Anno II – numero 9 – Maggio 2015ANALISI COSTO-EFFICACIA DEL TRATTAMENTO ‘REAL-WORLD’ PER I PAZIENTI ANZIANI CON MIELOMA MULTIPLO UTILIZZANDO UN MODELLO COMPLETO DI MALATTIA

Per esaminare l’impatto nella pratica quotidiana dei nuovi trattamenti per i pazienti anziani (età ≥ 66 anni) con mieloma multiplo, ricercatori della Erasmus University e colleghi olandesi hanno comparato gli effetti ‘real-world’ (sopravvivenza globale [OS] e anni di vita vissuti in salute [QALY]) e i costi nel tempo. Hanno inoltre calcolato la costo-efficacia delle sequenze di trattamento comunemente prescritte per predire gli effetti e i costi se i pazienti avessero assunto una diversa sequenza di trattamento. I dati ‘real-world’, che includevano caratteristiche del paziente e della malattia, informazioni sul trattamento e utilizzo delle risorse, sono stati raccolti per 1054 pazienti anziani con mieloma multiplo. I pazienti hanno ricevuto il trattamento di prima linea durante il periodo 2004-2007 (coorte 1) e 2008-2013 (coorte 2): le due coorti sono state confrontate utilizzando un modello di simulazione del paziente (PLS) che comprendeva modelli di regressione che utilizzavano le caratteristiche del paziente e della malattia per stimare il tempo al successivo trattamento e alla morte. Effetti e costi della coorte 2 sono stati confrontati con quattro sequenze comunemente prescritte in ‘real-world’. I risultati dello studio pubblicato sulla rivista European Journal of Haematology hanno evidenziato che l’utilizzazione di nuovi farmaci era più elevata nella coorte 2 che nella coorte 1. La OS media nella coorte 1, ottenuta dall’elaborazione del modello, era 38 mesi (mediana 25) e i costi totali erano 44.200 €, mentre la OS nella coorte 2 era 42 mesi (mediana 28) e i costi totali 69.017 €. Il modello ha inoltre identificato i potenziali benefici di OS se tutti i pazienti fossero stati trattati utilizzando combinazioni contenenti talidomide, lenalidomide, bortezomib in questo particolare ordine. Questa sequenza ha avuto, rispetto al trattamento ‘real-world’, l’ICER (rapporto incrementale di costo-efficacia) più favorevole: 24.618 € per anni di vita guadagnati e 34.875 € per QALY. In conclusione, questo modello di paziente ha permesso di studiare gli effetti e i costi delle intere sequenze di trattamento e di confrontare le caratteristiche di trattamento ‘real-world’ nel tempo. L’aumentata utilizzazione di nuovi farmaci ha dunque migliorato la sopravvivenza ma anche aumentato i costi per i pazienti ‘real-world’ con mieloma multiplo in Olanda.

A cost-effectiveness analysis of real-world treatment for elderly patients with multiple myeloma using a full disease model. European Journal of Haematology 2015 Apr 18 [Epub ahead of print]