Anno XVI – numero 702 – 11 dicembre 2018

Lo studio riporta una analisi retrospettiva dello studio NOVA che ha portato alla registrazione di niraparib quale terapia di mantenimento nelle pazienti platino sensibili e platino responsive. Niraparib ha dimostrato di aumentare significativamente la sopravvivenza libera da progressione delle pazienti che ricevevano il mantenimento ma nel 66% circa delle pazienti si sono rese necessarie una o due riduzioni di dose per tossicità (piastrinopenia in particolare).
Lo studio cerca di identificare i fattori predisponenti a questa importante mielotossicità e suggerisce che nelle pazienti che pesano meno di 77 kg e/o hanno meno di 150.000 piastrine all’inizio della terapia la dose di partenza dovrebbe essere 200 mg e non 300 mg. Peraltro questo non sembra avere impatto sulla sopravvivenza libera da progressione. Sebbene questi dati debbano essere confermati in uno studio prospettico, il suggerimento di adattare la dose al peso e al numero delle pisstrine va tenuto in considerazione nell’interesse della safety delle pazienti.

Lo studio REGOMA, pubblicato da Lancet Oncology, rappresenta un importante sforzo cooperativo di 10 centri italiani in un setting clinico molto complesso, quale il trattamento di seconda linea dei pazienti in progressione dopo trattamento standard per glioblastoma. Si tratta di uno studio di fase II randomizzato, nel quale i pazienti assegnati al braccio sperimentale ricevevano regorafenib, mentre i pazienti assegnati al braccio di controllo ricevevano lomustina. Endpoint dello studio era la sopravvivenza globale, scelta che appare consona alla luce della prognosi attesa in questo setting.
Lo studio ha dimostrato un prolungamento significativo della sopravvivenza globale nei pazienti assegnati al regorafenib, con una differenza di circa 2 mesi in termini di sopravvivenza globale mediana (hazard ratio 0,50). Come atteso, il trattamento con regorafenib è associato ad una tossicità non trascurabile, ma prevedibile sulla base dell’esperienza acquisita con il farmaco nelle patologie in cui è già impiegato nella pratica clinica. Tale risultato, ovviamente non definitivo in considerazione del disegno dello studio, è comunque incoraggiante per la conduzione di uno studio di fase III.