sabato, 5 dicembre 2020
Medinews
30 Marzo 2007

TALIDOMIDE E NUOVE OPPORTUNITA’ DI CURA

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Nello Martini: “L’AIFA sta esaminando con attenzione l’evoluzione delle conoscenze su questo farmaco, non dimenticando quanto successo nel passato, ma evitando anche di privare i pazienti oncologici di un trattamento efficace”

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Milano, 24 gennaio 2006 – Quarant’anni fa la talidomide, un farmaco largamente utilizzato dalle donne per sconfiggere ansia e nausea nei primi mesi di gestazione, fu responsabile del dramma di migliaia di bambini nati senza braccia o gambe. La molecola fu ritirata dal commercio nel 1962, ma nella memoria collettiva è rimasto indelebile il ricordo di quel dramma. Oggi nuovi utilizzi terapeutici della molecola delineano concrete speranze per alcune gravi patologie in cui altri farmaci non sono efficaci. È questo l’argomento del “Libro Italiano della Talidomide”, presentato oggi a Milano al Circolo della Stampa. Il volume, redatto grazie al contributo di autorevoli studiosi, analizza le nuove possibilità d’impiego della talidomide in infettivologia, ematologia, oncologia e dermatologia. “Dopo i primi risultati positivi nel trattamento di alcune forme dermatologiche della lebbra – afferma il prof. Giampiero Carosi, direttore della Cattedra di Malattie Infettive e Tropicali dell’Università di Brescia – negli anni ’90 la talidomide è stata impiegata negli Stati Uniti per curare i malati di AIDS. Si è così avviato il processo che ha condotto nel 1998 all’approvazione della molecola da parte della Food and Drug Administration. La talidomide si sta oggi rivelando efficace nella cura di alcune patologie ‘di nicchia’ in cui altre molecole hanno fallito”. Ma sotto il più attento controllo. “Questo farmaco – spiega il dott. Nello Martini, direttore dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA)– determinò uno shock enorme nell’opinione pubblica a seguito di migliaia di casi di gravissime e impressionanti deformità nei bambini. Oggi si presenta come trattamento potenzialmente rilevante in oncologia e, in particolare, nel mieloma multiplo. L’insegnamento derivante da questa vicenda, ma anche di altre vicende che si sono verificate negli ultimi anni, sta ad indicare che l’attività di farmacovigilanza attiva e i programmi di risk management debbono costituire parte strutturale del processo regolatorio non solo pre-marketing, ma anche e soprattutto nelle fasi successive alla commercializzazione. L’AIFA sta esaminando con attenzione l’evoluzione delle conoscenze sulla talidomide, non dimenticando quanto successo nel passato, ma evitando anche, in un contesto rigoroso di risk management, di privare i pazienti oncologici di un trattamento efficace”.

“In Italia sono finalmente disponibili programmi di controllo del rischio – continua il prof. Carosi – per tutelare non solo i pazienti, ma anche medici e farmacisti coinvolti nella prescrizione e dispensazione del farmaco”. La talidomide, secondo medici e ricercatori, promette sviluppi importanti in molti campi e costituisce un elemento rilevante dell’arsenale terapeutico per affrontare gravi situazioni cliniche. “Ad allargare le conoscenze sull’impiego del farmaco – precisa il prof. Achille Caputi, direttore del Dipartimento clinico e sperimentale di Medicina e Farmacologia dell’Università di Messina – hanno contribuito in particolare i clinici italiani, tanto che i risultati di studi clinici nazionali effettuati su importanti casistiche sono stati pubblicati dalle principali riviste scientifiche internazionali”.
Commercializzata negli anni ’50, la talidomide venne ritirata per aver indotto gravi malformazioni fetali (definite in seguito “focomelia”) in circa 10.000 bambini in tutto il mondo, il 40% dei quali morì entro il primo anno di vita. Il numero degli aborti e dei nati morti non è mai stato definitivamente quantificato. “Il perché la molecola causasse difetti agli arti è rimasto sconosciuto per decenni – afferma il prof. Caputi –. Negli anni ’90 venne compiuto un significativo passo in avanti con la scoperta che il farmaco possiede un effetto antiangiogenico. Poiché lo sviluppo degli arti del feto dipende strettamente dall’angiogenesi, cioè dalla formazione di nuovi vasi sanguigni, questa scoperta spiega perché la molecola possa indurre focomelia. Apre però nuove e promettenti prospettive terapeutiche per la stessa, soprattutto in campo oncologico. La crescita di un tumore e la diffusione metastatica dipendono infatti dall’angiogenesi”.
Lo studio della talidomide ha quindi aperto la strada alla ricerca dei farmaci inibitori dell’angiogenesi. È ormai certo che la molecola è efficace in alcuni tumori del sangue, in particolare nel mieloma multiplo. La sperimentazione clinica italiana, avvenuta a Torino, ha evidenziato risultati migliori del miglior trattamento finora utilizzato, il trapianto di midollo. “Su 100 pazienti con mieloma multiplo in fase ancora non grave sottoposti alla nuova terapia per un anno – afferma il prof. Mario Boccadoro, direttore della Divisione di Ematologia dell’Università di Torino – il 50% ha presentato una remissione di questo tumore del sangue praticamente completa. Miglioramenti sensibili sono stati ottenuti nel 20% dei pazienti con mieloma multiplo in fase molto avanzata”. “Numerosi studi – continua il prof. Boccadoro – stanno valutando associazioni della talidomide a varie chemioterapie e i risultati preliminari appaiono veramente promettenti. A breve i risultati di tali studi cambieranno le prospettive terapeutiche dei pazienti con mieloma multiplo”.
Fino ad oggi talidomide è stata distribuita negli Stati Uniti ad oltre 100.000 pazienti accompagnandola a un sistema di Risk Management; in Italia non è possibile effettuare una valutazione attendibile del consumo del farmaco. “Questo è dovuto – afferma il dott. Luigi Giuliani, direttore del Dipartimento di Farmacia clinica e Farmacologia dell’Ospedale Maggiore della Carità di Novara – alla contemporanea presenza, fenomeno quasi unico in Europa, di un’altra fonte di talidomide, derivante dall’impiego del farmaco come galenico nonostante nel nostro Paese la ‘Legge Di Bella’, dell’aprile 1998, sancisca chiaramente l’illegittimità della preparazione galenica della talidomide. Queste preparazioni, allestite da farmacie ospedaliere e da farmacie aperte al pubblico, da sempre sfuggono ad ogni procedura di importazione e, quindi, alla possibilità di quantificazione e di controllo”. La certezza degli effetti teratogeni impone necessariamente che anche in Italia, come già in altri Paesi, venga adottato il programma di controllo del rischio per una distribuzione controllata del farmaco e per comprendere quanto ed in quali patologie sia utilizzato, come già anche raccomandato unanimamente nell’aprile scorso dai Farmacisti Ospedalieri provenienti dai principali Paesi europei nel corso del Meeting Internazionale di Roma. La talidomide quindi si presenta oggi con un nuovo profilo di efficacia e di sicurezza.
“Il Libro Italiano della Talidomide” – edito da Intermedia – sarà distribuito alle istituzioni e organismi sanitari nazionali e locali, alle istituzioni scientifiche, a enti e associazioni impegnati nella ricerca, diagnosi e cura, alle organizzazioni di medici di Medicina Generale e specialisti, alle rappresentanze degli ordini professionali e degli operatori sanitari e alle organizzazioni dei pazienti e per i diritti dei malati.
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