IANALUMAB DI NOVARTIS PROLUNGA SIGNIFICATIVAMENTE IL CONTROLLO DI MALATTIA NEI PAZIENTI CON TROMBOCITOPENIA IMMUNE CON SOLE QUATTRO DOSI MENSILI

• Ianalumab (9 mg/kg) più eltrombopag ha prolungato il controllo di malattia della ITP del 45% con pazienti che mantengono il controllo della malattia 2,8 volte più a lungo rispetto a placebo più eltrombopag^1,2   

• Il 62% dei pazienti trattati con ianalumab più eltrombopag ha ottenuto una risposta piastrinica sostenuta a sei mesi rispetto al 39% con placebo più eltrombopag^1,2 

• Ianalumab, somministrato in quattro dosi mensili endovenose nel setting con ITP, ha il potenziale di ridurre la necessità di un trattamento cronico e offre un controllo di malattia duraturo nella ITP 

• Nel 2027 Novartis intende presentare alle autorità sanitarie i dati dello studio VAYHIT2 nella seconda linea della ITP con i risultati dello studio VAYHIT1in corso in prima linea

Novartis ha presentato i risultati positivi dello studio di Fase III VAYHIT2 per la valutazione di ianalumab più eltrombopag nei pazienti con trombocitopenia immune (ITP) primaria precedentemente trattati con corticosteroidi^1-3. Ianalumab (9 mg/kg) più eltrombopag ha prolungato il controllo di malattia della ITP del 45%, sulla base dell’endpoint primario di tempo al fallimento terapeutico (TTF), che stabilisce per quanto tempo i pazienti mantengono livelli piastrinici sicuri durante e dopo il periodo di trattamento^1,2. Il tempo mediano al fallimento terapeutico nei pazienti trattati con ianalumab più eltrombopag è risultato 2,8 volte più esteso rispetto a quelli trattati con placebo più eltrombopag (13,0 mesi vs. 4,7 mesi)^1,2.

Il dettaglio dei dati è stato presentato nel corso della sessione Late-Breaking Abstract del 67° American Society of Hematology Annual Meeting & Exposition (ASH) e pubblicato contemporaneamente nel The New England Journal of Medicine^1,2.

“I trattamenti della ITP storicamente si sono focalizzati sull’aumento della conta piastrinica, spesso con la necessità di una terapia cronica per controllare la ITP. Questo significa che numerosi pazienti restano in trattamento a lungo termine affrontando un carico di malattia continuo e sintomi come la fatigue,” afferma Hanny Al-Samkari, M.D., Peggy S. Blitz Endowed Direttore di Hematology/Oncology, Mass General Brigham, e Associate Professor of Medicine, Harvard Medical School. “I risultati dello studio VAYHIT2 sono incoraggianti, poiché hanno dimostrato di migliorare il controllo di malattia anche quando i pazienti interrompono il trattamento, indicando possibili progressi per le persone affette da ITP.”

I pazienti trattati con ianalumab (9 mg/kg) più eltrombopag hanno anche raggiunto un tasso significativamente più elevato di miglioramento sostenuto della conta piastrinica a sei mesi rispetto a placebo più eltrombopag (62% vs. 39%), raggiungendo l’endpoint secondario principale^1,2. Il miglioramento della fatigue, rilevato con il metodo PROMIS Fatigue, ha mostrato una riduzione mediana di 7,7 punti con ianalumab più eltrombopag rispetto a 3,6 con placebo più eltrombopag^1,2.

“Le cellule B guidano la risposta immunitaria che causa la distruzione delle piastrine e aumenta il rischio di sanguinamento nella ITP. Il nuovo duplice meccanismo di azione di ianalumab tende a ridurre le cellule B bloccandone i segnali di sopravvivenza,” dichiara Mark Rutstein, M.D., Global Head, Oncology Development, Novartis. “Sulla base della nostra decennale esperienza nel trattamento della ITP, i risultati dello studio VAYHIT2 sottolineano il potenziale di ianalumab di produrre un controllo duraturo di malattia con un breve trattamento che prevede quattro dosi mensili, offrendo ai pazienti la possibilità di ottenere una stabilità della malattia senza trattamenti continui.”

Nello studio VAYHIT2 sono state valutate due dosi di ianalumab: ianalumab 9 mg/kg che ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo sia dell’endpoint primario che di quelli secondari, e ianalumab 3 mg/kg che ha dimostrato un vantaggio statisticamente significativo dell’endpoint primario e miglioramenti numerici dell’endpoint secondario principale^1-3.

Ianalumab è stato ben tollerato senza nuovi segnali di sicurezza e il profilo degli effetti secondari è risultato coerente con gli studi precedenti^1,2. Gli eventi avversi sono stati paragonabili tra i bracci con ianalumab e placebo: i più comuni AEs con ianalumab più eltrombopag sono stati emicrania (14% con 9 mg/kg, 10% con 3 mg/kg vs. 8% con placebo) e reazioni all’infusione (14% con 9 mg/kg, 8% con 3 mg/kg vs. 8% con placebo)^1,2. La neutropenia* è stata osservata più frequentemente nei gruppi con ianalumab (16% con 9 mg/kg, 12% con 3 mg/kg) rispetto a placebo (2%) e la maggior parte dei casi si è risolta senza interruzione del trattamento o del dosaggio^1,2. Nessun evento avverso durante il trattamento ha causato l’interruzione definitiva della terapia^1,2.

VAYHIT2 è il terzo studio positivo di Fase III di ianalumab, dopo due studi positivi nei pazienti adulti con sindrome di Sjögren attiva^1,4. Nel 2027 Novartis intende sottoporre i dati dello studio VAYHIT2 oltre ai risultati dello studio VAYHIT1 in corso in prima linea della ITP. La Food and Drug Administration e la European Medicines Agency hanno concesso a ianalumab la Orphan Drug Designation^5,6.

 

* Un evento avverso di particolare interesse che comprende diversi termini correlati a bassi livelli di neutrofili, precursori dei neutrofili e leucociti.

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