mercoledì, 2 dicembre 2020
Medinews
13 Aprile 2007

LEUCEMIA, UN NUOVO FARMACO RIVOLUZIONA LA TERAPIA

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La clofarabina allunga di 67 settimane la sopravvivenza dei bambini colpiti dalla malattia nella forma acuta. Il Prof. Mandelli: “È la vera novità degli ultimi anni”

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Roma, 22 novembre 2006 – È la prima molecola, sviluppata specificatamente per i bambini affetti da leucemia linfatica acuta recidivati o refrattari ad altre terapie, a ricevere il parere positivo dell’Agenzia europea del farmaco (EMEA). Si chiama clofarabina ed allunga di 66-67 settimane la sopravvivenza di questi pazienti dando loro la possibilità di giungere al trapianto di midollo. Un vantaggio significativo rispetto alle sole otto settimane di sopravvivenza che si registrano tra i malati refrattari alle altre terapie. “Tra le nuove opzioni terapeutiche – spiega il prof. Franco Locatelli, direttore della struttura clinicizzata di oncoematologia pediatrica del Policlinico San Matteo di Pavia – la clofarabina è una molecola altamente innovativa, che fin dalle prime sperimentazioni ha mostrato risultati promettenti. Presenta un meccanismo d’azione efficace nelle forme di leucemia linfatica acuta, con una buona tollerabilità, e potrebbe essere utile, sia in monoterapia, come è stato impiegata fino ad ora, sia in associazione ad altri farmaci chemioterapici, per potenziare sinergicamente l’effetto sulle cellule leucemiche”. La leucemia linfatica acuta è la forma di tumore più frequente nei bambini ed è responsabile dell’80% di tutti i casi di leucemia pediatrica. “Per quanto riguarda le prospettive di sopravvivenza, – afferma il prof. Franco Mandelli, direttore dell’Istituto di ematologia all’Università La Sapienza di Roma – la maggioranza dei bambini, circa l’80%, oggi non solo può essere curata ma guarisce. Sono risultati estremamente entusiasmanti rispetto al passato. Ma vi è ancora una percentuale di casi più gravi che varia tra il 20 e il 30%; si tratta di malati che, andando incontro a ricaduta, non guariscono. Negli adulti invece la percentuale di guarigione è molto più bassa e oscilla fra il 30 e il 40%”.
La clofarabina potrà essere utilizzata in particolare per migliorare le probabilità di sopravvivenza di questi pazienti. Non solo. Avrà importanti prospettive di impiego anche nelle terapie iniziali di specifiche categorie di malati, soprattutto di coloro che sono più a rischio di ricaduta in rapporto alle caratteristiche cliniche iniziali (alto numero di globuli bianchi, alterazioni molecolari ecc).

L’incidenza annuale della leucemia linfatica acuta è di circa 3–4 nuovi casi ogni 100.000 ragazzi di età compresa tra gli 0 e i 15 anni. Ciò significa che nel nostro Paese il numero assoluto di nuovi casi è di circa 350–400 ogni anno. È una patologia che colpisce più frequentemente i bambini di età compresa tra 3 e 6 anni e non ha una particolare predilezione per nessuno dei due sessi. “Non è una malattia né contagiosa né ereditaria – continua il prof. Mandelli – e le cause sono sconosciute. Si sa solamente che l’esposizione alle radiazioni e alcuni fattori tossici possono facilitarne l’insorgenza; inoltre alcuni eventi implicati nel suo sviluppo possono aver luogo già durante la vita intrauterina”. “Le terapie – afferma il prof. Locatelli – sono ormai ben strutturate e consolidate e si basano sulla combinazione di diversi farmaci chemioterapici. Il trattamento dura circa due anni e viene ‘stratificato’ in quattro differenti fasi dette induzione, consolidamento, reinduzione e mantenimento”. Agli approcci chemioterapici, va aggiunta la chance rappresentata dal trapianto di cellule staminali con cui può essere recuperata una quota consistente di pazienti in ricaduta. Ma accanto alle cure tradizionali si impone ora la clofarabina, già oggetto di studio negli Stati Uniti nella popolazione pediatrica, e su cui è in corso uno studio europeo, cui partecipano anche due centri italiani, l’Oncoematologia pediatrica di Pavia, e l’Ematologia Pediatrica di Monza. “Negli ultimi anni – conclude il prof. Mandelli – sono stati pochi i farmaci chemioterapici veramente innovativi. Io credo che la clofarabina si possa annoverare tra le vere novità dell’ultimo decennio. Nutro molte speranze nell’efficacia di questa molecola”.
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