APPROVAZIONE DELLA FOOD AND DRUG ADMINISTRATION DI ADO-TRASTUZUMAB EMTANSINA PER IL TRATTAMENTO DELLE PAZIENTI CON TUMORE MAMMARIO METASTATICO HER2-POSITIVO

Il 22 febbraio 2013, la Food and Drug Administration (FDA) ha autorizzato l’uso di ado-trastuzumab emtansina (Genentech, Inc.) come singolo agente per il trattamento delle pazienti con carcinoma mammario metastatico HER2-positivo già trattate con trastuzumab e un taxano, separatamente o in combinazione. Le basi cliniche dell’autorizzazione della FDA, pubblicata sulla rivista Clinical Cancer Research, derivano da uno studio di fase III condotto su 991 pazienti con tumore mammario metastatico HER2-positivo randomizzate ad ado-trastuzumab emtansina (n = 495) o a lapatinib in combinazione con capecitabina (n = 496). Endpoint coprimari erano la sopravvivenza libera da progressione (PFS), basata sulla valutazione di un comitato di revisione indipendente, e la sopravvivenza globale (OS). Lo studio aveva mostrato miglioramenti statisticamente significativi di PFS e OS nelle pazienti trattate con ado-trastuzumab emtansina, rispetto a lapatinib e capecitabina (differenza tra le mediane di PFS 3,2 mesi; HR 0,65 [IC 95%: 0,55 – 0,77]; p < 0,0001; differenza tra le mediane di OS: 5,8 mesi; HR 0,68 [IC 95%: 0,55 – 0,85]; p = 0,0006). Le reazioni avverse più comuni, nelle pazienti trattate con ado-trastuzumab emtansina, erano fatigue, nausea, dolore muscolo-scheletrico, trombocitopenia, cefalea, innalzamento dei livelli di transaminasi e costipazione. Altre reazioni avverse importanti includevano disordini epato-biliari e disfunzione ventricolare sinistra. Visti i risultati di PFS e OS, il profilo beneficio-rischio di ado-trastuzumab emtansina è stato considerato favorevole.