Milano, Italia, 9 gennaio 2025 – Otsuka Pharmaceutical (Otsuka) è lieta di annunciare che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la presentazione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) sottomessa da Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. per il farmaco sperimentale il cui target è l’RNA, donidalorsen, per il trattamento profilattico di routine dell’angioedema ereditario (HAE).
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, potenzialmente pericolosa per la vita che causa attacchi ricorrenti di grave gonfiore (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola. 1,2,3,4,5,6
La richiesta di autorizzazione AIC è basata sui risultati positivi nei pazienti trattati con donidalorsen somministrato ogni 4 settimane (Q4W) oppure ogni 8 settimane (Q8W) negli studi di fase 3 OASIS-HAE e OASISplus. Quest’ultimo comprende l’estensione in aperto dello studio di fase 3, e una coorte separata di pazienti che ha effettuato il passaggio a donidalorsen da altre terapie per la profilassi degli attacchi di HAE (coorte di switch), oltre che negli studi di fase 2.7,8,9,10,11
Donidalorsen è progettato per colpire e ridurre con precisione la produzione di prekallikreina (PKK), interrompendo il pathway che porta agli attacchi di HAE.7,11
Se approvato, donidalorsen sarà il primo della categoria di farmaci per l’HAE il cui target è l’RNA, rappresentando una nuova potenziale opzione terapeutica per questa malattia rara, potenzialmente letale.
“Riteniamo che donidalorsen abbia il potenziale per far progredire il panorama dei trattamenti profilattici a lungo termine per le persone affette da HAE. L’accettazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea è una pietra miliare significativa, che ci porta un passo avanti nel contribuire a soddisfare le esigenze insoddisfatte dei pazienti affetti da HAE in Europa” afferma Andy Hodge, CEO, Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd.
Donidalorsen ha dimostrato una riduzione significativa e duratura del tasso di attacchi di HAE negli studi clinici. 7,8,9,10,11
Negli studi di fase 3 OASIS-HAE e OASISplus, donidalorsen ha mostrato risultati positivi su molteplici dimensioni della malattia, tra cui:
- una riduzione significativa e duratura del tasso medio di attacchi mensili di HAE7,9,12 e un miglioramento continuo del tasso di attacchi >90% nei gruppi con dosaggio Q4W e Q8W9
- un miglioramento della qualità di vita, compreso un miglioramento clinicamente significativo misurato attraverso l’Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL) nei pazienti nel gruppo Q4W7 e
- alti livelli di controllo della malattia, con il 91% dei pazienti nel Q4W ben controllati secondo l’Angioedema Control Test (AECT)7
Nello studio prospettico di switch OASISplus, i pazienti che sono passati a donidalorsen da un precedente trattamento profilattico hanno mostrato un’ulteriore riduzione del 62% dei tassi medi di attacchi mensili di HAE rispetto al basale, e l’84% dei pazienti intervistati ha riferito di preferire donidalorsen.8,13
I dati dello studio di fase 2 OLE in corso hanno mostrato una riduzione media del 96% dei tassi di attacco di HAE fino a due anni di trattamento.11
In tutti gli studi donidalorsen è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza accettabile in quanto non sono stati osservati eventi avversi gravi legati al trattamento con donidalorsen7,8,11. La maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata,7,8,9,10,11 con le reazioni al sito di iniezione tra gli venti avversi più comuni.7,8,11
“L’impegno di Otsuka nel combattere le malattie rare, oggi, si rafforza ulteriormente. Grazie alla collaborazione con Ionis, azienda fortemente impegnata nella ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche basate sull’RNA, Otsuka ha sottomesso con successo in EMA la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di donidalorsen, farmaco sviluppato per il trattamento dei i pazienti adulti affetti da angioedema ereditario. Questo rappresenta per noi un passo importante che, ci auguriamo, possa portare un miglioramento nella cura e nella qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie” conclude il dott. Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy.
Donidalorsen
Donidalorsen è un farmaco sperimentale il cui target è l’RNA, progettato per colpire e ridurre con precisione la produzione di prekallikreina (PKK), interrompendo il pathway che porta agli attacchi di HAE.7,11
Donidalorsen è stato scoperto e sviluppato da Ionis Pharmaceuticals, Inc. ed Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. detiene i diritti in eclusiva per la commercializzazione di donidalorsen in Europa e in Asia-Pacifico.
Nel novembre 2024, Ionis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di sottoporre a revisione una New Drug Application (NDA) per donidalorsen, con una data d’azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 21 agosto 2025.
In Europa, nel 2024, donidalorsen ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Commissione Europea, designazione precedentemente concessa nel 2023 negli Stati Unit dalla FDA.
L’angioedema ereditario (HAE)
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente pericolosa per la vita, caratterizzata da attacchi ricorrenti di grave edema (angioedema) in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola.1,2,3,4,5,6
L’età di insorgenza della malattia nella maggior parte dei casi è l’adolescenza, e la prevalenza mondiale di questa malattia rara è stimata a 1 su 50.0005,6,14.
Otsuka
Otsuka Pharmaceutical è una multinazionale che opera nel settore healthcare, la cui filosofia è: “Otsuka-people creating new products for better health worldwide”.
Otsuka ricerca, sviluppa, produce e commercializza prodotti innovativi, focalizzandosi su farmaci per rispondere a bisogni di salute insoddisfatti e prodotti nutraceutici per il mantenimento del benessere quotidiano della persona. In ambito farmaceutico, Otsuka è leader nella salute mentale e finanzia inoltre numerosi programmi di ricerca in aree poco esplorate, come la tubercolosi, una patologia che costituisce un problema di salute pubblica globale molto significativo.
Otsuka in Europa consta di circa 500 dipendenti ed è focalizzata su malattie del sistema nervoso centrale (CNS), nefrologia, reumatologia, immunologia, oncoematologia, malattie rare, malattie infettive, oltre ad avere programmi di ricerca su terapie digitali.
Otsuka Pharmaceutical Italy è un’affiliata di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd., che fa parte di Otsuka Pharmaceutical Company, Ltd., una sussidiaria di Otsuka Holdings Co., Ltd. con sede a Tokyo, Giappone.
Il gruppo di aziende Otsuka impiega 34.400 dipendenti in tutto il mondo con un fatturato consolidato di circa 16 miliardi di euro e una spesa di 2 miliardi di euro in ricerca e sviluppo nel 2023.
Per ulteriori informazioni su Otsuka, consultare il sito https://www.otsuka.it.
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Riferimenti
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9 Tachdjian R, et al. Long-term safety of donidalorsen for the treatment of hereditary angioedema: Results from the phase 3 open-label extension OASISplus study. EAACI Congress. 2024
10 Fijen LM, et al. Inhibition of prekallikrein for hereditary angioedema. N Engl J Med. 2022;386(11):1026-1033.
11 Petersen RS, et al. A phase 2 open-label extension study of prekallikrein inhibition with donidalorsen for hereditary angioedema. Allergy. 2024;79(3):724-734.
12 ClinicalTrials.gov. OASIS-HAE: A study to evaluate the safety and efficacy of donidalorsen (ISIS 721744 or IONIS-PKK-LRx) in Participants with Hereditary Angioedema (HAE). Available online: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05139810. Last accessed December 2024
13 Riedl MA, et al. Treatment of hereditary angioedema: safety, efficacy, and patient preference after switching to donidalorsen (OASISplus study). Annals of Allergy, Asthma & Immunology. 2024;133(6):S37
14 Sabharwal G, Craig T. Pediatric hereditary angioedema: an update. F1000Research. 2017; 6:1205.
Gennaio 2025| IT-DON-2400006(v1.0)
