COMUNICATO STAMPA

Tezepelumab approvato nell’Unione Europea per il trattamento della rinosinusite cronica con poliposi nasale

L’approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase III WAYPOINT, che hanno dimostrato una riduzione della dimensione dei polipi nasali e della congestione nasale, l’eliminazione quasi completa della necessità di intervento chirurgico e una riduzione significativa dell’assunzione di corticosteroidi sistemici rispetto al placebo

 

24 ottobre 2025 – Tezepelumab è stato approvato nell’Unione Europea (UE) come terapia aggiuntiva ai corticosteroidi intranasali per il trattamento di pazienti adulti con rinosinusite cronica con poliposi nasale severa (CRSwNP) per i quali la terapia con corticosteroidi sistemici e/o l’intervento chirurgico non forniscono un controllo adeguato della malattia.

L’approvazione della Commissione Europea (EC) segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) e si basa sui risultati positivi dello studio di Fase III WAYPOINT, presentati a San Diego in occasione del congresso congiunto American Academy of Allergy Asthma & Immunology (AAAAI)/World Allergy Organization (WAO) 2025 e pubblicati contestualmente sul New England Journal of Medicine.  Nello studio WAYPOINT, tezepelumab ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante della dimensione dei polipi nasali, ha eliminato quasi completamente la necessità di intervento chirurgico e ha ridotto significativamente l’assunzione di corticosteroidi sistemici rispetto al placebo.

Il Dr. Oliver Pfaar, Chair of the Section Rhinology and Allergy, ENT-Department, University Hospital Marburg, Philipps-Universität Marburg in Marburg, Germany e principal investigator dello Studio WAYPOINT, ha commentato: “La rinosinusite cronica con poliposi nasale è una patologia complessa e difficile da trattare, in quanto è spesso correlata a interventi chirurgici ripetuti e a un trattamento continuativo con corticosteroidi sistemici, entrambi associati a possibili eventi avversi seri. L’approvazione europea di tezepelumab fornisce alla comunità clinica una nuova e innovativa opzione terapeutica che ha dimostrato una riduzione clinicamente significativa e rilevante della dimensione dei polipi nasali, della gravità dei sintomi e della necessità di interventi chirurgici e di assumere corticosteroidi sistemici, rispetto al placebo”.

Ruud Dobber, Executive Vice President and President, BioPharmaceuticals Business Unit, AstraZeneca, ha dichiarato: “In Europa circa la metà dei pazienti con rinosinusite cronica con poliposi nasale rimane non controllata nonostante la terapia standard attualmente disponibile, per tale motivo, l’approvazione europea di tezepelumab rappresenta un passo avanti veramente rilevante per il trattamento di questa malattia complessa. Questa approvazione estende i benefici e l’efficacia di tezepelumab oltre l’asma grave e conferma il valore del suo meccanismo d’azione innovativo basato sull’inibizione mirata della linfopoietina timica stromale (TSLP), intervenendo direttamente sull’infiammazione epiteliale alla sua origine”.

La rinosinusite cronica con poliposi nasale colpisce all’incirca 320 milioni di persone a livello globale ed è una malattia complessa, caratterizzata da una infiammazione epiteliale e dalla presenza di una persistente infiammazione della mucosa nasale accompagnata da noduli benigni. Circa la metà dei pazienti diagnosticati con CSwNP in Europa presenta una malattia non controllata e, per molti pazienti, le attuali terapie come i corticosteroidi sistemici e interventi chirurgici ripetuti a livello dei seni paranasali, non garantiscono un sollievo duraturo. Le persone con CRSwNP manifestano frequentemente una ostruzione del flusso aereo e sintomi quali congestione e una difficoltà nella percezione degli odori.

Il profilo di sicurezza e tollerabilità di tezepelumab nello studio WAYPOINT è risultato coerente con quello già noto del farmaco. 

Tezepelumab è stato recentemente approvato negli Stati Uniti come trattamento di mantenimento aggiuntivo in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con CRSwNP non adeguatamente controllata e le domande di approvazione sono attualmente in fase di valutazione da parte delle autorità regolatorie in Cina, Giappone e in numerosi altri Paesi. Tezepelumab è attualmente approvato per il trattamento dell’asma grave negli Stati Uniti, nell’Unione Europea, in Giappone e in circa 60 Paesi a livello globale.

 

Note per i redattori

Informazioni sulla rinosinusite cronica con poliposi nasale

La rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP) è una malattia infiammatoria complessa, caratterizzata dalla presenza di una persistente infiammazione della mucosa nasale accompagnata da noduli benigni, chiamati polipi nasali. I polipi nasali possono ostruire le vie respiratorie a livello nasale e portare a difficoltà respiratorie, riduzione o perdita dell’olfatto, secrezione nasale, dolore al viso, disturbi del sonno e altri eventi avversi che impattano negativamente sulla qualità della vita.

La disfunzione epiteliale e l’infiammazione rappresentano caratteristiche significative della rinosinusite cronica e impediscono all’epitelio di agire come una barriera fisica e immunologica nei confronti dell’ambiente esterno. La linfopoietina timica stromale (TSLP) è una citochina epiteliale che è implicata nei processi fisiopatologici alla base dell’asma grave e della CRSwNP.

Gli attuali trattamenti per la CRSwNP comprendono corticosteroidi intranasali e/o sistemici, ricorso alla chirurgia e farmaci biologici.

Informazioni sullo studio WAYPOINT

Lo studio WAYPOINT è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo a gruppi paralleli disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza di tezepelumab nel trattamento di pazienti adulti con CRSwNP. Nello studio i partecipanti hanno ricevuto tezepelumab o il placebo, somministrati attraverso una iniezione per via sottocutanea. Lo studio ha inoltre incluso un periodo di follow-up post-trattamento di 12-24 settimane per i partecipanti che avevano completato le 52 settimane del periodo di trattamento.

 Gli endpoint co-primari dello Studio erano la variazione della dimensione totale del polipo nasale misurata attraverso il Nasal Polyp Score (NPS) e la variazione della congestione nasale misurata attraverso il Nasal Congestion Score (NCS) valutata come parte del Nasal Polyposis Symptom Diary giornaliero. I principali endpoint secondari comprendevano perdita dell’olfatto; miglioramento in termini di qualità della vita correlata alla malattia misurata attraverso  lo SNOT-22 (SinoNasal Outcome Test) total score; Lund-Mackay score; tempo trascorso prima della decisione di ricorrere a un intervento chirurgico e/o all’assunzione di corticosteroidi sistemici per la poliposi nasale; tempo trascorso prima della decisione di  ricorrere a intervento chirurgico; tempo trascorso prima dell’assunzione di corticosteroidi sistemici per la poliposi nasale; lo score complessivo dei sintomi Nasal Polyposis Symptom Diary e, nella popolazione di pazienti con asma come comorbidità, FEV1 pre-broncodilatatore alla settimana 52.

Informazioni su tezepelumab

Tezepelumab è un anticorpo monoclonale, first-in-class, che inibisce l’azione della TSLP, una citochina epiteliale chiave nell’innescare la cascata infiammatoria e perpetuare l’infiammazione di tipo allergico, eosinofilico e altri tipi di infiammazione, correlate all’asma grave e ad altre patologie infiammatorie. La TSLP è rilasciata in risposta ai molteplici trigger, inclusi allergeni, agenti infettivi, inquinanti e altre particelle aeree correlati all’asma, alla CRSwNP, alla broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), all’esofagite eosinofila (EoE) e altre patologie. Il rilascio della TSLP è maggiore nell’epitelio delle vie aeree di pazienti affetti da asma ed è correlato alla gravità della patologia. L’inibizione della TSLP condiziona il rilascio secondario delle citochine pro-infiammatorie da parte delle cellule immunitarie, permettendo la riduzione delle riacutizzazioni e un migliore controllo della malattia.

Tezepelumab ha ricevuto l’approvazione per la somministrazione mediante siringa pre-riempita monouso e dispositivo auto-iniettore per l’auto-somministrazione negli Stati Uniti e in Europa. Dal 2021 più di 100.000 pazienti sono stati trattati con tezepelumab per l’asma grave.

Studi su tezepelumab sono attualmente in fase di sviluppo anche per altre potenziali indicazioni incluse la BPCO e l’EoE. A ottobre 2021 tezepelumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della EoE.

Informazioni sull’impegno di AstraZeneca nell’area respiratoria

Quella respiratoria e immunologica è un’area terapeutica chiave per AstraZeneca e rappresenta un fattore di crescita fondamentale per l’azienda.
AstraZeneca è un’azienda leader nell’ambito delle malattie respiratorie, con 50 anni di esperienza in questo ambito e grazie a un crescente portfolio di farmaci per il trattamento di patologie immuno-mediate.

L’Azienda è impegnata a rispondere agli importanti bisogni clinici insoddisfatti correlati a queste patologie croniche e spesso debilitanti attraverso una pipeline e a un portfolio composto da farmaci inalatori, farmaci biologici e nuove modalità di trattamento che mirano a target biologici fino a oggi non raggiungibili. La nostra ambizione è quella di trasformare il paradigma di trattamento di queste patologie, azzerando gli attacchi d’asma, eliminando la BPCO come una delle principali cause di morte e raggiungere la remissione clinica per le patologie immuno-mediate.

Informazioni su AstraZeneca Italia

AstraZeneca è un’azienda biofarmaceutica globale impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci etici. Ci concentriamo sulla ricerca e puntiamo a essere leader in diverse aree terapeutiche: Oncologia, Malattie rare, Cardiovascolare, Metabolico e Renale, Respiratorio e Immunologico, Infettivologia. In Italia AstraZeneca conta oltre 1200 dipendenti e ha investito 59 milioni di euro in Ricerca e Sviluppo nel 2023, con più di 190 studi clinici attivi in oltre 600 centri su tutto il territorio nazionale. 

Per informazioni www.astrazeneca.it e su LinkedIn. 

 

References

  1. AstraZeneca news release. Tezepelumab recommended for approval in the EU by CHMP for chronic rhinosinusitis with nasal polyps. Available at: https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/tezspire-recommended-for-approval-in-eu-for-crswnp.html. Accessed October 2025.
  2. Lipworth, BJ, Han JK, et al. Tezepelumab in adults with severe, uncontrolled CRSwNP. N Engl J Med. 2025;392(12):1178-1188.
  3. Lipworth, BJ, Han JK, et al. Efficacy and safety of tezepelumab in adults with severe chronic rhinosinusitis with nasal polyps: results from the Phase 3 WAYPOINT Study. [Late breaking oral presentation]. Presented at the American Academy of Allergy, Asthma & Immunology/World Allergy Organization Joint Congress 2025 (28 February – 03 March).
  4. Bachert C, et al. Phenotypes and Emerging Endotypes of Chronic Rhinosinusitis. J Allergy Clin Immunol Pract. 2016;4(4):621-628.
  5. Del Toro E, Portela J. Nasal Polyps. [Updated 2023 Jul 31]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 Jan. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK560746/. Accessed: October 2025.
  6. Viskins A, et al.Multiple reasons underlaying uncontrolled disease in the majority of chronic rhinosinusitis patients. Front Allergy. 2022;13;3:1048385.
  7. Stevens WW, et al. Chronic Rhinosinusitis with Nasal Polyps. J Allergy Clin Immunol Pract. 2016;4(4):565-572. 
  8. Abdalla S, et al. Prevalence of sinonasal outcome test (SNOT-22) symptoms in patients undergoing surgery for chronic rhinosinusitis in the England and Wales National prospective audit. Clin Otolaryngol. 2012;37(4):276-282.
  9. Chen S, et al. Systematic literature review of the epidemiology and clinical burden of chronic rhinosinusitis with nasal polyposis. Curr Med Res Opin. 2020;36(11):1897-1911.
  10. Tezepelumab US prescribing information. Available at: https://drd9vrdh9yh09.cloudfront.net/50fd68b9-106b-4550-b5d0-12b045f8b184/e306dc06-d580-4457-b15f-9f28545ad63a/e306dc06-d580-4457-b15f-9f28545ad63a_viewable_rendition__v.pdf. Accessed: October 2025.
  11. Tezepelumab Summary of Product Characteristics. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/tezspire-epar-product-information_en.pdf. Accessed: October 2025.
  12. AstraZeneca news release. Tezspire approved in Japan for the treatment of severe asthma. Available at: https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/tezspire-approved-in-japan-for-severe-asthma.html. Accessed: October 2025.
  13. Jong-Gyun J, et al. Unraveling the Role of Epithelial Cells in the Development of Chronic Rhinosinusitis. Int J Mol Sci. 2023;24(18):14229.
  14. Corren J, et al. Tezepelumab in adults with uncontrolled asthma. N Engl J Med. 2017;377:936-946.  
  15. Varricchi G, et al. Thymic Stromal Lymphopoietin Isoforms, Inflammatory Disorders, and Cancer. Front Immunol. 2018;9:1595.
  16. Xolair (omalizumab) Summary of Product Characteristics. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/xolair-epar-product-information_en.pdf. Accessed: October 2025.
  17. Omalizumab US prescribing information. Available at: https://www.gene.com/download/pdf/xolair_prescribing.pdf. Accessed: October 2025.
  18. Mepolizumab Summary of Product Characteristics. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/nucala-epar-product-information_en.pdf. Accessed: October 2025.
  19. Mepolizumab US prescribing information. Available at: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761122s006,125526s018lbl.pdf. Accessed: October 2025.
  20. Dupilumab Summary of Product Characteristics. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/dupixent-epar-product-information_en.pdf. Accessed: October 2025.
  21. Dupilumab US prescribing information. Available at: https://www.regeneron.com/downloads/dupixent_fpi.pdf. Accessed: October 2025.
  22. gov. Efficacy and Safety of Tezepelumab in Participants With Severe Chronic Rhinosinusitis With Nasal Polyposis (WAYPOINT). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04851964. Accessed: October 2025.
  23. Zhang M, et al. Hypoxia induces the production of epithelial-derived cytokines in eosinophilic chronic rhinosinusitis with nasal polyps. Int Immunopharmacol. 2023;121:110559.  
  24. Li Y, et al. Elevated Expression of IL-33 and TSLP in the Airways of Human Asthmatics In Vivo: A Potential Biomarker of Severe Refractory Disease. J Immunol. 2018;200: 2253–2262.
  25. Ying, S, O’Connor, B, Ratoff, J, et al. Thymic stromal lymphopoietin expression is increased in asthmatic airways and correlates with expression of Th2-attracting chemokines and disease severity. J Immunol 2005;174:8183-8190.
  26. AstraZeneca Data on File. 2025. REF-278452.
  27. gov. Tezepelumab COPD Exacerbation Study (COURSE). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04039113. Accessed: October 2025.
  28. gov. Efficacy and Safety of Tezepelumab in Patients with Eosinophilic Esophagitis (CROSSING). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05583227. Accessed: October 2025.
  29. AstraZeneca news release. Tezepelumab granted Orphan Drug Designation in the US for eosinophilic esophagitis. Available at: https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/tezepelumab-granted-orphan-drug-designation-in-the-us-for-eosinophilic-esophagitis.html. Accessed: October 2025.

 

Matthew Bowden
Company Secretary
AstraZeneca PLC