giovedì, 25 febbraio 2021
Medinews
29 Settembre 2014

ANALISI DEI FARMACI BIOLOGICI E DEI BIOSIMILARI

L’editoriale di Karen W. Phinney del NIST, National Institute of Standards & Technology, Biomolecular Measurement Division, di Gaithersburg negli Stati Uniti, introduce una serie di articoli pubblicati sulla rivista Analytical and Bioanalytical Chemistry focalizzati alle sfide analitiche e ai potenziali sviluppi futuri della caratterizzazione chimica dei farmaci biologici e dei biosimilari. I farmaci biologici rappresentano il settore che ha avuto la crescita più rapida nel mercato farmaceutico e hanno già mostrato un impatto significativo sul trattamento di malattie come il cancro, la sclerosi multipla e l’artrite reumatoide. Questa nuova generazione di farmaci di successo è frequentemente prodotta in cellule viventi piuttosto che attraverso sintesi chimica; tutto ciò è stato possibile per gli avanzamenti delle biotecnologie, che includono tecniche di DNA ricombinante. Invece di scegliere la via di sintesi più costo-efficace, le aziende farmaceutiche stanno ora cercando di affinare le metodiche per ingegnerizzare i sistemi di espressione cellulare, rendere operativi enormi bioreattori e i complessi passaggi di purificazione per isolare il prodotto desiderato. Sebbene i biofarmaci abbiano offerto enormi speranze per trattare diverse malattie, sono accompagnati da ‘sfide’ di produzione e analisi, oltre che regolatorie, mai incontrate con i farmaci tradizionali. I farmaci biologici prodotti in linee cellulari non sono rappresentati da una singola entità, ma piuttosto da una miscela di specie con proprietà variabili che possono alla fine alterare la sicurezza e l’efficacia del prodotto finale. Dunque, la caratterizzazione di questi prodotti va oltre i test di purezza e spesso deve includere l’esame di caratteristiche come la struttura di ordine superiore, l’aggregazione, la sequenza e le varianti di carica e la glicosilazione. Le aziende produttrici dei farmaci biologici si trovano a utilizzare un ampio numero di tecniche analitiche, inclusi vari tipi di cromatografia, elettroforesi, spettrometria di massa e spettroscopia, per rispondere alle diverse necessità analitiche e assicurare che le variazioni di un importante aspetto del prodotto non passi inosservato. Gli avanzamenti nelle tecnologie analitiche stanno anche ampliando i dati che possono essere raccolti per le biomolecole. Al contempo, la conoscenza degli aspetti del prodotto che hanno il più alto impatto sulla sicurezza ed efficacia è essenziale per stabilire un valido quadro regolatorio. La complessità della produzione dei farmaci biologici abbinata all’estensiva caratterizzazione necessaria per monitorare le caratteristiche critiche del prodotto significa che i costi dei farmaci biologici tendono ad aumentare sia per il produttore che per il paziente rispetto ai farmaci tradizionali di piccole dimensioni. Come risultato, i fattori relativi ai costi possono limitare l’accessibilità di queste nuove terapie. Tuttavia, il concetto di produrre farmaci generici come meccanismo di riduzione dei costi di trattamento non è praticabile nel mondo dei biologici perché i metodi di produzione cellulare non offrono la resa di una singola entità chimica. Al contrario, le aziende stanno cercando di sviluppare biosimilari, cioè prodotti che non sono le copie esatte di un prodotto precedentemente approvato ma che mantengono le caratteristiche generali del prodotto originale. L’iter per l’approvazione regolatoria dei prodotti biosimilari deve ancora essere tracciato e può variare da prodotto a prodotto. Nondimeno, le tecniche analitiche giocheranno un ruolo essenziale nello sviluppo e nella considerazione e approvazione regolatoria di questi prodotti.
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