COMUNICATO STAMPA
 

Ipsen e GENFIT hanno annunciato i risultati positivi dello studio di Fase III ELATIVE su elafibranor in pazienti con colangite biliare primitiva (PBC), una rara malattia epatica colestatica 

  • Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, con una percentuale di pazienti che hanno raggiunto una risposta clinicamente rilevante in termini di miglioramento dei parametri legati alla colestasi, significativamente superiore rispetto a placebo
  • Elafibranor è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con gli studi precedenti
  • I risultati confermano che elafibranor potrebbe rappresentare una nuova potenziale e importante opzione di trattamento, in un’area terapeutica in cui vi è ancora un elevato bisogno insoddisfatto
  • Ipsen intende presentare alle autorità regolatorie domanda di autorizzazione per elafibranor in seguito alle discussioni con la Food and Drug Administration (FDA) e la European Medicines Agency (EMA)

 

PARIGI, FRANCIA, 3 luglio 2023 – Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY) e GENFIT (Nasdaq and Euronext: GNFT) hanno annunciato i risultati positivi dello studio registrativo di Fase III ELATIVE.

Nello studio vengono valutate l’efficacia e la sicurezza di elafibranor, un doppio agonista PPAR α,δ in fase sperimentale, per il trattamento di pazienti con una rara malattia epatica colestatica, la colangite biliare primitiva (PBC), che sviluppano una risposta non adeguata o intolleranza all’attuale standard di cura rappresentato dall’acido ursodesossicolico (UDCA).

Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario composito; il 51% dei pazienti trattati con elafibranor 80mg ha ottenuto una risposta in termini di miglioramento dei parametri legati alla colestasi rispetto al 4% di quelli trattati con placebo (p<0,0001).

La risposta è definita nello studio come valore di fosfatasi alcalina (ALP) <1.67 rispetto al limite superiore di normalità (ULN), diminuzione di ALP ≥ 15% e bilirubina totale (TB) ≤ ULN a 52 settimane. ALP e bilirubina sono importanti predittori della progressione della malattia. La riduzione dei livelli di entrambi può indicare una riduzione del danno colestatico ed un miglioramento della funzione epatica.

Anche il primo endpoint secondario, la normalizzazione dell’ALP alla settimana 52, ha registrato miglioramenti statisticamente significativi con elafibranor rispetto a placebo. Per quanto riguarda il prurito, un altro endpoint secondario, è stata osservata una tendenza al miglioramento del sintomo con una riduzione rispetto al basale del punteggio PBC Worst Itch NRS maggiore nei pazienti trattati con elafibranor rispetto a quelli trattati con placebo, senza però che sia stata raggiunta la significatività statistica. Nello studio, elafibranor è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con quello osservato negli studi precedentemente riportati.

“Questi risultati incoraggianti indicano che elafibranor potrebbe essere un trattamento efficace per prevenire la progressione della colangite biliare primitiva nei pazienti trattati con l’acido ursodesossicolico. Il farmaco presenta un buon profilo di sicurezza, è stato ben tollerato e potrebbe rivelarsi una nuova opzione terapeutica importante per il trattamento a lungo termine dei pazienti con questa malattia debilitante”, afferma Howard Mayer, Executive Vice President, Head of Research and Development di Ipsen. “La colangite biliare primitiva è una malattia che, se non trattata correttamente, può causare la progressione della malattia epatica e portare all’insufficienza epatica. Siamo soddisfatti del potenziale di questo trattamento sperimentale ed Ipsen intende discutere questi risultati con le agenzie regolatorie e prevede di procedere con la presentazione delle domande di autorizzazione alla Food and Drug Administration e alla European Medicines Agency.”

“Siamo soddisfatti di questi risultati perché la colangite biliare primitiva rimane una malattia con significativi bisogni terapeutici insoddisfatti”, aggiunge Pascal Prigent, Chief Executive Officer di GENFIT. “Questo risultato, atteso da tempo, è una buona notizia per i pazienti e per i professionisti sanitari che necessitano di maggiori opzioni per migliorare la gestione clinica dei pazienti con PBC. È inoltre un riconoscimento gratificante della qualità del lavoro del nostro team e della capacità di GENFIT di innovare ed offrire risultati tangibili”.

La colangite biliare primitiva è una malattia epatica colestatica autoimmune rara, progressiva1 caratterizzata dalla graduale distruzione dei piccoli dotti biliari epatici. Il danno ai dotti biliari può inibire la capacità del fegato di liberare il corpo dalle tossine e causare la formazione di cicatrici fibrose nel tessuto epatico, fenomeno conosciuto come cirrosi.1 I sintomi più comuni della PBC comprendono affaticamento e prurito, che possono diventare gravemente debilitanti.1 Se non trattata, la PBC può portare all’insufficienza epatica, e in alcuni casi alla morte. Rappresenta, inoltre, la causa principale del trapianto di fegato. Colpisce in modo particolare le donne di mezza età; su dieci diagnosi, nove interessano le donne. È una malattia nella quale una grande percentuale di pazienti non trae beneficio dalle terapie in uso. La prevalenza delle persone che vivono con PBC è stimata tra 23,9 e 39,2 per 100.000 negli Stati Uniti 2,3 e 22,27 per 100.000 in Europa.4

ELATIVE è uno studio di Fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che prevede un’estensione a lungo termine in aperto (NCT03124108). ELATIVE valuta l’efficacia e la sicurezza di elafibranor 80mg una volta al giorno rispetto a placebo per il trattamento dei pazienti con PBC con risposta inadeguata o intolleranza a UDCA, l’attuale terapia di prima linea per la PBC. Lo studio ha arruolato 161 pazienti che sono stati randomizzati 2:1 a ricevere elafibranor 80mg una volta al giorno o placebo. I pazienti con risposta inadeguata a UDCA continuano a riceverlo in combinazione con elafibranor o placebo, mentre quelli con intolleranza a UDCA ricevono solo elafibranor o placebo.

I dati completi dello studio ELATIVE saranno presentati nei prossimi congressi scientifici.
 

Elafibranor

Elafibranor è un nuovo agonista alfa/delta (α,δ) del recettore attivato per il perossisoma (PPAR), con assunzione orale una volta al giorno, attualmente valutato come trattamento per i pazienti con PBC, una rara malattia epatica. Nel 2019, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA negli adulti con PBC che hanno una risposta inadeguata all’acido ursodesossicolico (UDCA).

Elafibranor non ha ricevuto l’approvazione delle autorità regolatorie in nessuna parte del mondo.

 

Ipsen 

Ipsen è un’azienda biofarmaceutica globale, focalizzata sullo sviluppo di soluzioni innovative in oncologia, malattie rare e neuroscienze. Con un fatturato Specialty Care di 3 miliardi di euro nel 2022, Ipsen commercializza farmaci in più di 100 Paesi. Accanto alla sua strategia di innovazione esterna, la Ricerca e Sviluppo dell’azienda è basata sull’utilizzo di piattaforme tecnologiche innovative differenziate presenti all’interno dei maggiori centri biotecnologici e di life sciences: Paris-Saclay, Francia; Oxford, U.K.; Cambridge, U.S., Shangai, Cina.

Il Gruppo impiega circa 5.000 dipendenti a livello globale ed è quotata in borsa a Parigi (Euronext: IPN) e negli Stati Uniti attraverso uno Sponsored Level I American Depositary Receipt program (ADR: IPSEY).

Per maggiori informazioni ipsen.com


GENFIT

GENFIT è un’azienda biofarmaceutica in fase avanzata di sviluppo, dedicata a migliorare la vita dei pazienti con malattie epatiche caratterizzate da elevate esigenze mediche insoddisfatte. GENFIT è pioniera nella ricerca e nello sviluppo nell’ambito delle malattie epatiche, con una storia e un patrimonio scientifico significativi e di durata decennale. Grazie alla sua esperienza nello sviluppare attività ad alto potenziale portandole in fasi di sviluppo avanzato e di pre-commercializzazione, oggi GENFIT vanta una pipeline crescente e diversificata con soluzioni terapeutiche e diagnostiche innovative. La sua pipeline di R&S si articola in sei aree terapeutiche attraverso sette programmi che esplorano il potenziale di meccanismi d’azione differenziati, ed una varietà di fasi di sviluppo (pre-clinica, Fase 1, Fase 2, Fase 3). Queste malattie sono l’insufficienza epatica acuta su cronica (ACLF), l’encefalopatia epatica (HE), il colangiocarcinoma (CCA), i disturbi del ciclo dell’urea (UCD), le acidurie organiche (OA) e la colangite biliare primitiva (PBC). Oltre alle terapie, la pipeline di GENFIT include anche un franchising diagnostico incentrato su NASH e ACLF. GENFIT ha sedi a Lille e Parigi (Francia), Zurigo (Svizzera) e Cambridge, MA (USA).

GENFIT è una società quotata in borsa al Nasdaq Global Select Market e al compartimento B del mercato regolamentato di Euronext a Parigi (Nasdaq ed Euronext: GNFT). Nel 2021, IPSEN è diventato uno dei maggiori azionisti di GENFIT e detiene l’8% del capitale azionario della società.

Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.genfit.com  

 

 

Per informazioni:
Maria Lucia Burriesci
Communication Manager
maria.lucia.burriesci@ipsen.com

 +39 3351056045

  

Ipsen’s forward-looking statements

The forward-looking statements, objectives and targets contained herein are based on Ipsen’s management strategy, current views and assumptions. Such statements involve known and unknown risks and uncertainties that may cause actual results, performance or events to differ materially from those anticipated herein. All of the above risks could affect Ipsen’s future ability to achieve its financial targets, which were set assuming reasonable macroeconomic conditions based on the information available today. Use of the words ‘believes’, ‘anticipates’ and ‘expects’ and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, including Ipsen’s expectations regarding future events, including regulatory filings and determinations. Moreover, the targets described in this document were prepared without taking into account external-growth assumptions and potential future acquisitions, which may alter these parameters. These objectives are based on data and assumptions regarded as reasonable by Ipsen. These targets depend on conditions or facts likely to happen in the future, and not exclusively on historical data. Actual results may depart significantly from these targets given the occurrence of certain risks and uncertainties, notably the fact that a promising medicine in early development phase or clinical trial may end up never being launched on the market or reaching its commercial targets, notably for regulatory or competition reasons. Ipsen must face or might face competition from generic medicine that might translate into a loss of market share. Furthermore, the research and development process involves several stages each of which involves the substantial risk that Ipsen may fail to achieve its objectives and be forced to abandon its efforts with regards to a medicine in which it has invested significant sums. Therefore, Ipsen cannot be certain that favorable results obtained during preclinical trials will be confirmed subsequently during clinical trials, or that the results of clinical trials will be sufficient to demonstrate the safe and effective nature of the medicine concerned. There can be no guarantees a medicine will receive the necessary regulatory approvals or that the medicine will prove to be commercially successful. If underlying assumptions prove inaccurate or risks or uncertainties materialize, actual results may differ materially from those set forth in the forward-looking statements. Other risks and uncertainties include but are not limited to, general industry conditions and competition; general economic factors, including interest rate and currency exchange rate fluctuations; the impact of pharmaceutical industry regulation and healthcare legislation; global trends toward healthcare cost containment; technological advances, new medicine and patents attained by competitors; challenges inherent in new-medicine development, including obtaining regulatory approval; Ipsen’s ability to accurately predict future market conditions; manufacturing difficulties or delays; financial instability of international economies and sovereign risk; dependence on the effectiveness of Ipsen’s patents and other protections for innovative medicines; and the exposure to litigation, including patent litigation, and/or regulatory actions. Ipsen also depends on third parties to develop and market some of its medicines which could potentially generate substantial royalties; these partners could behave in such ways which could cause damage to Ipsen’s activities and financial results. Ipsen cannot be certain that its partners will fulfil their obligations. It might be unable to obtain any benefit from those agreements. A default by any of Ipsen’s partners could generate lower revenues than expected. Such situations could have a negative impact on Ipsen’s business, financial position or performance. Ipsen expressly disclaims any obligation or undertaking to update or revise any forward-looking statements, targets or estimates contained in this press release to reflect any change in events, conditions, assumptions or circumstances on which any such statements are based, unless so required by applicable law. Ipsen’s business is subject to the risk factors outlined in its registration documents filed with the French Autorité des Marchés Financiers. The risks and uncertainties set out are not exhaustive and the reader is advised to refer to Ipsen’s latest Universal Registration Document, available on ipsen.com.

 

GENFIT’s forward-looking statements

This press release contains certain forward-looking statements with respect to GENFIT, including those within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 in relation to the clinical performance of elafibranor in the ELATIVETM Phase 3 clinical trial in PBC, plans to move forward with regulatory authorities for potential approval of elafibranor in PBC and our ability to accelerate our development. The use of certain words, including “consider”, “contemplate”, “think”, “aim”, “expect”, “understand”, “should”, “aspire”, “estimate”, “targeted”, “anticipated”, “believe”, “wish”, “may”, “could”, “allow”, “seek”, “encourage” or “have confidence” or (as the case may be) the negative forms of such terms or any other variant of such terms or other terms similar to them in meaning is intended to identify forward-looking statements. Although the Company believes its projections are based on reasonable expectations and assumptions of the Company’s management, these forward-looking statements are subject to numerous known and unknown risks and uncertainties, which could cause actual results to differ materially from those expressed in, or implied or projected by, the forward-looking statements. These risks and uncertainties include, among other things, the uncertainties inherent in research and development, including in relation to safety, biomarkers, cost of, progression of, and results from, its ongoing and planned clinical trials, review and approvals by regulatory authorities in the United States, Europe and worldwide of our drug and diagnostic candidates, potential commercial success of elafibranor if approved, exchange rate fluctuations, potential synergies related to the acquisition of Versantis, our capacity to integrate its assets, develop its programs and our continued ability to raise capital to fund our development, as well as those risks and uncertainties discussed or identified in the Company’s public filings with the AMF, including those listed in Chapter 2 “Main Risks and Uncertainties” of the Company’s 2022 Universal Registration Document filed with the AMF on April 18, 2023, which is available on the Company’s website (www.genfit.com) and on the website of the AMF (www.amf-france.org) and public filings and reports filed with the U.S. Securities and Exchange Commission (“SEC”) including the Company’s 2022 Annual Report on Form 20-F filed with the SEC on April 18, 2023. In addition, even if the Company’s results, performance, financial condition and liquidity, and the development of the industry in which it operates are consistent with such forward-looking statements, they may not be predictive of results or developments in future periods. These forward-looking statements speak only as of the date of publication of this document. Other than as required by applicable law, the Company does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or statements, whether as a result of new information, future events or otherwise.

 

 Bibliografia:

  1. Kimagi T, et al.. Orphanet J Rare Dis. 2008; 3:1
  2. Lu et al. Clinical Gastro and Hepatol 2018; 16:1342-1350
  3. Galoosian et al. Journal of Clinical and Transplantation Hepatology 2020; 8:49-60
  4. Gazda J, et al. Can J GastroenterolHepatol. 2021 ; 915 -1525