematopoietica, caratterizzati da insufficienza del midollo osseo e rischio di progressione a leucemia mieloide acuta (AML). L’anemia alterna il decorso della malattia, la qualità di vita (QoL) e la funzione cognitiva nei pazienti con MDS. Gli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA) sono efficaci; tuttavia, non tutti i pazienti rispondono a questi farmaci. I ricercatori dell’Università di Milano e Fondazione IRCCS Ca’ Granda-Ospedale Maggiore Policlinico di Milano hanno valutato l’efficacia di un biosimilare di epoetina alfa (Sandoz GmbH) nel trattamento dell’anemia in pazienti con MDS a rischio basso o intermedio 1 e hanno esaminato l’impatto degli ESA sulla QoL e sulla funzione cognitiva in 24 pazienti consecutivi di età superiore a 65 anni trattati con il biosimilare di epoetina alfa (40.000 UI una volta alla settimana per 12 settimane) e seguiti per almeno 3 mesi. I pazienti che rispondevano hanno continuato la terapia con 40.000 UI una volta a settimana per altre 12 settimane. Le modificazioni della QoL sono state valutate con il FACT-An (Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia), mentre la valutazione cognitiva è stata ottenuta con il ‘mini-mental’ (MMSE, mini-mental state examination). Tutti i pazienti hanno completato le 12 settimane di terapia. Nello studio pubblicato sulla rivista Annals of Hematology, 16 pazienti (66,67%) hanno ottenuto una risposta eritroide e 15 (62,5%) hanno raggiunto l’indipendenza dalla trasfusione e sono rimasti liberi dalla necessità di trasfusioni per almeno 3 mesi, mentre 2 pazienti hanno mostrato una riduzione della richiesta di almeno 4 trasfusioni di globuli rossi in 8 settimane rispetto a quella di trasfusioni prima del trattamento. Sette pazienti erano ‘non-responder’ (29,1%), 4 di questi erano a basso rischio e 3 a rischio intermedio 1; 7 pazienti resi indipendenti da trasfusione erano a basso rischio e 8 a rischio intermedio 1. Tra i ‘responder’, i valori mediani di emoglobina (Hb) erano significativamente più alti dopo il trattamento (p < 0,001) e la risposta eritroide era conservata anche dopo 24 settimane. Sono state evidenziate correlazioni positive statisticamente significative tra il miglioramento dei livelli di Hb e le variazioni al ‘mini-mental’ (Rho di Spearman = 0,54; p < 0,01) e ai punteggi di FACT-An (Rho di Spearman = 0,59; p < 0,003). In conclusione, questo studio preliminare mostra risultati promettenti del biosimilare di epoetina alfa (Sandoz) nel trattamento dell’anemia in pazienti con MDS. Anche la risposta eritroide correla positivamente con i miglioramenti dello stato cognitivo e le modificazioni positive della qualità di vita dei pazienti.
