19 dicembre 2025 – Anifrolumab è stato approvato nell’Unione Europea (UE) per l’auto-somministrazione per via sottocutanea tramite penna pre-riempita per il trattamento dei pazienti adulti con lupus eritematoso sistemico (LES) in aggiunta alla terapia standard. 

L’approvazione della Commissione Europea segue il parere positivo da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ed è basata sui risultati positivi dello Studio di Fase III TULIP-SC¹. Nello studio, la somministrazione di anifrolumab per via sottocutanea (SC) ha portato a una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante dell’attività di malattia, rispetto al placebo, nei pazienti con lupus eritematoso sistemico attivo, autoanticorpi-positivo in forma da moderata a grave, nonostante la terapia standard^1,2. 

Il lupus eritematoso sistemico è una patologia autoimmune debilitante che colpisce più di 3.4 milioni di persone a livello globale³. Colpisce principalmente le donne e può causare dolore, rash cutanei, affaticamento, tumefazione alle articolazioni e febbre^4-8. In Europa le persone con LES presentano un rischio di decesso da due a tre volte superiore rispetto alla popolazione generale⁹. Sebbene i corticosteroidi orali siano spesso utilizzati per alleviare i sintomi del LES, sono associati a eventi avversi e non mirano ai meccanismi alla base della malattia^10-12. 

Il professor Thomas Dörner, Reumatologo e Professore di Reumatologia ed emostasiologia presso lo Charité University Hospital di Berlino, Germania and investigator dello Studio TULIP-SC ha commentato: “L’approvazione Europea di anifrolumab per l’autosomministrazione tramite penna pre-riempita rappresenta una notizia estremamente rilevante per le persone che convivono con il lupus eritematoso sistemico. I clinici hanno ora la possibilità di raggiungere un numero più ampio di pazienti con questo medicinale, che ha dimostrato di ridurre significativamente l’attività di malattia e il rischio di danno d’organo. Il lupus eritematoso sistemico è stato storicamente sottovalutato, ma con raccomandazioni terapeutiche che puntano alla remissione di malattia, un impiego più precoce dei biologici e una minore dipendenza dai corticosteroidi orali, stiamo osservando progressi concreti verso standard di cura più elevati.” 

Jeanette Andersen, Chair of Lupus Europe ha dichiarato: “Il lupus eritematoso sistemico è una malattia fortemente debilitante che colpisce principalmente le giovani donne ed è associata a una sintomatologia che compromette in modo significativo la qualità di vita. Anifrolumab ha rappresentato un’innovazione terapeutica molto attesa nel trattamento del LES e la possibilità di somministrazione a domicilio garantisce ora ai pazienti un’opzione più flessibile e pratica”. 

Ruud Dobber, Executive Vice President, BioPharmaceuticals Business Unit, AstraZeneca ha commentato: “Siamo impegnati a migliorare il trattamento del lupus eritematoso sistemico e, dal momento del suo lancio, anifrolumab somministrato tramite infusione endovenosa ha migliorato gli outcome di malattia per decine di migliaia di persone che convivono con questa patologia. Circa il 70% dei pazienti con LES in trattamento con un farmaco biologico utilizza un’opzione di autosomministrazione per via sottocutanea, per tale motivo questa approvazione consentirà di portare ai pazienti i benefici clinicamente significativi di anifrolumab, ampliando al contempo la possibilità di scelta del paziente in merito a modalità e luogo in cui ricevere il trattamento.”

Il profilo di sicurezza di anifrolumab osservato nell’interim analysis dello Studio TULIP-SC è risultato coerente con il profilo clinico già noto del farmaco somministrato tramite infusione endovenosa^13-15. I risultati ad interim dello Studio TULIP-SC sono stati presentati durante il Congresso dell’American College of Rheumatology (ACR) 2025, e saranno pubblicati prossimamente su una rivista scientifica.

La somministrazione per via sottocutanea di anifrolumab è in corso di valutazione da parte delle autorità regolatorie in diversi Paesi a livello globale, inclusi gli Stati Uniti e il Giappone. La somministrazione tramite infusione endovenosa di anifrolumab è approvata per il trattamento del lupus eritematoso sistemico in forma da moderata a grave in oltre 70 Paesi nel Mondo, inclusi gli Stati Uniti, l’Unione Europea e il Giappone, e sono attualmente in corso revisioni da parte delle autorità regolatorie in altri Paesi. A oggi, più di 40mila pazienti sono stati trattati con anifrolumab a livello globale¹⁶.

Note per i redattori

Informazioni sul lupus eritematoso sistemico

Il lupus eritematoso sistemico è una malattia autoimmune cronica e complessa in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo⁴. Circa il 50% dei pazienti affetti da LES sviluppa un danno d’organo permanente entro 5 anni dalla diagnosi a causa dell’utilizzo prolungato di corticosteroidi orali e dell’attività di malattia^11,17. Anche una piccola riduzione nell’utilizzo quotidiano dei corticosteroidi orali (ad esempio 1mg/giorno) può diminuire il rischio di danno d’organo¹⁸. I recenti aggiornamenti delle linee guida di trattamento hanno rafforzato l’importanza di un approccio treat-to-target volto a raggiungere la remissione o una bassa attività di malattia e a ridurre l’utilizzo di corticosteroidi orali^6,7.

Informazioni sullo studio TULIP-SC

Lo Studio TULIP-SC è uno studio di Fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l’efficacia e la sicurezza della somministrazione per via sottocutanea di anifrolumab verso placebo nei pazienti di età compresa tra i 18 e i 70 anni con LES attivo, autoanticorpi-positivo, in forma da moderata a grave, nonostante la terapia standard (corticosteroidi orali, antimalarici e/o immunosoppressori) ¹⁹.

La riduzione dell’attività di malattia è stata misurata utilizzando la scala British Isles Lupus Assessment Group based Composite Lupus Assessment (BICLA) alla settimana 52¹⁹. Il BICLA richiede un miglioramento in tutti gli organi con attività di malattia al basale senza nuovi flare¹⁹.

I partecipanti (367) sono stati randomizzati 1:1 a ricevere anifrolumab 120mg per via sottocutanea o placebo, somministati tramite siringa pre-riempita monouso¹⁹. Un’analisi ad interim pianificata è stata effettuata quando i primi 220 pazienti arruolati hanno raggiunto la settimana 52¹⁹. Lo studio includeva inoltre un periodo di estensione in aperto di 52 settimane per i partecipanti che avevano completato il periodo di trattamento di 52 settimane¹⁹.

Informazioni sulla somministrazione per via sottocutanea di anifrolumab

Anifrolumab sarà disponibile per l’auto-somministrazione per via sottocutanea mediante una penna pre-riempita da 120mg, con somministrazione una volta alla settimana. Anifrolumab è disponibile dal 2021 in infusione endovenosa somministrata da operatori sanitari in ambiente ospedaliero o ambulatoriale. La somministrazione per via sottocutanea offrirebbe ai pazienti la possibilità di gestire il trattamento mediante auto-somministrazione al di fuori dell’ambiente clinico e/o con il supporto di un operatore sanitario o di un caregiver, attraverso una procedura semplice.

Informazioni su anifrolumab

Anifrolumab è un anticorpo monoclonale completamente umanizzato che si lega alla sottounità 1 del recettore dell’interferone di tipo I, bloccando l’attività di tutti gli interferoni di tipo I^15,20. Gli interferoni di tipo I come IFN-alpha, IFN-beta e IFN-kappa sono citochine coinvolte nella regolazione dei percorsi infiammatori interessati dal lupus^21-26. 

Anifrolumab somministrato tramite infusione per via endovenosa è il primo farmaco biologico ad aver mostrato dati di remissione nel LES in uno studio di Fase III in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di quattro anni (TULIP‑LTE), valutati secondo i criteri di remissione DORIS ^27,28. La remissione DORIS è definita come punteggio SLEDAI‑2K clinico pari a 0 (Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000), una valutazione globale del clinico <0,5, un dosaggio di prednisolone/dose equivalente di corticosteroidi orali di ≤5 mg al giorno e dosi di mantenimento stabili di immunosoppressori, inclusi i biologici ²⁹. 

In aggiunta a ciò, AstraZeneca sta esaminando il potenziale di anifrolumab in una serie di malattie nelle quali l’interferone I tipo I (IFN di tipo 1) ricopre un ruolo chiave inclusi gli studi di Fase III nel lupus eritematoso cutaneo, nella miosite, nella sclerosi sistemica e nella nefrite lupica.^27-30

Informazioni su AstraZeneca

Quella respiratoria e immunologica è un’area terapeutica chiave per AstraZeneca e rappresenta un fattore di crescita fondamentale per l’azienda.
AstraZeneca è un’azienda leader nell’ambito delle malattie respiratorie, con 50 anni di esperienza in questo ambito e grazie a un crescente portfolio di farmaci per il trattamento di patologie immuno-mediate.

L’Azienda è impegnata a rispondere agli importanti bisogni clinici insoddisfatti correlati a queste patologie croniche e spesso debilitanti attraverso una pipeline e a un portfolio composto da farmaci inalatori, farmaci biologici e nuove modalità di trattamento che mirano a target biologici fino a oggi non raggiungibili. La nostra ambizione è quella di trasformare il paradigma di trattamento di queste patologie, azzerando gli attacchi d’asma, eliminando la BPCO come una delle principali cause di morte e raggiungere la remissione clinica per le patologie immuno-mediate.

Informazioni su AstraZeneca Italia

AstraZeneca è un’azienda biofarmaceutica globale impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci etici. Ci concentriamo sulla ricerca e puntiamo a essere leader in diverse aree terapeutiche: Oncologia, Malattie rare, Cardiovascolare, Metabolico e Renale, Respiratorio e Immunologico, Infettivologia. In Italia AstraZeneca conta oltre 1200 dipendenti e ha investito 59 milioni di euro in Ricerca e Sviluppo nel 2023, con più di 190 studi clinici attivi in oltre 600 centri su tutto il territorio nazionale. 

Per informazioni www.astrazeneca.it e su LinkedIn. 

References

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