giovedì, 25 febbraio 2021
Medinews
16 Maggio 2007

SINDROMI MIELODISPLASTICHE, IN ARRIVO NUOVE TERAPIE PER CONTROLLARE QUESTE MALATTIE “SCONOSCIUTE”

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Colpiscono soprattutto gli anziani, ma si ignora la causa di scatenamento. In corso di sperimentazione molecole che rallentano la progressione della patologia. Aspettando il DRG

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Firenze, 16 maggio 2007 – Esordiscono in modo subdolo con sintomi vaghi, come astenia, affaticabilità, febbricola che spesso il medico sottovaluta. Sono le sindromi mielodisplastiche, tumori del sangue che colpiscono soprattutto gli anziani, dovute ad un danno delle cellule staminali del midollo osseo. Ogni anno vengono diagnosticati in Italia circa 5 nuovi casi ogni 100.000 abitanti, 50 ogni 100.000 nella popolazione oltre i 70 anni. Nella maggior parte dei casi le cause sono sconosciute. A Firenze, dal 16 al 19 maggio, i massimi esperti internazionali si confronteranno sui nuovi criteri diagnostici e approcci terapeutici. “I dati di cui disponiamo indicano che si tratta di malattie ancora sconosciute e per questo fortemente sottostimate: basti pensare che nel nostro Paese non esiste ancora un “D.R.G.” specifico. – spiegano il prof. Alberto Bosi e la prof.ssa Valeria Santini dell’Unità Operativa di Ematologia dell’Università degli Studi di Firenze Policlinico Careggi, membri della commissione organizzatrice del Convegno – . I sintomi sono poco evidenti e spesso non sono interpretati correttamente ma vengono imputati genericamente ad un’anemia senza andare alla ricerca delle cause più profonde. Questo significa posticipare l’intervento dell’ematologo e l’inizio della terapia. Un ritardo che ha conseguenze gravi per il paziente: oggi infatti esistono terapie che si sono dimostrate efficaci nel rallentare l’evoluzione in leucemia acuta mieloide e nell’aumentare le aspettative di vita dei pazienti. Una diagnosi precisa e tempestiva, basata sull’ International Prognostic Scoring System (IPSS), permette di valutare il livello di rischio per il malato e attuare strategie terapeutiche mirate”.

Le sindromi mielodisplastiche in alcuni casi possono aggravarsi nel tempo, ed evolvere verso una leucemia acuta mieloide. Fortunatamente, non tutte le SMD hanno la stessa probabilità di trasformarsi ed esistono dei parametri che permettono di stabilire il “grado di rischio”. Gli accertamenti fondamentali per fare una diagnosi accurata, una corretta valutazione della prognosi, sono l’ esame del sangue, l’aspirazione del midollo seguita da una biopsia ed esami chiamati citogenetici che servono per determinare quale modificazione dei cromosomi si è verificata. Sulla base dei risultati, è possibile valutare il livello di rischio del paziente. Quando il rischio è basso la terapia interviene per correggere la carenza di globuli rossi (anemia), di globuli bianchi (leucopenia), o di piastrine, per minimizzarne le conseguenze cliniche e per migliorare la qualità di vita complessiva. Si utilizzano quindi terapie chiamate “di supporto” come le trasfusioni, l’eritropoietina e i fattori di crescita. Nei pazienti ad alto rischio invece, con un’aspettativa di vita più breve e una maggiore probabilità di ammalarsi di leucemia, l’età del paziente è il fattore più importante per la scelta della cura. Se il paziente ha meno di 55 anni, la prima opzione terapeutica da considerare è il trapianto allogenico di cellule staminali. Quando invece il trapianto non è praticabile, e purtroppo si tratta della maggioranza dei malati, finora si è intervenuti con una terapia di supporto o con terapie sperimentali. Recentemente, sono stati introdotti nuovi farmaci destinati a rivoluzionare l’approccio terapeutico al paziente. Tra questi troviamo agenti demetilanti, deacetilanti e i cosiddetti immunomodulanti. L’esperienza maggiore si ha con la 5-azacitidina che appartiene alla classe dei demetilanti. L’azacitidina si è dimostrata in grado di ritardare l’evoluzione in leucemia acuta mieloide e di prolungare la sopravvivenza dei pazienti. In Italia, è attualmente in corso uno studio sperimentale multicentrico, coordinato dal GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto) sull’utilizzo di questa molecola nelle SMD ad alto rischio, a cui partecipa anche il Policlinico Careggi di Firenze. “Nuovi agenti, come i demetilanti, hanno dimostrato di essere efficaci nel trattamento delle SMD, anche ad alto rischio – concludono gli ematologi fiorentini -. In base ai risultati di cui disponiamo, possiamo dire che l’impiego di questi nuovi farmaci è fortemente consigliato in pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche”.
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