COMUNICATO STAMPA

LEUCEMIA LINFATICA CRONICA: AL CONGRESSO ASCO 2025 BEONE MEDICINES PRESENTA I NUOVI RISULTATI DELLO STUDIO SEQUOIA CHE RAFFORZANO IL PROFILO DIFFERENZIATO DI ZANUBRUTINIB CON O SENZA VENETOCLAX IN PRIMA LINEA

Zanubrutinib più venetoclax ha dimostrato tassi di risposta elevati e un profilo di sicurezza favorevole nei diversi tipi di pazienti con leucemia linfatica cronica nel Braccio D dello studio SEQUOIA, tra cui quelli ad alto rischio con stato mutazionale del(17p)

 Al follow-up a 5 anni del Braccio C dello studio SEQUOIA, zanubrutinib in monoterapia ha mostrato benefici costanti di OS e PFS nei pazienti con leucemia linfatica cronica del(17p) difficili da trattare, rispetto ai dati storici

SAN CARLOS, California – 3 giugno 2025 – BeOne Medicines Ltd. (NASDAQ: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), azienda oncologica globale, ha presentato oggi i nuovi dati delle coorti dei Bracci C e D dello studio globale registrativo di fase 3 SEQUOIA su zanubrutinib. I risultati sottolineano l’efficacia potente e costante di zanubrutinib nei vari tipi di pazienti con leucemia linfatica cronica, compreso lo stato di mutazione ad alto rischio. I dati sono stati illustrati con due presentazioni orali brevi al Congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago.

I dati del Braccio D dello studio SEQUOIA dimostrano che il trattamento con zanubrutinib più venetoclax ha la capacità di determinare una sopravvivenza libera da progressione e risposte globali profonde e durature nell’intero spettro dei pazienti con leucemia linfatica cronica in prima linea, compresi i pazienti con stato mutazionale ad alto rischio. Il miglior tasso di malattia minima residua non rilevabile (uMRD) nel sangue periferico a un livello di sensibilità di 10^-4 è stato del 59%. Queste risposte di efficacia osservate nel Braccio D, nonostante l’elevata percentuale di pazienti ad alto rischio arruolati, sono in linea con recenti studi sulle terapie a durata fissa condotti in popolazioni di pazienti più in forma e sane. Inoltre, 11 pazienti del Braccio D hanno potuto interrompere il trattamento precocemente grazie al raggiungimento dei criteri di interruzione sulla base di una malattia minima residua non rilevabile (uMRD), e 9 pazienti rimangono in remissione clinica con uMRD sostenuta (1 paziente ha interrotto lo studio durante la remissione clinica), consentendo loro di rimanere liberi dal trattamento. Nei pazienti senza delezione (17p) e mutazioni TP53, il 43% ha raggiunto la uMRD entro il ciclo 16 e il 60% entro il ciclo 28. Questi dati sono stati pubblicati nel Journal of Clinical Oncology.

“Nonostante molti studi di prima linea sulla leucemia linfatica cronica abbiano escluso popolazioni di pazienti con caratteristiche di malattia ad alto rischio, BeOne ha incluso tali pazienti nello studio SEQUOIA”, afferma Lai Wang, Ph.D., Responsabile globale di Ricerca e Sviluppo di BeOne. “Quasi l’88% dei pazienti con del(17p) e/o TP53 trattati con zanubrutinib più venetoclax rimane libero da progressione a 36 mesi, un risultato senza precedenti per un regime di associazione di 2 farmaci in questa popolazione di pazienti difficile da trattare. I nuovi dati dello studio SEQUOIA rafforzano la versatilità di zanubrutinib nell’intero spettro dei pazienti con leucemia linfatica cronica e riflettono l’impegno di BeOne nel far progredire una pipeline creata per soddisfare le esigenze insoddisfatte dei pazienti e migliorare lo standard di cura”.

Caratteristiche del Braccio D (Abstract 7009)

Il Braccio D dello studio SEQUOIA ha valutato zanubrutinib più venetoclax in 114 pazienti con leucemia linfatica cronica naïve al trattamento (TN) o con linfoma linfocitario a piccole cellule (SLL) con o senza delezioni del cromosoma 17p e/o mutazioni del gene TP53, correlate ad alto rischio. Al follow-up mediano di 31,2 mesi, la combinazione ha prodotto un tasso elevato di sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 24 mesi del 92% (IC 95%, 85-96%) e un importante tasso di risposta globale (ORR) del 97%. Il tasso di sopravvivenza globale (OS) a 24 mesi è risultato del 96% (CI 95%, 90%-98%). Tra i pazienti con mutazioni del(17p) e/o TP53, il 94% era libero da progressione a 24 mesi e l’87,6% era libero da progressione a 36 mesi.

Il profilo di sicurezza di zanubrutinib è risultato coerente con i risultati degli studi precedenti e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

“La combinazione di zanubrutinib e venetoclax ha ottenuto risposte profonde e durature in tutti i gruppi di rischio, inclusi i pazienti con mutazioni di TP53, con un profilo di sicurezza generalmente gestibile. In particolare, numerosi pazienti hanno potuto interrompere il trattamento e mantenere la remissione, evidenziando il potenziale di una terapia a tempo limitato con un controllo significativo della malattia”, dichiara Mazyar Shadman, M.D., M.P.H., Professore associato e titolare della cattedra Innovators Network, Direttore medico di Immunoterapia Cellulare e della Bezos Family Immunotherapy Clinic il Fred Hutch Cancer Center. “E’ essenziale generare dati per determinare le future strategie di trattamento della leucemia linfatica cronica che consentano sia la terapia continuativa che la sospensione programmata del trattamento, in particolare per i pazienti ad alto rischio, che hanno maggiori probabilità di soccombere a questa malattia”.

Caratteristiche del Braccio C (Abstract 7011)

Il Braccio C dello studio SEQUOIA ha valutato zanubrutinib in monoterapia nei pazienti con leucemia linfatica cronica naïve al trattamento o con linfoma linfocitario a piccole cellule e delezione del cromosoma 17p ed è la più grande coorte prospettica di pazienti con CLL/SLL e del(17p). Al follow-up mediano di oltre 5,5 anni (65,8 mesi), la maggior parte dei pazienti è rimasta libera da progressione. In particolare, a 60 mesi, il 72,2% dei pazienti trattati con zanubrutinib è rimasto libero da progressione (IC  95%: 62,4; 79,8). Dopo l’aggiustamento per l’impatto della pandemia di COVID-19, il 73,0% dei pazienti nella coorte è rimasto libero da progressione (IC 95%: 63,3; 80,6) a 60 mesi. Il tasso di OS a 60 mesi è stato dell’85,1% (IC 95%: 76,9; 90,6) e dell’87,0% (IC 95%: 79,0; 92,1) dopo l’aggiustamento per COVID-19. Al momento del cut-off dei dati, il tasso di risposta globale (ORR) era del 97,3% e il 62,2% dei pazienti era ancora in trattamento con zanubrutinib.

Il profilo di sicurezza di zanubrutinib è risultato coerente con i risultati degli studi precedenti e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

Per ulteriori informazioni sulla nostra partecipazione al Congresso annuale ASCO 2025, visitare il sito: congress.beonemedicines.com.

La leucemia linfatica cronica

La leucemia linfatica cronica (CLL) è un tumore degli adulti potenzialmente letale. È un tipo di tumore maligno a cellule B mature in cui i linfociti B leucemici anomali (un tipo di globuli bianchi) originano dal midollo osseo e invadono il sangue periferico, il midollo osseo e i tessuti linfoidi.^1,2 La leucemia linfatica cronica è il tipo più comune di leucemia negli adulti, e rappresenta circa un terzo dei nuovi casi.^2,3 Nel 2024 negli Stati Uniti sono stati diagnosticati circa 20.700 nuovi casi di leucemia linfatica cronica.³

Circa il 50% dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (CLL) presenta caratteristiche genetiche ad alto rischio, tra cui del(17p), mutTP53 o IGHV non mutato, che possono limitare l’efficacia di alcuni trattamenti (ad esempio la chemioterapia) e aumentare la probabilità di progressione di malattia.^4,5

Lo studio SEQUOIA

SEQUOIA (NCT03336333) è uno studio globale di Fase 3 randomizzato, multicentrico disegnato per valutare l’efficacia  e la sicurezza di zanubrutinib nei pazienti con leucemia linfatica cronica (CLL) naïve al trattamento (TN) o  con linfoma linfocitario a piccole cellule (SLL). Lo studio è composto da tre coorti:

• Coorte 1 (n=479): pazienti randomizzati 1:1 a ricevere zanubrutinib (n=241) fino a progressione di malattia o a tossicità inaccettabile o bendamustina più rituximab (n=238), nei pazienti senza del(17p); i dati di questo gruppo costituiscono l’endpoint primario;
• Coorte 2/Braccio C (n=110): pazienti con del(17p) trattati con zanubrutinib in monoterapia;
• Coorte 3/Braccio D (n=114): 66 pazienti con del(17p) e/o mutazione patogena TP53 e 47 pazienti senza del(17p) o mutTP53 sono stati arruolati, con 110 pazienti trattati con zanubrutinib in combinazione con venetoclax.

I risultati della coorte 1 dello studio SEQUOIA hanno portato all’approvazione regolatoria della monoterapia con zanubrutinib nel trattamento della leucemia linfatica cronica naïve al trattamento in numerosi Paesi in tutto il mondo, comprese le approvazioni da parte della Food and Drug Administration statunitense e dell’Agenzia Europea per i Medicinali.

L’endpoint primario dello studio è la sopravvivenza libera da progressione (PFS), valutata da un comitato di revisione indipendente (IRC). Gli endpoint secondari comprendono la PFS valutata dallo sperimentatore, il tasso di risposta globale (ORR) valutato dall’IRC e dallo sperimentatore, la sopravvivenza globale (OS) e la sicurezza, nonché PFS e ORR nei pazienti con delezione (17p).

About BeOne

BeOne è un’azienda farmaceutica oncologica globale con sede in Svizzera impegnata nella ricerca e sviluppo di trattamenti innovativi che siano disponibili e accessibili a quanti più pazienti possibili in tutto il mondo. Con un portfolio che spazia dall’ematologia ai tumori solidi, BeOne sta accelerando lo sviluppo della sua pipeline diversificata di nuove terapie attraverso le capacità interne e le collaborazioni esterne. Con un team composto da più di 11.000 persone a livello globale in sei continenti, l’azienda si impegna a migliorare radicalmente l’accesso ai farmaci per un numero maggiore di pazienti che ne hanno necessità. Per maggiori informazioni su BeOne consultare il sito https://beonemedicines.com e i social media su LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

Ufficio stampa
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BIBLIOGRAFIA:

¹ National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ)–Patient Version. Accessed November 2024
https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq

² American Cancer Society What is Chronic Lymphocytic Leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed November 2024
https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html

³ American Cancer Society. Key Statistics for Chronic Lymphocytic Leukemia. Updated July 1, 2024. Accessed November 2024.
https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html

⁴ Leukemia and Lymphoma Society. Chronic Lymphocytic Leukemia. Revised June 2021. Accessed November 5, 2024.
https://www.lls.org/sites/default/files/2021-07/PS34_CLL_Booklet_2021.pdf

⁵ Döhner H., Stilgenbauer S., James M.R., et al. 11q deletions identify a new subset of B-cell chronic lymphocytic leukemia characterized by extensive nodal involvement and inferior prognosis. Blood. 1997;89(7):2516-2522.