sabato, 5 dicembre 2020
Medinews
4 Maggio 2018

Efficacy, Safety, and Regulatory Approval of Food and Drug Administration-Designated Breakthrough and Nonbreakthrough Cancer Medicines

The breakthrough therapy program was established in 2012 to expedite the development and review of new medicines. We evaluated the times to approval, efficacy, and safety of breakthrough-designated versus non–breakthrough-designated cancer drugs approved by the US Food and Drug Administration (FDA). We studied all new cancer drugs approved by the FDA between January 2012 and December 2017. Regulatory and therapeutic characteristics (time to FDA … (leggi tutto)

In questa pubblicazione sul Journal of Clinical Oncology gli autori evidenziano come i farmaci cosi detti “rivoluzionari” non necessariamente sono caratterizzati da nuovo meccanismo d’azione. L’analisi viene condotta su 58 molecole approvate da FDA nel periodo fra Gennaio 2012 e Dicembre 2017. In questa finestra temporale le terapie designate come “Breakthrough Therapy” sono state 25 (43%). Il tempo mediano alla prima approvazione FDA è stato pari a 5,2 anni per questa classe di farmaci verso 7,1 per quelli “non rivoluzionari” (differenza pari a 1,9 anni; p = 0,01).
Per “breakthrough-designated” vs “non-breakthrough-designated”, il vantaggio in median progression-free survival (mPFS) è stato di 8,6 vs 4,0 mesi (p = 0,11), hazard ratios per PFS 0,43 vs 0,51 (p = 0,28), e il response rate per i tumori solidi era 37% vs 39% (p = 0,74). I farmaci “breakthrough-designated” e “non-breakthrough-designated” hanno pressochè uguale probabilità di essere caratterizzati da nuovo meccanismo d’azione (36% vs 39%; p = 1,00). I tassi di mortalità (6% vs 4%; p = 0,99) e le percentuali di eventi avversi (38% vs 36%; p = 0,93) sono pressochè sovrapponibili nelle due categorie.
In conclusione, la differenza maggiore sta sicuramente nei tempi di approvazione, apparentemente legata ad un’etichetta apposta su un farmaco piuttosto che su un altro, più che a reali differenze di efficacia, tollerabilità e/o meccanismo d’azione.
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