Milano, 26 ottobre 2018 – Larotrectinib ha dimostrato un tasso di risposta globale dell’81% in pazienti affetti da tumori che presentano una particolare alterazione genetica, la fusione di TRK (tropomyosin receptor kinase). I risultati di un set complessivo di dati provenienti da più studi clinici sulla nuova molecola sono stati presentati in una sessione orale al Congresso della Società Europea di Oncologia Medica (ESMO, European Society for Medical Oncology) che si è svolto recentemente a Monaco (Germania), e includono il set di dati primari costituito da 55 pazienti, pubblicato sul New England Journal of Medicine, nonché un set di dati supplementari composto da altri 67 pazienti. Si è evidenziata una continua e solida attività antitumorale in diversi tipi di tumore, sia negli adulti che nei bambini.
Larotrectinib ha dimostrato un tasso di risposta globale (ORR) dell’80% nel set di dati primari (n=55) e un ORR dell’81% nel set dei dati supplementari (n=54; 13 pazienti hanno continuato lo studio e sono in attesa di una valutazione iniziale della risposta) secondo la valutazione degli sperimentatori. In entrambi i set di dati l’ORR si è attestato all’81%, con un tasso di risposta parziale (PR) del 63% e un tasso di risposta completa (CR) del 17%.
I pazienti del set di dati primari hanno continuato a migliorare con la terapia con larotrectinib, mostrando un incremento del tasso di CR dal 16 al 18%, e la riduzione conseguente del tasso di PR dal 64 al 62%. I tassi di risposta completa e parziale nel set di dati supplementari sono risultati rispettivamente del 17 e del 65%. La durata della risposta (DOR) a 12 mesi è stata di 75% e 81% rispettivamente per i set dei dati primari e supplementari. Con un follow-up mediano di 17,6 e 7,4 mesi la DOR mediana non è stata ancora raggiunta. Nel set di dati integrati, alla data di cut-off del 30 luglio 2018, l’84% dei pazienti che ha ottenuto una risposta proseguiva il trattamento o aveva subito un intervento chirurgico con finalità curativa. Larotrectinib ha continuato a essere associato a un profilo di sicurezza positivo, con eventi avversi (EA) per la maggior parte di grado 1 o 2.
Ulrik Lassen, M.D., Ph.D., Reparto di Oncologia, Rigshospitalet, Copenhagen, ha dichiarato: “È incoraggiante osservare le risposte che larotrectinib fornisce ai pazienti che hanno partecipato negli studi con tumori con fusione TRK in diverse età, sedi tumorali o coinvolgimento dell’SNC. Nel set supplementare, il tasso di risposta risulta quasi uguale a quello del set primario e la durata della risposta è effettivamente aumentata con un follow-up più lungo dei pazienti. L’esperienza derivante da larotrectinib offre importanti evidenze cliniche a sostegno dello sviluppo di farmaci mirati contro driver oncogenici, sottolineando l’importanza della profilazione genomica tumorale in grado di identificare le fusioni geniche di NTRK insieme ad altre alterazioni attivanti”.
Bayer e Loxo Oncology, Inc., (NASDAQ: LOXO), un’azienda biofarmaceutica di Stamford (Connecticut, Stati Uniti), sviluppano in maniera congiunta larotrectinib, che è attualmente in studio a livello mondiale per il trattamento di pazienti affetti da tumori con fusione di TRK.
“Questi dati, provenienti da un ampio gruppo di pazienti affetti da tumore con fusione TRK, sono incoraggianti e rappresentano un progresso ulteriore verso la somministrazione della terapia ai pazienti”, ha spiegato il Dr. Scott Z. Fields, vice presidente senior e responsabile dello Sviluppo oncologico nella divisione Pharmaceuticals di Bayer. “Il nostro obiettivo”, conclude Fields, “è poter offrire questa potenziale opzione terapeutica agli adulti e ai bambini affetti da tumori con fusione di TRK il prima possibile”.
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la Richiesta di nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) presentata da Loxo Oncology, concedendo la Priority Review a larotrectinib per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da tumori solidi localmente avanzati o metastatici che presentano fusioni geniche di neurotrophic tyrosine receptor kinase (NTRK). Il termine stabilito dalla FDA per la decisione ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 26 novembre 2018. Bayer ha presentato una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application, MAA) nell’Unione Europea (UE) e sono in corso ulteriori richieste in altri mercati.
