To better inform clinical practice, this study was aimed at capturing patients’ motivations for enrolling in phase 1 trials and at quantifying their expectations of the benefits, risks, and commitment associated with clinical trials and the impact of the initial consultation on their expectations. This was a single-center, prospective, quantitative study of newly referred adult patients considering their first phase 1 oncology trial. Participants completed questionnaires before they were seen and an abbreviated follow-up version after their consultation. Questionnaires were completed by 396 (99%) and … (leggi tutto)
La partecipazione agli studi di fase I è sicuramente un’opportunità per i pazienti che abbiano esaurito le terapie di provata efficacia. Negli ultimi anni, lo sviluppo di farmaci a bersaglio e la selezione molecolare dei pazienti a volte possibile già nelle fasi precoci della sperimentazione ha lievemente aumentato la chance di beneficio negli studi di fase I, ma mediamente la probabilità di risposta obiettiva e di beneficio clinico rimane modesta. Nonostante questo, le aspettative dei pazienti nella partecipazione a questi studi possono essere sorprendentemente elevate. Lo dimostra un interessante studio condotto presso il Royal Marsden Hospital di Londra e pubblicato su Cancer. Ai pazienti veniva chiesto, prima dell’informazione relativa alla partecipazione allo studio di fase I, quale fosse la principale motivazione per la partecipazione, e l’84% di loro citava come prima motivazione la possibilità di ottenere una risposta obiettiva, il 56% l’assenza di alternative efficaci, il 44% le informazioni ricevute da parte del medico e il 38% la possibilità di contribuire alla produzione di conoscenze utili ad altri pazienti. Per quanto riguarda la tollerabilità del trattamento sperimentale e i rischi legati alla partecipazione, il 71% dei pazienti dichiarava di attendersi effetti collaterali moderati. Questi dati dimostrano, se ce ne fosse bisogno, l’importanza di un’attenta informazione dei pazienti candidati a uno studio di fase I. Peraltro, il dato positivo è che la percentuale di pazienti motivati alla partecipazione rimaneva molto elevata anche dopo il colloquio informativo.
