Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) annuncia nuovi dati che mostrano come, dopo otto anni di follow-up, il 76% dei pazienti trattati con ozanimod per sclerosi multipla recidivante (SMR) sia risultato libero da progressione della disabilità confermata a sei mesi (CDP). I risultati hanno, inoltre, dimostrato che il trattamento con ozanimod ha comportato tassi contenuti di progressione indipendente dall’attività recidivante (PIRA) e di peggioramento associato alle recidive (RAW), indicatori principali di progressione di malattia e di disabilità permanente della sclerosi multipla. In tutti i partecipanti, PIRA e RAW sono stati osservati, rispettivamente, nel 13,2% e 10,7% dei pazienti trattati in modo continuativo con ozanimod dopo otto anni nello studio di estensione in aperto. I punteggi più alti al basale secondo la scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) per stabilire la progressione della disabilità confermata a sei mesi (CDP) e i bassi volumi del cervello , della materia grigia corticale e del talamo al basale erano predittivi di RAW ma non di PIRA. I nuovi dati aggiornati (#P368) sono stati presentati l’11 Ottobre 2023, al 9°meeting Joint ECTRIMS-ACTRIMS tenutosi a Milano.
“Anche in assenza di recidive, i pazienti affetti da sclerosi multipla possono presentare una neuroinfiammazione latente, che è l’attività patologica sottostante e continua che si verifica simultaneamente in diverse aree del cervello e che può iniziare nelle fasi più precoci della sclerosi multipla causando un declino irreversibile delle funzioni cognitive, della mobilità e della qualità di vita,” afferma Jeffrey Cohen, MD, Mellen Center for MS Treatment and Research, Neurological Institute, Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio e consulente di Bristol-Myers Squibb. “La letteratura mostra che il 25% dei pazienti affetti da sclerosi multipla sviluppa PIRA dopo circa sette anni; queste nuove analisi sono importanti per medici e pazienti perché prendono in considerazione un intervento precoce con terapie altamente efficaci per ostacolare la malattia latente, un importante fattore precoce che può condizionare la disabilità a lungo termine e le recidiva, i segni distintivi della progressione della malattia.”
Le analisi di PIRA e RAW hanno incluso 363 pazienti che hanno ricevuto il trattamento continuo con ozanimod nello studio di Fase 3 di estensione in aperto DAYBREAK, dopo il completamento dello studio di Fase 3 RADIANCE. Tra i pazienti con CDP, il 54,5% e il 44,3% presentava PIRA o RAW, rispettivamente, e l’8% aveva entrambi.
“La disponibilità di dati clinici a medio e lungo termine su ampie casistiche di pazienti ci ha permesso di ottenere nuove informazioni sull’azione di ozanimod – sottolinea Massimo Filippi, Direttore Unità di Neurologia, Servizio di Neurofisiologia e Unità di Neuroriabilitazione, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano -. Abbiamo nuovi dati che evidenziano come chi è sempre stato trattato con ozanimod presenti un migliore outcome. Il farmaco, infatti, conferma di poter svolgere un’importante azione preventiva contro l’atrofia cerebrale. Sempre partendo dagli studi RADIANCE e DAYBREAK sono ora disponibili anche dati a otto anni che evidenziano come il paziente, trattato in modo continuo con la terapia orale, presenti un accumulo di disabilità minore. Si stanno perciò aprendo nuove ed interessanti prospettive per una più efficace gestione della patologia e dei suoi principali sintomi”.
L’analisi delle funzioni cognitive mostra un miglioramento clinicamente significativo con ozanimod.
Lo studio di Fase 3b ENLIGHTEN valuta i pazienti con SMR precoce, la maggior parte dei quali (70,3%) non precedentemente trattato con terapie in grado di modificare la malattia. I dati ad provvisori (presentazione poster #690) mostrano che dopo un anno di trattamento con ozanimod, circa la metà (47,4%, 55/116) dei pazienti con RMS precoce hanno mostrato un miglioramento clinicamente significativo delle funzioni cognitive, definite da un aumento di almeno quattro punti o del 10% rispetto al basale misurati secondo il test SDMT (symbol digit modalities test); il 25,9% (30/116) ha mantenuto stabili le funzioni cognitive evidenziate da una variazione di SDMT di ± quattro punti o del 10% rispetto al basale; il 26,7% (31/116) è peggiorato mostrando una diminuzione di SDMT di almeno quattro punti o del 10% rispetto al basale. I partecipanti allo studio ENLIGHTEN, inoltre, presentavano poche evidenze cliniche o radiologiche di attività della malattia durante quell’anno con il 91,9% dei pazienti liberi da lesioni captanti il gadolinio (GdE) al Mese 12 (CI 95%: 84,2 – 96,0).
Gli eventi avversi emergenti con il trattamento (TEAEs) sono stati rilevati dall’inizio dello studio ENLIGHTEN (16 Gennaio 2020) fino al data cutoff (14 Febbraio 2023) e hanno mostrato che l’infezione da COVID-19 è stato il TEAE più frequente, oltre ad altri TEAEs comuni in gran parte coerenti con quelli riportati nell’intero programma di sviluppo clinico di ozanimod.
“Questi nuovi dati sottolineano il potenziale di ozanimod nel ritardare la progressione di malattia e migliorare le funzioni cognitive, specialmente nei pazienti con sclerosi multipla recidivante precoce,” dichiara Roland Chen, M.D., Vicepresidente senior e Direttore Immunology, Cardiovascular, and Neuroscience Development Bristol Myers Squibb. “Focalizzandoci sulla scienza trasformazionale, perseguiamo il nostro forte impegno a trovare soluzioni per migliorare il trattamento dei pazienti affetti da sclerosi multipla”.
Bristol Myers Squibb ringrazia i pazienti e i clinici che hanno partecipato agli studi clinici di ozanimod.
