Donidalorsen approvato nell’Unione europea per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario

• Donidalorsen è la prima terapia profilattica mirata all’RNA per i pazienti con angioedema ereditario (HAE)¹
• Donidalorsen ha dimostrato una riduzione significativa del tasso di attacchi di HAE rispetto a placebo nello studio di Fase 3 OASIS-HAE¹
• L’HAE è una malattia genetica rara e potenzialmente mortale che colpisce circa 000 pazienti in Europa²

Milano, 21 gennaio 2026 – Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (Otsuka) annuncia oggi che la Commissione Europea (EC) ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di donidalorsen per la profilassi a lungo termine degli attacchi ricorrenti dell’angioedema ereditario (HAE) negli adulti e negli adolescenti con età pari o superiore ai 12 anni.

L’HAE è una malattia genetica che causa episodi imprevedibili di gonfiore che possono interessare gli arti, il viso, l’addome, gli organi genitali e la laringe.³ Circa il 50% dei pazienti con HAE presenta i primi sintomi entro i 10 anni e comunque la maggior parte manifesta i primi sintomi o il primo attacco entro i 18 anni.⁴ Ansia e depressione sono comuni nei pazienti con HAE, spesso causate dalla natura imprevedibile, dalla frequenza e dalla gravità degli episodi di gonfiore.^5,6,7

“L’angioedema ereditario colpisce i pazienti sia sul piano fisico che psicologico, con sintomi che possono minare fortemente la qualità di vita – afferma Mauro Cancian, Responsabile UOSD di Allergologia presso l’Azienda Ospedale Università di Padova, Presidente del network italiano per l’angioedema ITACA e chair dell’Angioedema Working Group dell’EAACI –. Donidalorsen è in grado di inibire la sintesi di precallicreina (PKK), enzima che ricopre un ruolo fondamentale nell’attivazione dei mediatori infiammatori associati agli attacchi acuti della malattia, e quindi di ridurre in modo significativo la frequenza di questi ultimi. Inoltre donidalorsen, che offre la possibilità di ridurre il numero di somministrazioni rispetto alle attuali profilassi minimizzando quindi il burden of treatment, rappresenta un’opportunità preziosa di profilassi a lungo termine sia per i pazienti che provengono da una terapia on demand, mirata unicamente alla risoluzione dell’attacco, sia per quanti provengono da una precedente terapia profilattica che non è risultata efficace o che comportava effetti collaterali significativi.”

“In quanto prima terapia mirata all’RNA approvata in Europa per l’HAE, donidalorsen rappresenta un importante sviluppo delle opzioni terapeutiche per la prevenzione degli attacchi – aggiunge Henrik Balle Boysen, Presidente, HAE International (HAEi), la rete globale delle organizzazioni di pazienti con HAE –. L’approvazione odierna offre alle persone con angioedema ereditario e ai loro medici un’ulteriore possibilità di adattare il trattamento alle esigenze individuali.”

Lo studio registrativo di Fase 3 OASIS-HAE in doppio cieco, multicentrico, randomizzato, in pazienti con HAE tipo 1 e tipo 2 controllato con placebo (n=90) mostra che l’utilizzo di donidalorsen 80mg ogni quattro settimane (Q4W) ha prodotto una riduzione dell’81% del tasso di attacchi da HAE a quattro settimane rispetto a placebo (tasso medio di attacchi 0,44 vs. 2,26 rispettivamente) nell’arco di 24 settimane, raggiungendo l’endpoint primario dello studio. Una riduzione del 55% (tasso medio di attacchi 1,02 vs 2,26 del placebo) è stata osservata con il dosaggio ogni otto settimane (Q8W).¹

Alla settimana 24, il 91% dei pazienti con somministrazione Q4W presentava malattia ben controllata rispetto al 41% dei pazienti nel gruppo placebo, secondo la misurazione con l’Angioedema Control Test, ed è stato osservato un miglioramento della qualità di vita, dimostrato da una riduzione rispetto al valore basale di 24,8 punti nel punteggio totale medio di Angioedema Quality-of-Life.¹

Nello studio non sono stati identificati gravi eventi avversi, ed i profili sicurezza erano simili in entrambi i dosaggi Q4W e Q8W.¹ Gli eventi avversi più comuni con donidalorsen comprendono reazioni nel sito dell’iniezione, tipiche delle profilassi sottocutanee, aumento transitorio degli enzimi epatici e reazioni di ipersensibilità (compreso un caso di anafilassi).⁸

Nel 2023 Ionis Pharmaceuticals, Inc. e Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd hanno stipulato l’accordo iniziale di licenza per la commercializzazione di donidalorsen in Europa, con la successiva estensione all’area Asia Pacifico. Ionis ha mantenuto lo sviluppo clinico di donidalorsen e la responsabilità del suo lancio negli Stati Uniti e Otsuka ha utilizzato la sua esperienza nel settore delle malattie rare e l’infrastruttura commerciale per preparare i futuri lanci sul mercato.

“Donidalorsen potrebbe rappresentare un’opzione utile per le persone con angioedema ereditario, contribuendo a migliorare la gestione della quotidianità, sia in ambito lavorativo che scolastico, dove diversi studi hanno evidenziato riduzioni di produttività legate alla malattia – dichiara Alessandro Lattuada, Managing Director Otsuka Italia –.La sua approvazione è il risultato della collaborazione tra Otsuka e Ionis, che hanno lavorato insieme con l’obiettivo di migliorare la cura dei pazienti.”

“Siamo orgogliosi della decisione della Commissione Europea di autorizzare l’utilizzo di donidalorsen nell’HAE. Questa decisione rappresenta un’altra pietra miliare fondamentale nella collaborazione tra Otsuka e Ionis, volta a rispondere ai bisogni terapeutici insoddisfatti di una malattia rara e complessa – sostiene Andy Hodge, Presidente e CEO di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd –. Vorremmo ringraziare tutti coloro che, in Otsuka e Ionis, con il loro impegno ci hanno aiutato a offrire questo medicinale ai pazienti affetti da HAE.”

La decisione fa seguito al parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) di novembre 2025. La nuova autorizzazione si riferisce ai 27 Stati membri della UE, Islanda, Liechtenstein, e Norvegia.

Donidalorsen
Donidalorsen è una terapia di profilassi first in class mirata all’RNA per gli attacchi di HAE con somministrazione sottocutanea.¹ E’ un oligonucleotide antisenso (ASO) coniugato con ligando che riduce la produzione di precallicreina nel fegato, interrompendo il maccanismo patologico che causa gli attacchi di HAE.^1,9

In Agosto 2025, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato donidalorsen per la profilassi di prevenzione degli attacchi di HAE negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore ai 12 anni.¹⁰

L’angioedema ereditario (HAE)
L’angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara, cronica e potenzialmente mortale che colpisce circa 15.000 pazienti in Europa.² L’HAE, causata comunemente da una carenza ereditaria (HAE-1) o da una disfunzione (HAE-2) dell’inibitore di C1 esterasi (C1-INH), deriva dall’attivazione incontrollata del sistema callicreina-chinina, che causa una produzione eccessiva di bradichinina.^11,12,13 I sintomi dell’HAE normalmente cominciano nell’adolescenza o nella prima età adulta, e alcuni pazienti presentano i primi episodi dai 2 anni.^6,11

Otsuka
Otsuka è un’azienda farmaceutica multinazionale la cui filosofia è: “Otsuka-people creating new products for better health worldwide”. 

Fondata in Giappone nel 1921, da oltre 100 anni Otsuka ricerca, sviluppa, produce e commercializza prodotti innovativi, focalizzandosi su farmaci che affrontino bisogni di salute insoddisfatti e prodotti nutraceutici per il mantenimento del benessere quotidiano della persona.

In ambito farmaceutico, siamo attivi in diverse aree terapeutiche tra cui: malattie del sistema nervoso centrale (CNS), nefrologia, reumatologia, immunologia, oncoematologia, malattie rare, malattie infettive, oltre ad avere programmi di ricerca su terapie digitali.

Il gruppo Otsuka impiega più di 35.000 persone in tutto il mondo e ha investito 1,9 miliardi di euro in Ricerca e Sviluppo nel 2024. Per ulteriori informazioni consultare il sito www.otsuka.it e Linkedin.

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