Studio internazionale multicentrico, randomizzato suggerisce che il trattamento con azacitidina prolunga la sopravvivenza in pazienti con SMD ad alto rischio rispetto ai regimi convenzionali di cura
Al momento le terapie erogate ai pazienti con sindrome mielodisplastica (SMD) ad alto rischio non offrono alcun vantaggio di sopravvivenza. Lo studio clinico, pubblicato in Lancet Oncology (leggi abstract originale), ha valutato l’effetto di azacitidina (75 mg/m2 al giorno, per 7 giorni ogni 28) sulla sopravvivenza globale rispetto ai tre più comuni regimi di trattamento (migliore terapia di supporto, citarabina a basse dosi e chemioterapia intensiva) offerti ai pazienti con SMD ad alto rischio, stratificati secondo le classificazioni French-American-British e International Prognostic Scoring System. Nel periodo ‘13 febbraio 2004 – 7 agosto 2006’, sono stati randomizzati 358 pazienti ad azacitidina (n = 179) o ad uno dei regimi di cura convenzionali (n = 179). Quattro pazienti nel primo gruppo e 14 nel secondo non hanno ricevuto i farmaci, ma sono stati inclusi nell’analisi di efficacia (intention-to-treat). Dopo un follow-up mediano di 21.1 mesi (IQR 15.1-26.9), la sopravvivenza globale mediana era di 24.5 mesi (9.9-non raggiunto) nel gruppo con azacitidina e di 15.0 mesi (5.6-24.1) nel gruppo in trattamento con cure convenzionali (hazard ratio 0.58; IC 95%: 0.43-0.77; log-rank stratificato p = 0.0001). Alla fine del periodo di follow-up, 82 pazienti nel gruppo con azacitidina erano deceduti, rispetto a 113 nel gruppo in regimi convenzionali di cura. A 2 anni, sulla base delle stime di Kaplan-Meier, il 50.8% (IC 95%: 42.1-58.8) dei pazienti in trattamento con azacitidina era ancora sopravvivente rispetto al 26.2% (18.7-34.3) nel gruppo in regimi convenzionali di cura (p < 0.0001). Gli eventi avversi più gravi (grado 3-4) sono consistiti in citopenie periferiche per tutti i trattamenti.SIEnews – Numero 7 – 2 aprile 2009
