Accelerated approval (AA) is a US Food and Drug Administration (FDA) expedited program intended to speed the approval of drugs and biologics that may demonstrate a meaningful advantage over available therapies for diseases that are serious or life-threatening. This review describes all malignant hematology and oncology AAs from inception of the program on December 11, 1992, to May 31, 2017. During this period, the FDA granted AA to 64 malignant hematology … (leggi tutto)
Attendere l’evidenza formale o no?Si potrebbe essere delusi dai risultati delle fasi 3 dopo l’iniziale entusiasmo della fase 2 anche ‘single-arm’?
È un’argomento importantissimo, perché riguarda la vita dei nostri pazienti, ma con necessità di accuratezza nella valutazione. Quando valuta FDA, pochissimi gli “errori” dagli albori della storia dell’Accelerated Approval. Perché ci deve essere una commissione di tecnici e una consultazione di esperti.
Ad esempio, l’immunoterapia per il cancro colorettale avanzato e pretrattato MSI-high (incidenza 4%!) non è approvabile da EMA sulla base della proof-of-concept inattaccabile della fase 2. Con il risultato che mentre in USA c’è accesso alle cure, in Europa serviranno più patients advocacy e dedizione delle aziende farmaceutiche ad avviare almeno uno studio di uso compassionevole.
Ormai studiamo piccoli sottogruppi molecolari e, quindi, dobbiamo aver attenzione a considerare anche i big killer come potenziali tumori rari e “orfani” di una terapia effettivamente rivoluzionaria.
