30 ottobre 2024 – Benralizumab è stato approvato nell’Unione Europea (UE) come trattamento aggiuntivo per pazienti adulti con granulomatosi eosinofila con poliangite (EGPA) recidivante o refrattaria. La EGPA è una rara vasculite immunomediata che può causare danni in differenti organi e, se non trattata, può risultare fatale.

L’approvazione della Commissione Europea segue le raccomandazioni del Comitato per i medicinali per uso umano (Committee for Medicinal Products for Human Use) e si basa sui risultati positivi dello studio di fase III MANDARA, pubblicati sul The New England Journal of Medicine. MANDARA è il primo studio comparativo di non inferiorità tra farmaci biologici nei pazienti con EGPA. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere una singola iniezione sottocutanea di benralizumab 30mg, oppure tre iniezioni sottocutanee di mepolizumab 100mg ogni quattro settimane.    

Nello studio, quasi il 60% dei pazienti trattati con benralizumab ha raggiunto la remissione clinica, percentuale paragonabile a quella dei pazienti trattati con mepolizumab. I dati hanno inoltre mostrato come il 41% dei pazienti trattati con benralizumab abbia interrotto completamente la terapia con corticosteroidi orali (OCS) rispetto al 26% nel braccio mepolizumab (differenza: 16%; 95% CI: 1,31).

“Questa nuova indicazione rappresenta un importante traguardo nel trattamento dei pazienti affetti da EGPA, una patologia rara, complessa e di forte impatto sulla qualità di vita. Lo studio di Fase III MANDARA ci fornisce solide evidenze dei benefici di benralizumab in pazienti affetti da EGPA, dimostrando come benralizumab proprio grazie al suo peculiare meccanismo di azione capace di spegnere l’infiammazione eosinofilica, consenta il raggiungimento della remissione clinica in un numero elevato di pazienti, riducendo nel contempo la dipendenza da corticosteroidi orali, responsabili di effetti collaterali gravi a lungo termine. Queste evidenze sottolineano il ruolo importante che benralizumab potrà avere nell’armamentario terapeutico per il trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangite – ha commentato il dott. Cristiano Caruso, Specialista in Allergologia e Immunologia Clinica, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli di Roma, sperimentatore dello studio MANDARA e partner dell’EGPA STUDY GROUP. L’approvazione europea di benralizumab per il trattamento dell’EGPA rappresenta un’opportunità importante per la cura dei pazienti affetti da tale patologia e ci auspichiamo possa essere presto una realtà concreta anche in Italia.” 

“La granulomatosi eosinofila con poliangite è una malattia sistemica complessa che, proprio per la sua natura, fa sì che chi ne è affetto subisca un impatto rilevante sulla propria quotidianità non solo dal punto di vista fisico, ma anche sociale, psicologico e lavorativo. I sintomi con cui la malattia esordisce sono spesso sovrapponibili a quelli di altre patologie respiratorie a maggiore prevalenza, e questo rende spesso difficile arrivare a una diagnosi, la cui tempestività è, invece, fondamentale per migliorare la prognosi e, di conseguenza, la qualità di vita dei pazienti. – spiega Francesca R. Torracca, presidente APACS (Associazione Pazienti Sindrome di Churg Strauss – EGPA). Come Associazione siamo costantemente impegnati nel fornire un supporto concreto alle persone affette da EGPA, promuovendo la conoscenza della patologia, la sensibilizzazione e lo sviluppo di una rete di centri di riferimento sul territorio nazionale, affinché tutti i pazienti possano avere accesso a cure sempre più efficaci e personalizzate. Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica per il controllo dell’EGPA, rappresenta pertanto un ulteriore passo nella storia della patologia che permetterà ai pazienti di migliorare aspettativa e qualità di vita.”

“L’approvazione europea di benralizumab per il trattamento dei pazienti adulti con EGPA definisce un momento di svolta nella gestione terapeutica dei pazienti che ne sono affetti – ha commentato Raffaela Fede, Direttore Medico AstraZeneca Italia. I risultati dello studio MANDARA segnano un passo fondamentale per il trattamento di questa patologia rara e complessa aprendo le porte a nuove prospettive di cura per offrire una speranza tangibile ai pazienti e migliorarne sensibilmente la qualità di vita. Un risultato importante, che ribadisce il nostro costante impegno nella ricerca grazie all’implementazione di programmi di sviluppo di molecole come benralizumab, con l’obiettivo di portare soluzioni terapeutiche in aree, come quella delle patologie rare, caratterizzate da un importante bisogno clinico non ancora soddisfatto. Siamo pertanto orgogliosi di mettere a disposizione di pazienti e Comunità Scientifica benralizumab, proponendo soluzioni innovative e personalizzate per affrontare le sfide uniche di questa malattia”.

Il profilo di sicurezza e tollerabilità di benralizumab nello studio MANDARA è risultato coerente con il profilo già noto del farmaco.     

Circa la metà dei pazienti con EGPA presenta asma grave eosinofilica (SEA) con esordio in età adulta e spesso mostra sintomi sinusali e nasali. Benralizumab è il secondo farmaco biologico approvato per il trattamento di questa malattia.     

Benralizumab è attualmente approvato come trattamento aggiuntivo per la SEA in più di 80 Paesi, tra cui Stati Uniti, Giappone, Unione Europea e Cina. È inoltre approvato nei bambini e negli adolescenti dai 6 anni in su negli Stati Uniti e in Giappone. A settembre benralizumab è stato approvato per la EGPA negli Stati Uniti.

Note per i redattori

Informazioni sulla granulomatosi eosinofila con poliangite
La EGPA, precedentemente conosciuta come sindrome di Churg-Strauss Syndrome, è una rara malattia immunomediata, causata dall’infiammazione dei vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni. Si stima che 118.000 persone nel mondo siano affette da questa patologia che può causare danni a diversi organi, tra cui polmoni, vie aeree superiori, cute, cuore, tratto gastrointestinale e sistema nervoso. I segnali e i sintomi più comuni comprendono stanchezza estrema, perdita di peso, dolori muscolari e articolari, eruzioni cutanee, dolori neuropatici, sintomi sinusali e nasali e mancanza di respiro. Se non trattata, la malattia può risultare fatale. Con gli attuali trattamenti circa la metà (47%) dei pazienti non raggiunge la remissione.

Le opzioni terapeutiche per la EGPA sono limitate e i pazienti vengono spesso trattati con dosi elevate croniche di corticosteroidi orali e presentano ricadute ricorrenti quando tentano di ridurli. 


Informazioni sullo studio MANDARA
MANDARA è uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, con controllo attivo, che confronta l’efficacia e la sicurezza di benralizumab rispetto a mepolizumab nei pazienti adulti con EGPA ricorrente o refrattaria. Nello studio, 140 pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere una singola iniezione sottocutanea di benralizumab 30mg, oppure tre iniezioni sottocutanee separate di mepolizumab 100mg ogni quattro settimane.

L’endpoint primario era rappresentato dalla percentuale di pazienti che aveva raggiunto la remissione alle settimane 36 e 48.  La remissione è definita come Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)=0 e l’assunzione di una dose di OCS inferiore o uguale a 4 mg/die. Un endpoint secondario era rappresentato dalla percentuale di pazienti che è riuscito a sospendere completamente l’OCS alle settimane 48 e 52. L’analisi statistica primaria doveva dimostrare la non inferiorità di benralizumab rispetto a mepolizumab sulla base dell’endpoint primario. 

Informazioni su benralizumab
Benralizumab è attualmente approvato in più di 80 Paesi tra cui Stati Uniti, Giappone, Unione Europea e Cina. Benralizumab è stato prescritto a più di 130.000 pazienti a livello globale. 

Studi su Benralizumab sono attualmente in corso di sviluppo per il trattamento di altre patologie come la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e la sindrome ipereosinofila.  

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Quella respiratoria e immunologica è un’area terapeutica chiave per AstraZeneca e rappresenta un fattore di crescita fondamentale per l’azienda.
AstraZeneca è un’azienda leader nell’ambito delle malattie respiratorie, con 50 anni di esperienza in questo ambito e grazie a un crescente portfolio di farmaci per il trattamento di patologie immuno-mediate.

L’Azienda è impegnata a rispondere agli importanti bisogni clinici insoddisfatti correlati a queste patologie croniche e spesso debilitanti attraverso una pipeline e a un portfolio composto da farmaci inalatori, farmaci biologici e nuove modalità di trattamento che mirano a target biologici fino a oggi non raggiungibili. La nostra ambizione è quella di trasformare il paradigma di trattamento di queste patologie, azzerando gli attacchi d’asma, eliminando la BPCO come una delle principali cause di morte e raggiungere la remissione clinica per le patologie immuno-mediate.

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